Феннец компанија Педмарк (натријум тиосулфат) поново је поднела пријаву за унос у САД!

Феннец Пхармацеутицалс недавно је објавио да је поново послао нову апликацију за лекове (НДА) за Педмарк (јединствену формулацију натријум тиосулфата) америчкој Управи за храну и лекове (ФДА), која се користи код педијатријских пацијената за спречавање хемотерапије која садржи платину. Ототоксичност, посебно: за пацијенте са ограниченим, неметастатским солидним туморима од 1 месеца до 18 година, ради спречавања ототоксичности изазване хемотерапијом цисплатином.

Након што је примио последњи записник састанка класе А са ФДА, Педмарк НДА га је поново поднео. Важно је да комплетно писмо одговора (ЦРЛ) примљено 10. августа 2020. спомиње недостатке у просторијама произвођача лекова, али нису пронађена никаква питања клиничке безбедности или ефикасности, а нису били потребни ни додатни клинички подаци.

Педмарк је испитивани лек, који је тиол једињење растворљиво у води које се користи као хемијско редукционо средство. Продужена примена (4-8 сати) и висока доза Педмарка (16-20 г/м2) могу заштитити животињске моделе и пацијенте од имунитета. Ототоксичност изазвана платином.

Ако буде одобрен, Педмарк ће бити први производ који ће спречити дечији [ГГ] губитак слуха изазван цисплатином. Раније је ФДА одобрила Педмарк Орпхан Друг Десигнатион, Фаст Трацк Десигнатион и Бреактхроугх Десигнатион. Тренутно, лек (европски трговачки назив: Педмаркси) такође прегледа Европска агенција за лекове (ЕМА).

Рости Раиков, извршни директор Феннец Пхармацеутицалс -а, рекао је: [ГГ] куот; Задовољство нам је поново предати НДА за Педмарк. Радујемо се сарадњи са ФДА -ом током процеса прегледа. Остајемо посвећени смањењу ризика од доживотног губитка слуха код деце која примају хемотерапију цисплатином. Уз одобрење, Педмарк ће постати прва терапија одобрена од ФДА за смањење ризика од ототоксичности изазване цисплатином код дјеце. [ГГ] куот;

Цисплатин и друга једињења платине су основни хемотерапеутски лекови за многе малигне болести у детињству. Нажалост, лечење на бази платине може изазвати ототоксичност или губитак слуха, који је трајан, неповратан и посебно штетан за особе које су преживеле рак у детињству.

У Сједињеним Државама и Европи се процењује да више од 10.000 деце годишње прима хемотерапију на бази платине. Међу њима, 40% -90% деце ће имати озбиљну и неповратну ототоксичност. Учесталост ототоксичности код ове деце зависи од дозе и трајања хемотерапије, а многа од ове деце захтевају доживотне слушне апарате. Тренутно не постоје лекови који могу спречити овај губитак слуха. Показало се да само скупи, технички тешки, субоптимални имплантати за кохлеарне импланте (унутрашње ухо) пружају одређене предности. Међу пацијентима са ототоксичношћу у критичној фази развоја, одојчади и малој деци недостаје развој говора и језика и вештина описмењавања, а старијој деци и адолесцентима недостаје друштвени и емоционални развој и образовна постигнућа.

Педмарк је вредновао сараднички тим у 2 клиничке студије ИИИ фазе за спречавање и смањење ототоксичности, укључујући студију ЦОГ АЦЦЛ0431 и студију СИОЕЛ 6. Обе студије су успешно завршене. Студија ЦОГ АЦЦЛ0431 обухватила је 5 врста карцинома у детињству. Ови тумори се обично лече интензивном хемотерапијом цисплатином за лечење локализованих и дисеминираних болести, укључујући новооткривени хепатобластом, тумор заметних ћелија, остеосарком, неуробластом и тумор ћелије медуле. Студија СИОПЕЛ 6 укључивала је само пацијенте са хепатобластомом са локализованим туморима.

Педмарк подаци клиничког испитивања

Педмарк може заштитити ћелије од токсичности платине на различите начине. Ови механизми хемијске заштите се међусобно не искључују. Педмарк може инактивирати комплексе платине и учинити их ковалентно везаним за тиоле без цитотоксичности. Иако је велика количина слободне платине у циркулацији крви нестала након 4 сата примене платине, Педмарк [ГГ] #39 заштита од губитка слуха у вези са платином била је ефикасна и након 8 сати одложене примене платине. Ово указује на то да се Педмарк може везати за комплекс платина/протеин, чиме се минимизира његова токсичност. Потенцијални механизам платине који узрокује губитак слуха је последица таложења платине везане за протеине у пужници.

Други механизам Педмарка [ГГ] #39 за заштиту ототоксичности је уклањањем реактивних врста кисеоника (РОС) и повећањем нивоа ендогених редукционих агенаса (као што је ГСХ). У унутрашњем уху пужница може концентрирати Педмарк у перилимфи или ендолимфи и локално побољшати хемијску заштиту Педмарка [ГГ] #39 од ототоксичности. Због тога је апоптоза ћелијских ћелија посредованих цисплатином (путем РОС-а) ометена редукционим својствима натријум-тиосулфата (СТС).