ФДА одобрава маркетинг иновативне терапије нарколепсије

Јазз Пхармацеутицалс објавио је данас да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила орални раствор Ксивав (калцијум, магнезијум, калијум и натријум оксибат) 21. јула 2020. за лечење нарколепсије од 7 година и старијег пацијента ГГ # 39; с катаплексијом или прекомерном дневном поспаношћу (ЕДС). Ксивав је производ натријум оксибата. Његов јединствени катионски састав резултира да је садржај натријума за 92% нижи од тренутне стандардне терапије натријум оксибата за ове пацијенте, смањујући ризик од прекомерног уноса натријума код пацијената.

Нарколепсија је хронична и ретка неуролошка болест. Пацијент има симптоме поспаности због немогућности нормалног регулисања циклуса сна и будности. Већина нарколепсије проузрокована је недостатком хипокретина (неуропептида у мозгу који подржава динамичку равнотежу сна и будности). Пет главних симптома нарколепсије укључују прекомерну дневну поспаност, изненадни почетак мишићне слабости (катаплексија), прекинут сан ноћу, халуцинације сна и парализу сна. Све особе са нарколепсијом имаће симптоме да не могу бити будне и будне током дана.

Ксивав, такође познат као ЈЗП-258, је нова врста оксибутиратног лека састављеног од јединствених катиона. У поређењу са Ксиремом (натријум оксибатом), другим инхибитором централног нервног система који Јазз користи за лечење нарколепсије, садржај натријума је смањен за 92%, што побољшава дугорочну сигурност пацијената ГГ # 39; лекови. Тренутно његов тачан механизам деловања још увек није потврђен. Нагађа се да се терапеутски ефекат ЈЗП-258 на нарколепсију заснива на регулацији ГАБАБ рецептора током спавања. Поред тога, ЈЗП-258 је такође у клиничкој студији фазе 3 за лечење идиопатске хиперсомније.

Одобрење Фиа за Ксивав засновано је на глобалној двоструко слепој, плацебо контролираној, рандомизованој вишецентричној клиничкој студији фазе 3, која је доказала ефикасност и безбедност Ксивава у лечењу катаплексије и ЕДС код пацијената са нарколепсијом. У студију је било обухваћено 201 пацијента. У поређењу са плацебо групом, Ксивав је показао врло статистички значајну разлику у броју катаплексичних епизода недељно и по скали Епвортх Слеепинесс Сцале (п ГГ лт; 0,0001).

ГГ "На основу ефикасности која је приказана у клиничком пројекту, одобрење Ксивав ГГ # 39 је веома важно за пацијенте са катаплексијом или ЕДС-ом везаним за нарколепсију, ГГ"; водитељ клиничког испитивања фазе 3, Рицхард, ванредни професор клиничког факултета Медицинског факултета Универзитета Јужна Каролина, др К. Боган рекао је: ГГ "Ово може помоћи пацијентима да боље поштују препоруке о дневном уносу натријума. Претерани унос натријума повезан је са повишеним крвним притиском, хипертензијом, можданим ударом и другим кардиоваскуларним болестима. ГГ куот;