Америчка ФДА одобрила је ИМГН632 продорну квалификацију за лекове за лечење тумора ретке крви!

ИммуноГен је биотехнолошка компанија посвећена развоју лекова коњугованих са антителима следеће генерације (АДЦ) за побољшање прогнозе пацијената са раком. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) доделила пробојну ознаку лека (БТД) за нову ЦД123 циљану АДЦ терапију ИМГН632 за лечење релапса или ватросталних бластичних тумора плазмоцитоидних дендритичних ћелија (БПДЦН).

ИМГН632 је нови АДЦ који циља ЦД123. Тренутно је у клиничком развоју за лечење хематолошких малигних обољења, укључујући БПДЦН, акутну мијелоичну леукемију (АМЛ) и акутну лимфобластну леукемију (АЛЛ). Тренутно се ИМГН632 процењује у више група, укључујући као монотерапију за БПДЦН и минимално резидуалне позитивне болести (МРД +) АМЛ пацијенте који су примили индукциону терапију прве линије, и у комбинацији са Видазом (азацитидин) и Венцлекта-ом (венетоцлак) за лечење пацијената са релапсом / ватросталном АМЛ.

ИМГН632 користи нову врсту индолино-бензодиазепина (ИГН) корисног терета од ИммуноГен-а, који може алкиловати ДНК без умрежавања. У поређењу са другим корисним оптерећењима циљаним на ДНК, ИГН је дизајниран да буде високо ефикасан на АМЛ ћелије, али мање токсичан за нормалне ћелије прогенитора коштане сржи.

БТД је нови канал за преглед лекова који је створила ФДА 2012. Циљ му је да убрза развој и преглед за лечење озбиљних или по живот опасних болести, а постоје прелиминарни клинички докази да се лек налази у једном или више нових лекова који су значајно побољшали клинички значајне крајње тачке. Лекови добијени БТД-ом могу добити ближе смернице, укључујући и високе званичнике ФДА током развоја, како би се осигурало да пацијенти добију нове могућности лечења у најкраћем времену.

ИМГН632 механизам деловања

БПДЦН је ретки рак крви са карактеристикама леукемије и лимфома. Болест има карактеристичне лезије коже и захваћеност лимфних чворова, а често се шири и на коштану срж. Овај агресивни рак захтева строго лечење, праћено трансплантацијом матичних ћелија. Иако је последњих година одобрена циљана терапија ЦД123 (Елзонрис [тагракофусп-ерзс], одобрена 2018. године), незадовољена потреба за пацијентима је и даље велика, посебно у релапсним / ватросталним условима.

ФДА је одобрила ИМГН632 БТД на основу резултата првог испитивања кохорте БПДЦН на људима. Прелиминарни резултати кохорте објављени су на годишњем састанку Америчког друштва за хематологију (АСХ) 2019. Подаци показују да: 9 пацијената са БПДЦН (сви су примили Елзонрис), 2 пацијента су примили интензивну хемотерапију), 3 пацијента су показала одговор на лечење према ИМГН632. Најновији подаци кохорте за монотерапију БПДЦН за монотерапију ИМГН632 биће објављени на годишњем састанку АСХ у децембру ове године.

Председник и извршни директор ИммуноГен-а Марк Ениеди рекао је: ГГ; Драго нам је што је ФДА одобрила ИМГН632 продорну ознаку лека, што подвлачи хитну потребу за ефикасним и добро подношљивим третманима за популацију пацијената са овим ретким и агресивним карциномом. Радујемо се наставку сарадње са ФДА како бисмо даље утврдили развојни пут ИМГН632 у БПДЦН. Поред тога, наставићемо да процењујемо примену ИМГН632 код акутне мијелоичне леукемије (АМЛ) и других хематолошких малигних болести. ГГ куот;

Механизам деловања Елзонриса (тагракофусп) (извор слике, веб страница компаније Стемлине)

Елзонрис је развио Стемлине Тхерапеутицс, а одобрила га је америчка ФДА у децембру 2018. године за лечење педијатријских и одраслих пацијената са бластичним тумором плазмоцитоидних дендритичних ћелија (БПДЦН) старости 2 године и више, укључујући оне који нису претходно лечени (пацијенти са БПДНЦ који су лечени (ново лечени) и претходно лечени (лечени). Вреди напоменути да ово одобрење чини Елзонрис првим леком одобреним за лечење БПДЦН и првим одобреним ЦД123 леком.

Елзонрис је цитотоксин усмерен на ЦД123, специјално дизајниран за циљ ЦД123. Лек је рекомбинантна фузија хуманог ИЛ-3 и окрњеног дифтеријског токсина (ДТ). Домен ИЛ-3 може претворити цитотоксичне ДТ фрагменте. Водич за туморске ћелије које експримирају ЦД123. Након интернализације туморских ћелија, Елзонрис може неповратно инхибирати синтезу протеина и индуковати апоптозу циљне ћелије.