Пфизер једном недељно Лек са дуготрајним деловањем Соматрогон фаза 3 Клинички успех: Знатно смањите терет лечења!

Пфизер и ОПКО Хеалтх недавно су заједно објавили позитивне врхунске резултате фазе 3 клиничке студије Ц0311002 која процењује недељни људски хормон раста соматрогон са дугим дејством за лечење деце са недостатком хормона раста (ГХД). Студија је спроведена на деци са ГХД између 3 и 18 година, а резултати су показали да су недељне ињекције соматрогона достигле примарну крајњу тачку побољшања терета лечења у поређењу са ињекцијом хуманог хормона раста генотропина једном дневно (соматропин ).

Дечји ГХД је озбиљна и ретка болест узрокована недовољним хормоном раста који лучи хипофиза. Деца са ГХД нису само ниског раста, већ имају и метаболичке абнормалности, психосоцијалне изазове, когнитивни дефицит и лош квалитет живота. Деценијама је стандард неге за ГХД субкутано убризгавање хГХ једном дневно ради побољшања раста и метаболичких ефеката. За неговатеље и пацијенте, оптерећење свакодневним ињекцијама је велико, што може довести до слабе усклађености и смањити укупни ефекат лечења.

Соматрогон је нова молекуларна целина која садржи природну секвенцу хуманог хормона раста и садржи једну копију на Н-терминусу и две копије на Ц-крају хуманог хорионског гонадотропина (хЦГ) β-ланца Ц-терминалног пептида (ЦТП) , ЦТП Може продужити време полураспада молекула. У Сједињеним Државама и Европској унији соматрогон је добио ознаку лека без родитеља (ОДД) за лечење деце и одраслих са ГХД.

2014. године, Пфизер и ОПКО потписали су глобални споразум о развоју и комерцијализацији соматрогона за лечење ГХД-а. Према споразуму, ОПКО је одговоран за спровођење клиничких пројеката, а Пфизер за регистрацију и комерцијализацију производа. Обе стране ће према потреби проценити могућност других индикација за децу и одрасле.

Ц0311002 је трофазна, рандомизирана, мултицентрична, отворена, унакрсна студија која процењује терет лечења соматрогоном једном недељно и једном дневно Генотропином код деце са ГХД од 3 до 18 година. У ову унакрсну студију било је укључено укупно 87 рандомизираних и лечених пацијената (43 рандомизираних по реду 1 [Генотропин-соматрогон]; 44 рандомизираних по редоследу 2 [соматрогон-Генотропин]). Главни циљ је процена сваког соматрогона. Оптерећење лечења између недељног плана убризгавања и плана убризгавања генотропина једном дневно процењено је разликом у просечном укупном резултату укупних животних сметњи након сваког 12-недељног плана лечења.

Врхунски резултати показали су да је после 12 недеља лечења, у поређењу са једном дневно лечењем генотропином (24,13 поена), недељно лечење соматрогоном побољшало просечан укупан резултат укупних поремећаја живота (8,63 поена), а разлика у лечењу била је -15,49 (95 % ЦИ: -19,71, -11,27; п ГГ лт; 0,0001), у корист соматрогона на номиналном нивоу 0,05. Поред тога, кључне секундарне крајње тачке показале су да је недељни распоред дозирања соматрогона показивао укупну корист у смислу искуства са лечењем у поређењу са распоредом дозирања Генотропина једном дневно.

Током два периода лечења није било озбиљних нежељених догађаја (САЕ). Један субјект је престао да узима соматрогон након што је током лечења доживео не озбиљан нежељени догађај (ТЕАЕ). Инциденција ТЕАЕ међу леченим групама је упоредива, а тежина свих нежељених догађаја је блага до умерена.

Бренда Цооперстоне, др. Мед., Главни директор за развој ретких болести, Пфизеров Одељење за глобални развој производа, рекла је: „Досадашњи резултати истраживања показују да недељни соматрогон може смањити поремећаје у начину живота, подржати преференције пацијената и побољшати усаглашеност. Готово 40 година, пацијенти са ГХД и њихова родбина подносили су терет свакодневних ињекција хормона раста. Посвећени смо побољшању тренутног стандарда заштите пружајући дуготрајне недељне могућности лечења за ГХД заједницу. ГГ куот;