Америчка ФДА одобрила аналог натриуретичког пептида типа Ц Вокзого (восоритид)---1/2

БиоМарин Пхармацеутицалс је недавно објавио да је Америчка управа за храну и лекове (ФДА) убрзала одобрење Вокзого (восоритида), ињекције аналога натриуретског пептида типа Ц (ЦНП) једном дневно за лечење 5 година и педијатријских пацијената са ахондроплазијом (ахондроплазијом) изнад и плоча раста је отворена, линеарни раст је повећан. Ахондроплазија је најчешћа несразмерно низак раст код људи.

Док је одобравала Вокзого, ФДА је такође издала ваучер за приоритетну ревизију ретких педијатријских болести (ПРВ) компанији БиоМарин како би наградила компанију за њен изузетан допринос развоју нових лекова за ретке болести. Овај ПРВ се може заменити за приоритетну ревизију било ког новог лека који не испуњава приоритетну ревизију и може се продати или пренети.

На основу побољшања годишње стопе раста (АГВ), индикација је одобрена у оквиру убрзаног процеса одобравања. Даље одобрење за ову индикацију зависиће од верификације и описа клиничких користи у потврдним студијама. Да би испунио овај постмаркетиншки захтев, БиоМарин намерава да користи текућу студију проширења отворене етикете за упоређивање са постојећом историјом природе.

У Европској унији, Вокзого је одобрен у августу 2021. за лечење ахондроплазије код деце узраста од 2 године до затворених плоча за раст. У Сједињеним Државама и Европској унији, Вокзого је добио Ознаку за лек за сирочад (ОДД) за лечење ахондроплазије. Затварање плоче раста се дешава након пубертета, када се достигне коначна висина одрасле особе.

Вокзого је први лек одобрен за лечење деце са ахондроплазијом. Може да лечи основни узрок болести. Представља велики медицински напредак и има потенцијал да има значајан утицај на пацијенте [ГГ] #39; живи. Активни фармацеутски састојак Вокзого-а је восоритид, који је модификовани натриуретски пептид Ц-типа (ЦНП) који промовише формирање ендохондралне кости тако што регулише сигнализацију рецептора 3 фактора раста фибробласта (ФГФР3) и директно циља развој хрскавице. Унутрашња патофизиологија инсуфицијенције.

Ово одобрење је засновано на резултатима глобалне рандомизоване, двоструко слепе, плацебом контролисане студије фазе 3 и отвореног проширења ове студије фазе 3. У студију је укључено 121 дете са ахондроплазијом узраста од 5 до 14,9 година. Основни средњи АГВ за плацебо групу и Вокзого групу износио је 4,06 цм/годишње и 4,26 цм/годишње, респективно. У 52. недељи лечења, промена АГВ у плацебо групи у односу на почетну вредност била је -0,17 цм/годишње, а промена АГВ у групи која је примала Вокзого у односу на почетну вредност била је 1,40 цм/годишње, што је Вокзого групу упоредило са плацебо група у смислу АГВ. Значајно побољшање у школи је 1,57 цм/год. После 52 недеље двоструко слепе, плацебом контролисане студије фазе 3, 58 пацијената који су иницијално насумично распоређени на Вокзого ушло је у отворени период проширења. Код пацијената праћених 2 године након рандомизације, побољшање АГВ-а је остало непромењено.