Америчка ФДА одобрила је риплазим (плазминоген): први лек за лечење недостатка плазминогена!

Лиминал БиоСциенцес недавно је објавио да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Риплазим (плазминоген, хумани твмх) за лечење пацијената са недостатком плазминогена типа 1 (хипоплазминогенемија). Вреди напоменути да је Риплазим први лек који је одобрила ФДА за лечење недостатка плазминогена. Ово је ретка генетска болест која може оштетити нормално функционисање ткива и органа и може изазвати слепило.

Док је одобравао Риплазим, ФДА је издала и ваучер за преглед приоритетних ретких болести код деце (ПРВ) компанији Лиминал БиоСциенцес да награди компанију за изузетан допринос у развоју нових лекова за ретке болести. Ваучер се може искористити за приоритетни преглед било које наредне нове примене лека и може се продати или пренети.

Бруце Притцхард, извршни директор Лиминал БиоСциенцес, рекао је: [ГГ] куот; Ово одобрење је важна прекретница за Лиминал, пацијенте, неговатеље и лекаре. Веома смо задовољни што ће Риплазим пружати услуге пацијентима са урођеним недостатком плазминогена у Сједињеним Државама. Лечење. Добијени ваучер за преглед приоритета (ПРВ) за ретке дечије болести такође има потенцијал да пружи Лиминалу неразређени новац за подршку нашим континуираним напорима да унапредимо и проширимо нашу стратегију истраживања и развоја малих молекула. [ГГ] куот;

Недостатак плазминогена је ретка мулти-системска и генетска болест која дубоко утиче на здравље и квалитет живота пацијената. Код свих пацијената са недостатком плазминогена, нивои плазминогена у плазми су значајно смањени.

Плазминоген је природни протеин који се синтетише у јетри и циркулише у крви. Активирани плазминоген, плазмин, основна је компонента фибринолитичког система и главни ензим који раствара тромб и уклања екстравазирани фибрин. Стога је плазминоген од суштинског значаја за зарастање рана, миграцију ћелија, преуређивање ткива, ангиогенезу и ембриогенезу. Недостатак плазминогена доводи до акумулације фибрина, што доводи до развоја лезија, чиме се нарушава нормална функција ткива и органа. Када ове лезије утичу на око, то може довести до слепила.

Активни састојак Риплазима је плазминоген, који се екстрахује и пречишћава из људске плазме. Лечење риплазимом помаже у повећању нивоа плазминогена у плазми, привременом исправљању недостатка плазминогена, смањењу или уклањању болести.

Пут активације плазминогена (извор слике: ГенеРевиевс)

Ефикасност Риплазима-а код педијатријских и одраслих пацијената са недостатком плазминогена типа 1 потврђена је у једном краку, отвореном клиничком испитивању. У испитивање је укључено 15 пацијената чији су основни нивои активности плазминогена били између [ГГ] лт; 5% до 45% нормалних вредности. Сви пацијенти су примали дозу Риплазима од 6,6 мг / кг, једном на 2-4 дана, и настављали су лечење током 48 недеља, тако да је њихов најнижи ниво активности плазминогена био најмање 10% већи од основног, а болест је лечена. Клиничке манифестације.

Ефикасност се заснива на укупној стопи клиничког успеха у 48 недељи, дефинисаној као 50% пацијената са видљивим или другим мерљивим невидљивим лезијама, са најмање 50% побољшања у броју / величини или функционалном утицају лезија од почетне вредности. Резултати су показали да су сви пацијенти који су имали било какве лезије на основном прегледу побољшали број или величину лезија за најмање 50%. У овој студији, Риплазим се добро подносио.

Одобрење Риплазима за стављање у промет означава важну прекретницу, пружајући пацијентима са недостатком плазминогена типа 1 прву и пријеко потребну терапију, а пацијентима и породицама пружа нову опцију за помоћ у контроли симптома болести.