ФДА је одобрила нови липосомски антрациклин анамицин, ознака лека без родитеља: лечење саркома меких ткива!

Молецулин Биотецх је клиничка фаза биофармацеутске компаније која се фокусира на развој серије кандидата за онколошке лекове за лечење високо резистентних тумора. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) доделила ознаку лекова Аннамицин Орпхан за лечење (ОДД) за лечење саркома меких ткива (СТС). Претходно је ФДА додијелила Аннамицин-у ознаку лијека без родитеља (ОДД) и ознаку Фаст Трацк (ФТД) за лијечење релапса или ватросталне акутне АМЛ.

Молецулин је недавно објавио да је ФДА одобрила Аннамицин ГГ # 39; с Нев Апплицатион Ресеарцх Друг Ресеарцх (ИНД), омогућавајући Молецулину да започне клиничко испитивање фазе 1б / 2 у Сједињеним Државама за пацијенте са СТС који су прешли у плућа након прве линије лечење. Основни принципи клиничког испитивања укључују недавне податке на животињама, укључујући податке са годишњег састанка Америчког удружења за истраживање рака (ААЦР) одржаног 22. и 24. јуна 2020. године, и податке из независне лабораторије објављене 21. октобра 2020. Ови подаци показују да је акумулација анамицина у плућима 6-34 пута већа од доксорубицина, главног лека прве хемотерапије за СТС. Поред тога, клинички подаци показују да употреба анамицина нема кардиотоксичност и да има способност да превазиђе механизам резистенције на више лекова. Обоје обично имају терапеутска ограничења на антрациклине (укључујући доксорубицин) у СТС. Укратко, ови фактори указују на то да Аннамицин може представљати важан третман који може помоћи у решавању озбиљних незадовољених потреба пацијената са СТС плућним метастазама.

Валтер Клемп, председник и извршни директор компаније Молецулин, рекао је: ГГ; Ово је друго именовање лека-сироче Аннамицин ГГ # 39; Лек је раније добио ознаку лека сирота за лечење релапса или ватросталне акутне мијелоичне леукемије. Верујемо да ово Настављамо да показујемо да нам ширина цевовода пружа ГГ # 39; вишеструке могућности ГГ # 39 ;, што пружа више могућности за стварање вредности за акционаре. ГГ куот;

Молекуларна структура ананамицина (извор слике: хемдруг)

Анамицин је нова генерација антрациклина (Антрациклин), која готово да нема кардиотоксичност и може да избегне отпорност на више лекова. Има јачу ефикасност у АМЛ ћелијским линијама и показао је ефикасност у лечењу пацијената чија стандардна терапија не успева. . Тренутно се Аннамицин развија за лечење пацијената са релапсом или ватросталном АМЛ.

Већ више од 50 година антрациклини су камен темељац могућности лечења АМЛ. Комбинују се са другим леком за хемотерапију названим цитарабин. Ова комбинација се често назива ГГ „7+3 индукциона терапија ГГ“, чија је сврха да индукује довољну ремисију за успешну трансплантацију коштане сржи. Тренутно је једина одржива дугорочна опција за већину пацијената са АМЛ трансплантација коштане сржи, која је била успешна код значајног броја пацијената. Међутим, да би се квалификовали за трансплантацију коштане сржи, пацијенти морају прво бити успешни кроз индукциону терапију. Нажалост, тренутна индукциона терапија је ефикасна само за око 20 % пацијената.

Доксорубицин (доксорубицин) је један од главних антрациклинских лекова који се користи за индукциону терапију пацијената са акутном леукемијом. Према извештајима, годишњи приход од лека ГГ прелази 700 милиона америчких долара. Иако су одобрени антрациклини (попут доксорубицина) веома важни и успешни, сви су кардиотоксични, што може проузроковати оштећење срца и ограничити дозу. Поред тога, лечене туморске ћелије обично имају или развијају резистенцију на антрациклине прве линије, обично путем такозваног ГГ "; мултирезистентност ГГ"; да се елиминишу тренутни антрациклини и ограничи ефикасност лечења. Због тога за велику већину пацијената још увек нема ефикасног лечења, а већина пацијената ће ускоро умрети од леукемије.

Аннамицин има прилику да у овом погледу постане лек који потпуно мења игру. Лек је јединствена нова генерација липосомских формулација антрациклина (у литератури позната и као ГГ; Л-анамицин ГГ; у литератури), дизајнирана да елиминише кардиотоксичност и избегне чести пораз тренутно одобрених антрациклина. Механизам резистенције на лекове. У животињским моделима за испитивање кардиотоксичности, Аннамицин се показао као некардиотоксичан. У клиничким испитивањима на људима која су се фокусирала на леукемију, лек је показао токсичност која ограничава дозу од доксорубицина (главни антрацен прве линије који се користи за индукциону терапију). Један од цикличних лекова) обично има много мање токсичности.

Претходно је Аннамицин тестиран у 6 клиничких испитивања и 114 пацијената, укључујући 2 клиничка испитивања која су се фокусирала на леукемију за лечење пацијената са релапсом или ватросталном индукционом терапијом прве линије. У овим студијама је забележена мала или никаква кардиотоксичност. . Тренутно, Аннамицин пролази кроз фазе И / ИИ испитивања за лечење АМЛ у Сједињеним Државама и Европи.