Боехрингер Ингелхеим Офев (нинтеданиб) покреће глобалну студију фазе ИИИ у педијатрији!

Боехрингер Ингелхеим је недавно објавио да је у глобалну клиничку студију фазе ИИИ ИнПедИЛД (НЦТ04093024) која процењује Офев (нинтеданиб) за лечење педијатријских пацијената са интерстицијалном болешћу плућа (ИДЛ) уписан први пацијент.

ИнПедИЛД је рандомизирана, двоструко слепа, с плацебом контролисана, мултицентрична међународна студија ИИИ фазе која ће регрутовати пацијенте на приближно 70 локација за клиничка испитивања у 24 земље широм света. Студија ће обухватити децу и адолесценте (6-17 година) са клинички значајном фиброзом са ИЛД. Процениће се изложеност дози и безбедност Офева. Офев ће се примењивати орално током 24 недеље на основу рутинске неге, а затим ће бити усвојено различито трајање. Офев спроводи отворени третман. Примарне крајње тачке биле су концентрација Офев ГГ # 39 у плазми у 2. и 26. недељи и број пацијената који су доживели ТЕАЕ (нежељени догађаји због лечења) у 24. недељи.

Вреди напоменути да је ИнПедИЛД прво клиничко испитивање ИЛД на свету код деце и адолесцената. Испитивање се заснива на испитивању Офев ГГ # 39; Фаза ИИИ ИНБУИЛД и надзору одраслих пацијената са прогресивним фенотипом фибротичног ИЛД (ПФ-ИЛД) На основу одобрења има за циљ да одговори на важне незадовољене потребе најугроженијих популација педијатријских пацијената погођених ИЛД.

Дечја ИЛД (дете) укључује више од 200 ретких респираторних болести које погађају новорођенчад, децу и адолесценте, отежавајући им дисање. У неким случајевима, фиброза се може развити у ожиљке и оштећење плућа. То може имати главни утицај на свакодневни живот погођених људи и њихових породица, укључујући висок морбидитет и морталитет. Тренутно не постоји одобрено лечење детета.

Робин Дертинг, др. Мед., Координатор истраживања ИнПедИЛД студије и директор Института за респираторна истраживања у Дечјој болници у Колораду, рекао је: „Нека деца са ИЛД могу развити тешку фиброзу и напредоваће даље. Иако плућна фиброза код деце Основни узроци могу бити различити, али радо ћемо утврдити да ли механизам Офев ГГ # 39 за лечење фиброзе може побољшати плућну фиброзу код деце ГГ # 39 као и код одраслих.

Офев је вишециљни инхибитор тирозин киназе који може инхибирати кључне путеве укључене у плућну фиброзу код интерстицијске болести плућа (ИЛД). До сада је Офев одобрен за 3 индикације: (1) за лечење идиопатске плућне фиброзе (ИПФ); (2) за лечење системске интерстицијске болести плућа повезане са склерозом (ССц-ИЛД); (3)) Користи се за лечење других хроничних фибротичних интерстицијалних болести плућа (ПФ-ИЛД) са прогресивним фенотипом поред ИПФ.

Офев је једини лек који може успорити пад функције плућа код пацијената са ССц-ИЛД и једини је лек одобрен за лечење ПФ-ИЛД. У Кини је Офеву одобрено лечење ИПФ и ССц-ИЛД, а пријаву за лечење ПФ-ИЛД прихватила је Државна управа за храну и лекове крајем прошле године.

Др Тхомас Леонард, извршни директор за клинички развој и медицинска питања компаније Боехрингер Ингелхеим Профессионал Нурсинг ИПФ / ИЛД, рекао је: ГГ куот; Охрабрују нас налази повезани са падом функције плућа Офев ГГ # 39 код пацијената са прогресивном хроничном болешћу влакнасти ИЛД (ПФ-ИЛД). Нови резултати помажу у подржавању растућих научних доказа о употреби Офева. ГГ куот;

ИЛД (Извор слике: пулмонарифибросисневс.цом)

У јулу ове године, Европска унија је одобрила Офева за лечење ПФ-ИЛД. Одобрење се заснива на резултатима фазе ИИИ студије ИНБУИЛД, која је прва клиничка студија која је постигла примарну крајњу тачку у популацији болесника са ИЛД. Студија је рандомизирана, двоструко слепа, плацебо контролисана студија паралелне групе, спроведена у 153 клиничка центра у 15 земаља и процењивала ефикасност Офева (150 мг, два пута дневно) током 52 недеље пацијената са ПФ-ИЛД , Сигурност и толеранција. У студији је оцењено укупно 663 пацијента, од којих је 412 (62,1%) показало промене сличне интерстицијалној пнеумонији (УИП) на рачунарској томографији високе резолуције (ХРЦТ). Пацијенти су рандомизирани према обрасцу фиброзе који је детектовао ХРЦТ, а функција плућа процењена је годишњом стопом смањења форсираног виталног капацитета (ФВЦ).

Резултати су показали да се након 52 недеље лечења ФВЦ пацијената у плацебо групи смањио за 188 мл, а ФВЦ пацијената у групи Офев за 81 мл. То значи да је Офев успорио пад функције плућа за 57% (107 мл / годишње) у поређењу са плацебом. У овој студији, третман Офев ГГ за смањење опадања плућне функције био је конзистентан код свих пацијената, без обзира на образац фиброзе на ХРЦТ, и био је у складу са резултатима лечења ИПФ и ССц-ИЛД од Офев ГГ # 39 болесника. Конкретно, код пацијената са УИП-сличном фиброзом на ХРЦТ-у, резултати су показали да је у поређењу са плацебом, лечење Офевом смањило пад функције плућа за 61% (128,2 мл / годишње).

У овој студији, Офев је повезан са нумеричким смањењем ризика од погоршања или смрти у поређењу са плацебом. Предност лечења је такође праћена смањењем резултата које су пријавили пацијенти (попут диспнеје и кашља). Сигурност уочена у овој студији је у складу са ИПФ и ССц-ИЛД клиничким испитивањима. Најчешћи нежељени догађај била је дијареја. Инциденција групе која је лечила Офев и плацебо групе износила је 66,9%, односно 23,9%.