Мали молекулски лек ОНЦ 201 улива наду пацијентима који имају глиом високог степена

Пре пет година, Кристини је дијагностикован глиом високог квалитета (ХГГ). Ово је најчешћи инвазивни примарни карцином мозга, а укупни опстанак ново дијагностикованих пацијената износи само 12-18 месеци! Кристина се одмах подвргла операцији и радиотерапији, али тумор је и даље растао, постајао јој је све теже и теже ходати, а имала је и језичку баријеру. Корак по корак очај бога смрти приморао је младу девојку да се бори против воде. Одлучила је да се лечи експерименталним леком. Неочекивано, стварно се догодило чудо. Овај лек је имао задивљујуће дејство на Кристину: тумор јој се смањио и није било очигледних нуспојава, осим повременог умора. Бацајући животни сноп за њу је ОНЦ 201, кандидат за лекове који је развила компанија Онцоцеутицс.

Овај противник није једноставан

Као што сви знамо, много је карцинома тешко дијагностицирати због техничких ограничења или дубоке латенције тумора. Међутим, за глиоме високог степена изазов није дијагноза. ГГ "; Пацијенти са глиомима високог степена често имају симптоме као што су епилепсија, главобоља и умор. Могуће је обавити снимање магнетном резонанцом (МРИ). Ако је дијагноза карцином мозга, врши се биопсија и посматра се ткиво под микроскопом да би се потврдила дијагноза. ГГ куот; На жалост, рано откривање глиома високог квалитета у ствари не мења резултате. Чак и ако се изводи хируршка ресекција или други третмани, она се скоро увек понавља.

Због недостатка ефикасног лечења, глиоми високог квалитета су застрашујући. У последњих {{}} година, само ВЕГФ инхибитор Авастин (бевацизумаб), који инхибира васкуларну пролиферацију, добија убрзано одобрење од ФДА у САД за релапсиране / ватросталне пацијенте. Нажалост, даљња анализа података показала је да Авастин није много побољшао време преживљавања. Стога, чак и ако наставите да користите овај лек, не можете се ослонити на њега да значајно продужи опстанак пацијената.

У сукобу са глиомима високог квалитета, велики талас дроге поражен је. Хладна стварност учинила је многе пацијенте, лекаре и заинтересоване фармацеутске компаније пуне фрустрације.

Толико лекова се сусрело са ГГ "Ватерлоо ГГ", где је проблем? Важан фактор је: превише је тешко пронаћи ГГ "циљ лека ГГ"; висококвалитетног глиома! Прво, тешко је пронаћи такав циљ који може пружити одговарајуће путеве и механизме за постизање терапијских ефеката; друго, чак и ако се такви путеви или механизми могу идентификовати, тешко је пронаћи сродна једињења; и на крају, чак и ако се нађу таква једињења, често су превише токсична или нису у стању да задрже довољно високу концентрацију код пацијената током дужег времена.

Тешко је ући у мозак ради убијања тумора још једна препрека развоју повезаних терапија. Зато што не могу да пређу крвно-мождану баријеру - постоји баријера која штити мозак од штетних супстанци (попут инфективних патогена, токсина и других једињења која циркулишу у крви). Као резултат тога, многи првобитно обећавајући лекови произвели су веома добре податке на ин витро моделима и животињама, али када су тестирани у клиничком окружењу, на крају нису успели.

Ствари још нису готове, постоји још једна мржња ствар код висококвалитетних глиома, а то је његова хетерогеност. Стога, чак и ако одређени третман има утицаја на неке ћелије рака, није ефикасан за све ћелије рака.

Међутим, без обзира да ли је јак противник или лекција од губитника, Онцоцеутицс није престао, глас пацијента ГГ # 39 их ставља узводно и развио је потенцијалног кандидата за лекове - ОНЦ {{2} }.

Циљање хистона Х 3 К 27 М мутација

ОНЦ 201 је мали молекулски лек који може ефикасно да пређе крвно-мождану баријеру и не оштети нормалне ћелије док убија ћелије рака. Студије су показале да је овај лек посебно ефикасан код пацијената са специфичним мутацијама гена на глиомима, наиме хистонске Х 3 К 27 М мутације. Тренутно је прогноза Х 3 К 27 М мутантног глиома изузетно лоша и недостаје ефикасно лечење након рецидива.

ОНЦ 201 користи јединствени механизам деловања: антагонизирањем допаминских рецептора Д 2 (ДРД 2). Допамин је важан неуротрансмитер у људском телу. Он углавном функционише везањем на своје рецепторе. Допамински Д 2 рецептор је члан породице допаминских рецептора и има позитивну улогу у пролиферацији ћелија глиома. ДРД 2 ГГ # 39 показало се да антагонизам активира интегрисани одговор на стрес и инхибира Рас сигналне путеве, за које се показало да клиничка дејства у онкологији имају. На пример, интегрисани одговор на стрес може довести до прекида ћелијске деобе и промовисати ћелијску апоптозу. ГГ "Допамин ефикасно ГГ"; хранити ГГ "ову врсту карцинома, блокирајући допаминске рецепторе и до одређене мере блокирајући развој карцинома. ГГ куот; Након примања ОНЦ 201 лечења, многи пацијенти ГГ # 39; тумори су се значајно смањили.

Вреди напоменути да се ОНЦ 201 веже само за ДРД 2. Не блокира све допаминске рецепторе. У скоро 400 пацијената који су примили ОНЦ 201 лечење, нису пронађени споредни ефекти прекомерног блокирања допамина, као што је Паркинсонова болест. Симптоми. Уз то, овај лек треба узимати орално само једном недељно, што је врло згодно. У децембру 2 018, америчка агенција ФДА добила је брзу квалификацију за ОНЦ 201 . Индикација су одрасли пацијенти са рецидивираним Х 3 К 2 7М мутантним глиомима високог степена.

Вреди напоменути да, према Онцоцеутицс ГГ # 39; план, ОНЦ 201 не само да ће задовољити потребе одраслих пацијената, већ ће и донети користи педијатријским пацијентима. Развој лекова за децу је под двоструким притиском: прво, они морају бити пажљиви у погледу дозирања; друго, они морају да узму у обзир да је раст тумора деце различит.

Још једна главобоља је да, према пракси ФДА-е, спровођење студије о преживљавању захтева контролну руку, што значи да половина пацијената узима лек, а друга половина не. ГГ # {0}} је тешко ставити га на децу, јер скоро ниједан родитељ неће прихватити чињеницу да су њихова деца учествовала у суђењу, где је вероватноћа да добију плацебо!

Као одговор, Онцоцеутицс је сарађивао са Дечијом онколошком групом и развио алгоритам за проналажење праве дозе за децу на основу тежине детета, површине тела и дозе за одрасле. Поред тога, они су и у дубљој комуникацији и сарадњи са ФДА.

Тренутно је ОНЦ 201 подвргнут тестирању са једним агенсом, али Онцоцеутицс такође планира комбиновати радиотерапију за прво лечење глиома високог степена. Поред ОНЦ-а 201, Онцоцеутицс такође развија два једињења, и то ОНЦ 206 и ОНЦ 212, која имају исту трицикличку структуру језгра као и ОНЦ 201. Онцоцеутицс се нада да ће направити значај у борби против других болести, попут леукемије.