Америчка ФДА одобрила је прве цистеаминске капи за очи Цистадропс: лечење очних манифестација цистинеозе

Ретке болести Рецордати недавно су објавиле да је америчка администрација за храну и лекове (ФДА) одобрила Цистадропс (капи за очи цистеамин, 0,37%). Цистадропс је нова вискозна капљица за очи која може исцрпити наслаге кристала цистина у рожњачи пацијената са цистинозом.

Цистадропи могу значајно смањити таложење кристала цистина у рожњачи. То је прва и једина капа за очи цистеамин коју је одобрила ФДА, а примењује се 4 пута дневно. Болест складиштења цистина је ретка урођена болест која узрокује акумулирање кристала цистина у телу, узрокујући опсежна оштећења ткива и органа и има велики утицај на очи.

Извршни директор Рецордатија Андреа рекао је: „Пацијенти са болестима за складиштење цистина и њихови неговатељи морају свакодневно да управљају са више лекова. Да би смањио њихов свакодневни терет, Рецордати је посвећен развоју нове формулације вискозних капи за очи за лечење кристала цистина на рожњачи. Веома смо срећни што доносимо Цистадропс америчким пацијентима. Ово је прва формула за цистеаминске капљице за очи коју је одобрила америчка ФДА. Заправо се користи 4 пута дневно за смањење кристала рожњаче. ГГ куот;

Цлинтон Мооре, предсједница истраживачке мреже за цистинозу, рекла је: ГГ куот; Цистиноза је сложена болест. Рано откривање и правовремени третман су неопходни за успоравање развоја и напредовања симптома. У прошлости У последњих неколико деценија, побољшања у лечењу болести складиштења цистина довела су до повећања очекиваног трајања живота. Упркос овом напретку, очне манифестације ове болести су стална борба за пацијенте. Пацијенти са ацидозом су осетљиви на светлост, нелагодност и бол у очима. Често носе сунчане наочаре чак и у затвореном, покушавајући да прате свакодневне активности попут школе и посла. ГГ куот;

Цистадропс је вискозни или вискозни офталмолошки раствор који исцрпљује цистин и користи се за лечење одлагања кристала цистина у рожњачи код одраслих и деце са болестима складиштења цистина. Болест складиштења цистина је сложена и ретка болест која захтева да пацијенти и неговатељи свакодневно користе различите лекове. Цистадропс је прва и једина формулација капи за око цистеамина коју је одобрила ФДА и која се користи 4 пута дневно када је будна. Цистадропс се може чувати на собној температури до 7 дана након отварања.

Одобрење Цистадропс-а од стране ФДА ГГ # 39 подржавају подаци из два клиничка испитивања. Пацијенти у оба клиничка испитивања примали су Цистадропс са медијаном учесталости 4 пута дневно.

—— У отвореној, рандомизираној, контролисаној, мултицентричној студији са две руке у фази 3 било је 15 пацијената у групи Цистадропс. Ин виво је коришћена конфокална микроскопија (ИВЦМ) за процену смањења густине кристалне густине цистина у рожњачи. Подаци су показали да се у групи Цистадропс укупан ИВЦМ скор свих слојева рожњаче смањио за 40% од почетне вредности до 90. дана лечења.

—— У отвореном клиничком испитивању адаптивне реакције на дозу фазе 1 / 2а, 8 пацијената је лечено Цистадропсом. Подаци показују да се ефикасност смањења укупног ИВЦМ броја пацијената за 30% може одржати током петогодишњег периода студије.

Безбедност Цистадропс-а процењена је у 2 клиничка испитивања. Најчешће нежељене реакције су бол у очима (пецкање), замагљен вид, иритација (печење), црвене очи, неугодност на месту капи (лепљиве очи или лепљиви капци), сврбеж очију, сузне очи, трепавице или наслаге лекова око очи.