Мулти-систем атрофира нови лек! ФДА је доделио прву брзу квалификацију за вердиперстат, орални инхибитор мијелопероксидазе!

Биохавен је биофармацеутска компанија посвећена развоју нових лекова за неуролошка обољења. Средином овог месеца лансирао је Нуртец ОДТ (римегепант, 75 мг) лек против мигрене на америчко тржиште. Ово је први и једини регулаторно одобрени дозни облик за дезинтеграцију таблете за оралну дезинтеграцију за оралну дезинтеграцију (ОДТ), антагониста рецептора за пептидни ген (ЦГРП) калцитонина, који се користи за акутно лечење мигрене одраслих (са или без ауре).

Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила вертиперстат инхибитора миелопероксидазе (МПО) за брзо стазирање (ФТД) за лечење атрофије више система (МСА).

МСА је ретка, брзо прогресивна, фатална неуродегенеративна болест, са просечним временом од почетка до смрти 6-10 година. МСА може да изазове проблеме са кретањем сличне Паркинсоновој ГГ 39 болести (као што су брадикинезија, укоченост мишића, тремор и лоша равнотежа) и нехотичне функционалне проблеме, укључујући контролу крвног притиска, функцију бешике и варење. Тренутно не постоји лек за МСА, доступна је само симптоматска терапија.

ФТД има за циљ да убрза развој и брзи преглед лекова за озбиљне болести ради решавања озбиљних незадовољних медицинских потреба у кључним областима. Добивање брзих квалификација за експерименталне лекове значи да фармацеутске компаније могу чешће комуницирати са ФДА током РГГ амп; Д фаза. Након подношења маркетиншких пријава, испуњавају услове за убрзано одобрење и преглед приоритета ако испуњавају одговарајуће стандарде. Поред тога, они такође испуњавају услове за ваљани преглед.

Ирфан Куресхи, потпредседник неурологије у Биохавену, рекао је: ГГ куот; Веома смо задовољни што је ФДА одобрила вертиперстат брзу квалификацију, истичући високе незадовољене медицинске потребе у популацији болесника са МСА. Квалификација за брзе стазе може помоћи убрзати развој вердиперстата као прве терапије која има за циљ да успори напредак ове разорне болести. ГГ куот;

вердиперстат хемијска структурна формула (Извор: медцхемекпресс.цн)

вердиперстат је добијен од АстраЗенеца од Биохавен-а у септембру 2018, а развојни код за АстраЗенеца је АЗД 3241. вердиперстат је потенцијално првокласни, орални, непромјењиви инхибитор мијелопероксидазе (МПО), продирајући у мозак. МПО је кључни покретач патолошког оксидативног стреса и упале у мозгу. У Сједињеним Државама и Европској унији вердиперстат је добио статус сирочета за лечење атрофије више система (МСА). Поред тога, вердиперстат има потенцијал лечења других болести повезаних са оксидативним стресом, упалом и неуродегенерацијом.

У студијама И и ИИ фазе, више од 250 здравих добровољаца и пацијената лечено је вердиперстатом. Код пацијената са МСА доза до 900 два пута дневно је обично подношљива. Прелиминарни резултати студије фазе ИИа код пацијената са МСА показали су да се након 12 недеље лечења пацијенти који су примали плацебо погоршали за 4. 6 тачке у главном индексу ефикасности (јединствена МСА скор скала) , док су примали вердиперстат 300 мг БИД дозе и 600 мг БИД дозе. Пацијенти су показали незнатно смањење за 3. 7 бодова и 2. {{4 }} бодова. ПЕТ снимање транслокационог протеина (ТСПО) код пацијената са Паркинсоновом гг 39 болешћу показује да вердиперстат може смањити упалу у регионима мозга повезаним са болешћу. Поред тога, вердиперстат такође значајно смањује активност МПО у људској крви, што је биомаркер за лек који се веже за своју мету.

Тренутно Биохавен проводи М-СТАР ИИИ фазу у више држава (НЦТ 03952806) како би проценио ефикасност вердиперстата за МСА у приближно 50 клиничким центрима у Сједињеним Државама и Европи. Компанија такође сарађује са Опћом болницом Массацхусеттс на планирању клиничког испитивања како би се проценила ефикасност вердиперстата у лечењу латералне амиотрофичне склерозе (АЛС).