Дојолви је представљен у Сједињеним Државама: први лек дугог ланца болести оксидативног метаболизма масних киселина (ЛЦ-ФАОД)!

Ултрагеник је биофармацеутска компанија усмерена на развој нових терапија за лечење озбиљних ретких и ултра ретких генетских болести. Недавно је компанија објавила да се Дојолви (УКС007 / трихептаноин, трихептаноин, триглицериди масне киселине са седам угљених угљеника, орална течност) сада налази на тржишту. Лек је одобрила америчка Управа за храну и лекове (ФДА) крајем јуна ове године. , Као извор калорија и масних киселина користи се за лечење деце и одраслих за које је молекуларним тестирањем потврђено да су дуголанчане болести оксидативног метаболизма масних киселина (ЛЦ-ФАОД).

Вриједно је споменути да је Дојолви први лијек који је ФДА одобрио за лијечење ЛЦ-ФАОД-ом, што је био главни корак у лијечењу ове болести. Истраживање ретких болести, посебно развој нових терапија, представља тежак и дуготрајан процес. Одобрење компаније Дојолви ГГ такође обележава значајне резултате скоро 20 година истраживања и развоја.

Ерик Харрис, главни комерцијални директор компаније Ултрагеник, рекао је: ГГ "ЛЦ-ФАОД је озбиљна, непредвидива, обично катастрофална и по живот опасна болест. Многи пацијенти имају потешкоће у животу. Иако су тренутно добили најбољу негу, и даље су хоспитализовани често и често. Догодио се велики медицински инцидент. Дојолви је једини лек који је ФДА одобрила за лечење ЛЦ-ФАОД-ом и производ је сада на тржишту. Сада ћемо се фокусирати на то да сви пацијенти са ЛЦ-ФАОД-ом у Сједињеним Државама могу да добију и користе се лечењем Дојолви. ГГ куот;

ЛЦ-ФАОД је група ретких, доживотних и опасних генетских болести. Код ових болести тело не може претворити масне киселине дугог ланца у енергију. Дојолви је високо пречишћени, синтетички триглицерид масних киселина са седам угљених удјела, дизајниран да обезбеди средње ланчане и непарне угљене масне киселине као изворе енергије и замену метаболита за пацијенте са ЛЦ-ФАОД. Раније је ФДА одобрио Дојолвију статус ретке дечије болести (РПДД) и статус брзе стазе (ФТД) за лечење ЛЦ-ФАОД.

Дојолви је одобрила ФДА и подржао га свеобухватним пакетом података, укључујући дугорочну сигурност из студије фазе ИИ на 29 уписаних пацијената и 75 уписаних пацијената (укључујући 20 болесника који су наивни на УКС007) Подаци из проширене студије о ефикасности , ретроспективни преглед медицинске документације 20 пацијената који су у почетку узимали симпатичке лекове, 67 пацијената лечених кроз програм проширеног приступа, и рандомизована контролисана студија коју је покренуо истражитељ који је пријавио 32 пацијента. Ови подаци показују да лечење УКС007 позитивно утиче на рад срца.

Механизам деловања УКС007 у лечењу ЛЦ-ФАОД (извор слике: Ултрагеник)

ЛЦ-ФАОД је група аутозомно рецесивних наследних болести, коју карактерише метаболичка оштећења у којој тело не може претворити масне киселине дугог ланца у енергију. Немогућност производње енергије из масти проузроковаће озбиљну потрошњу глукозе у телу, што доводи до акутне метаболичке кризе када се повећава потражња енергије за пацијентом ГГ, попут уобичајених инфекција или умереног вежбања. Ове метаболичке кризе могу се манифестовати као тешке болести јетре, мишића и срца и могу довести до хоспитализације или преране смрти. ЛЦ-ФАОД је укључен у скрининг новорођенчади у Сједињеним Државама и одређеним европским земљама. Тренутно лечење пацијената са ЛЦ-ФАОД-ом је избегавање поста, дијета са мало масти / високо-угљених хидрата, карнитин и средњеверижно триглицеридно уље (МЦТ), која је медицинска храна. Упркос тренутном лечењу, многи пацијенти имају значајне метаболичке догађаје, укључујући хоспитализацију и смртност узроковану ЛЦ-ФАОД.

Дојолви је триглицерид средње класе фармацеутске класе високе чистоће. То је синтетички триглицерид масних киселина са седам угљених угљеника који настаје повезивањем три седмеро-угљеничне масне киселине са стражњицом глицерола кроз хемијски поступак у више корака. Лек је дизајниран да обезбеди пацијентима масне киселине непарних ланаца средње дужине, које се могу метаболизирати у Кребсовом циклусу, кључном процесу стварања енергије, како би се повећали међупросторни супстрати, чиме се директно решавају недостаци ЛЦ-ФАОД. За разлику од типичних једноланчаних масних киселина, интермедијер који производи Дојолви кроз Кребсов циклус такође се може претворити у нову глукозу, што може пружити важне додатне терапијске ефекте, нарочито када је ниво глукозе пренизак.