Први клинички успех инхибитора извоза нуклеарног извоза Кариопхарм Ксповио, фаза ИИИ, Деки Пхармацеутицал представљен је Кини ради развоја!

Деки Медицал Партнер Кариопхарм Тхерапеутицс је фармацеутска компанија која се фокусира на онкологију и фокусирана је на откривање и развој првих иновативних терапија за нуклеарни транспорт и сродних циљева за лечење рака и других већих болести. Недавно је компанија Кариопхарм Тхерапеутицс објавила позитивне резултате резултата прве фазе ИИИ БОСТОН студије првог селективног инхибитора нуклеарног извоза (СИНЕ) Ксповио (селинексор) у третману мултиплог мијелома (ММ).

Студија је спроведена на пацијентима са ММ који су претходно примили 1-3 терапије, а процењивала је недељну комбинацију Ксповио-а са недељним Велцаде-ом (бортезомиб, бортезомиб) и дексаметазоном ниске дозе (СВд), недељно ефикасност и безбедност двоструке терапије. временска комбинација Велцаде и режима ниских доза дексаметазона (Вд). Вд је стандардна терапија за клиничко лечење ММ-а.

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: у поређењу са Вд групом за лечење, преживљавање без прогресије (ПФС) групе за лечење СВд порасло је за 4. 47 месеци и пораст од { {1}} 7% (средња вредност ПФС: 13. 93 месеци вс {6}}. 46 месеци)), а ризик од напредовања болести или смрти значајно је смањен за 30% (ХР=0. 70, п=0. 0066). У овој студији нису примећени нови сигурносни сигнали у групи за лечење СВд и није било неравнотеже у смртности између две групе.

Комплетни подаци о врхунској линији биће објављени на предстојећој медицинској конференцији. Према подацима истраживања, Кариопхарм планира да поднесе нову апликацију за лекове ФДА у другом кварталу 2020 како би проширио индикацију Ксповио на друго лечење пацијената са релапсираним или рефрактерним мултиплим мијеломом (Р / Р ММ). Уколико буде одобрен, режим СВд биће први и једини заједнички режим лечења заједничких лекова који ће бити укључен у Велцаде једном недељно у лечењу рекурентног мијелома. Тренутно, у стандардном плану лечења Вд за рекурентни мијелом, Велцаде захтева интравенску инфузију два пута недељно.

Др Схарон Схацхам, председник и главни научни директор Кариопхарма, рекла је: ГГ куот; Драго нам је што можемо да известимо о врхунским резултатима БОСТОН студије, који су веома важни. Ова студија је прво рандомизовано испитивање фазе ИИИ које потврђује да је ММ претходно примио 1-3 третмана међу пацијентима, а Ксповио једном недељно у комбинацији са тренутним стандардом терапије неге има клинички и статистички значајне ефекте. У овој студији, време преживљавања пацијената из групе режима СВд без погоршања болести порасло је за 47%, што верујемо да је велики корак напред у лечењу пацијената са релапсираним или рефрактерним мултиплим мијеломом. ГГ куот;

Ксповио ГГ # 39; активни фармацеутски састојак је селинексор, једињење првог, класе, оралног, селективног инхибитора нуклеарног извоза (СИНЕ), које делује везањем и инхибицијом нуклеарног извозног протеина КСПО 1 (ака ЦРМ 1), што резултира протеинима супресорских тумора у језгру Акумулација, који ће се поново покренути и појачати њихову супресијску функцију тумора, што доводи до селективне апоптозе ћелија рака, а истовремено не изазива значајне ефекте на нормалне ћелије.

У јулу 2019, Ксповио је примио убрзано одобрење од ФДА, заједно са дексаметазоном, за најмање {{{1}} терапије и бар 2 инхибиторе протеасома (ПИ), бар. 2 имуносупресиви (ИМиД), један пацијент са релапсираним и рефрактерним мултиплим мијеломом (РРММ), ватросталним на анти-ЦД 38 моноклонална антитела. Вреди напоменути да је Ксповио први и једини инхибитор нуклеарног извоза одобрен од ФДА, а то је први и једини агенс који је одобрио ФДА инхибиторе протеасома, имуномодулаторе и анти-ЦД 38 моноклонална антитела. Лијекови на рецепт за лијечење пацијената са мултиплим мијеломом (ММ). Поред тога, Ксповио је такође први одобрени лек за нову мету мијелома (КСПО 1) од 20 1 5.

У фебруару ове године, америчка ФДА је прихватила додатну нову апликацију за лекове (сНДА) компаније Ксповио ГГ # 39 и добила приоритетну ревизију. СНДА настоји убрзати одобрење Ксповио-а за лечење релапсираних или ватросталних дифузних Б пацијената са ћелијским лимфомом (Р / Р ДЛБЦЛ). ФДА је одредио циљни датум наплате корисника дроге на рецепт (ПДУФА) за јун 23, 2020.

СНДА се темељи на резултатима ИИАЛ студије фазе ИИб. Ова студија је проценила ефикасност и безбедност Ксповио код пацијената са рецидивираним или ватросталним ДЛБЦЛ. Резултати су показали да је укупна стопа одговора (ОРР) на лечење Ксповио-ом била 28. 3%, потпуна стопа одговора (ЦР) била је 11. 8%, и средње време трајања одговора (ДОР) било је више од 9 месеци. Ови подаци указују на потенцијал Ксповио-а као нове и прве оралне терапије у популацији пацијената са релапсираним или ватросталним ДЛБЦЛ-ом који су претходно примили најмање два режима више лекова, нису погодни за трансплантацију матичних ћелија и имају изузетно ограничен режим лечења. .

Уколико буде одобрен, Ксповио ће бити први орални режим лечења релапсираног или ватросталног ДЛБЦЛ. Раније је ФДА доделио Ксповио-у квалификацију за лекове сирочад и квалификацију за брзо поступање по овој индикацији. Компанија такође планира да поднесе захтев за дозволу за стављање у промет (МАА) Европској агенцији за лекове (ЕМА) у 2020, захтевајући условно одобрење Ксповио за исте индикације.

Кариопхарм тренутно процењује потенцијал селинексора у лечењу низа хематолошких малигних обољења и солидних тумора у вишеструким средњим до касним клиничким студијама, укључујући мултипли мијелом, дифузни велики Б-ћелијски лимфом, липосарком (СЕАЛ студија) и карцином ендометрија , понављајући глиобластом.

Вреди напоменути да су у августу 2018 Деки Пхармацеутицал и Кариопхарм Тхерапеутицс постигли стратешку сарадњу како би заједнички развили 4 оралне иновативне лекове, укључујући 3 СИНЕ КСПО 1 антагонисте Ксповио ( селинексор), елтанексор, вердинексор и један ПАК 4 и НАМПТ инхибитор двоструког циља КПТ-9274. У јануару 2019, АТГ-010 (Ксповио) је одобрен у Кини за клиничко лечење ватросталног и релапсираног мултиплог мијелома, а овај лек је такође први пут развијен за мултипли мијелом на кинеском тржишту Селективни инхибитор извоза нуклеарног извоза ( СИНЕ).