ФДА је одобрила први нови лек за лечење гојазности узроковане одређеним генским дефектима

Недавно је Рхитхм Пхармацеутицалс саопштио да је америчка ФДА одобрила компанији ГГ # 39; с Имциврее (Сетмеланотиде) листу апликација за про-протеин конвертазу субтилисин 1 (ПЦСК1) или лептин рецептор (ЛЕПР). Генски дефекти доводе до хроничног управљања тежином код одраслих гојазних и деца старија од 6 година. Извештено је да је Сетмеланотиде прва терапија коју је одобрила ФДА за лечење ове ретке генетске гојазности.

Гојазност изазвана дефектима гена ПОМЦ, ПЦСК1 или ЛЕПР настаје услед ових генских мутација које оштећују пут рецептора меланокортин-4 (МЦ4), који је део кључних биолошких путева тела ГГ # 39; који независно регулишу потрошњу енергије и апетит. Генске мутације могу нарушити функцију пута рецептора МЦ4, што може довести до екстремне глади (хиперапетит) и ране тешке гојазности.

Сетмеланотид је пионирски, олигопептидни агонист МЦ4 рецептора, дизајниран да обнови активност оштећеног МЦ4 рецептора изазваног генетским дефектима узводно од МЦ4 рецептора, и поново успостави утрошак енергије и апетит пацијената са ретком гојазношћу, контролише генетске болести, смањи глад, смањити тежину. Пре тога, није било одобрене од стране ФДА специфичне терапије за контролу тежине гојазних пацијената узрокованих ПОМЦ, ПЦСК1 или ЛЕПР генима.

Одобрење Сетмеланотида засновано је на резултатима два клиничка испитивања фазе ИИИ код гојазних пацијената узрокованих недостатком ПОМЦ, ПЦСК1 или ЛЕПР. Резултати теста показали су да је 80% гојазних пацијената са дефектима гена ПОМЦ или ПЦСК1 изгубило више од 10% тежине након што су годину дана примали Имциврее, а 45,5% гојазних пацијената са ЛЕПР више од 10% тежине.

У складу са претходним искуством у клиничким истраживањима, Сетмеланотиде се генерално добро подноси у ова два испитивања. Најчешћи нежељени догађаји су биле реакције на месту ињекције, пигментација коже и мучнина. Упозорења и мере предострожности укључују поремећај сексуалног узбуђења, депресију и самоубилачке мисли, пигментацију коже и затамњење већ постојећих мадежа. Употреба конзерванса бензил алкохола код новорођенчади и новорођенчади са малом телесном тежином може изазвати озбиљне нежељене реакције. Сетмеланотид није одобрен за употребу код новорођенчади или новорођенчади.

Поред одобрења нове апликације за промет лекова у Сједињеним Државама, Европска агенција за лекове (ЕМА) тренутно разматра и апликацију за одобрење маркетинга Сетмеланотиде-а за лечење гојазних пацијената узрокованих ПОМЦ, ПЦСК1 или ЛЕПР генским дефектима.

Др. Давид Меекер, председник и извршни директор компаније Рхитхм, рекао је: ГГ куот; Одобрење нашег првог новог лека је главна прекретница за компанију. Радујемо се испуњењу обећања Сетмеланотиде ГГ # 39; за пацијенте који пате од гојазности због ПОМЦ, ПЦСК1 или ЛЕПР дефеката. Са Сетмеланотидеом развијамо првокласне прецизне лекове чији је циљ директно решавање основних узрока гојазности вођених генетским дефектима у МЦ4 рецепторском путу. ГГ куот;