Нефецон (будезонид) се пријавио за уврштење у ЕУ: има потенцијал за исправљање болести!

Шведска биофармацеутска компанија Цаллидитас Тхерапеутицс недавно је објавила да је Европска агенција за лекове (ЕМА) прихватила Нефецон [ГГ] #39; с (Будесониде) апликацију за ауторизацију лека (МАА) и одобрила убрзану процену, што је нова врста оралног препарата будезонида, лек је доњи регулатор ИгА1, који лечи примарну ИгА нефропатију (ИгАН) циљаном снижавањем регулације ИгА1. Тренутно, Нефецон такође пролази кроз приоритетни преглед од стране америчке ФДА, а агенција ће одлуку о прегледу донети пре 15. септембра 2021. године.

Ако буде одобрен, Нефецон ће постати прва терапија посебно осмишљена и одобрена за лечење ИгАН -а, са потенцијалом корекције болести. Након одобрења, Цаллидитас намерава да самостално комерцијализује Нефецон у Сједињеним Државама, а очекује се да ће лек бити на тржишту у Европи у првој половини 2022. године.

Ренее Агуиар Луцандер, извршна директорица компаније Цаллидитас, рекла је: [ГГ] куот; Прихватање Нефецон МАА од стране ЕМА -е је важан корак у нашим напорима да пацијентима са ИгАН -ом донесемо први одобрени лек. Радујемо се сарадњи са ЕМА -ом, а циљ је да то буде у првом кварталу 2022. Добијено одобрење за Нефецон. [ГГ] куот;

Нефецон је патентирани орални препарат који садржи моћну и добро познату активну супстанцу-будезонид-за циљано ослобађање. Према главном моделу патогенезе, препарат је дизајниран за испоруку лекова у Пеиер [ГГ] фластер у доњем танком цреву одакле је болест настала. Нефецон је изведен из ТАРГИТ технологије, која омогућава супстанцама да прођу кроз желудац и црева без апсорпције, и може се отпустити само у импулсу када доспе у доњи део танког црева.

Као што је показано у великом испитивању фазе 2б које је завршио Цаллидитас, комбинација дозе и оптимизованог профила ослобађања је ефикасна за ИгАН пацијенте. Поред ефикасних локалних ефеката, још једна предност употребе ове активне супстанце је њена ниска биорасположивост, односно приближно 90% активне супстанце је инактивирано у јетри пре него што достигне системску циркулацију. То значи да се лекови високе концентрације могу применити локално где је то потребно, али су системска изложеност и нежељени ефекти веома ограничени.

Резултати клиничког испитивања НефИгАрд, део А

Цаллидитас је једино предузеће које је добило позитивне податке у фази 2б и фази 3 рандомизованих, двоструко слепих, плацебом контролисаних клиничких испитивања ИгАН. Оба испитивања су достигла примарну и кључну секундарну крајњу тачку.

Достава Нефецон МАА заснована је на позитивним подацима из дела А кључне фазе 3 студије НефИгАрд. Ово је рандомизована, двоструко слепа, плацебом контролисана, међународна мултицентрична студија осмишљена да процени ефикасност и безбедност Нефецона и плацеба код 200 одраслих ИгАН пацијената. Као што је раније поменуто, у поређењу са плацебом, студија је достигла примарни циљ смањења протеинурије и показала да је еГФР стабилан након 9 месеци.

Достављене информације такође укључују клиничке податке из испитивања НЕФИГАН фазе 2, који су такође достигли примарне и секундарне крајње тачке студије НефИгАрд. Оба испитивања су показала да се Нефецон генерално добро подноси, а резултати две групе су имали сличну безбедност.