Реблозил се примењује за проширене индикације у Сједињеним Државама и Европи: лечење β-таласемије независне од трансфузије!

Бристол-Миерс Скуибб (БМС) је недавно објавио да је Америчка администрација за храну и лекове (ФДА) прихватила Реблозил [ГГ] #39;с (луспатерцепт-аамт) пријаву за допунску дозволу биолошког производа (сБЛА) и дала приоритетну ревизију: лек је први у класи) агенс за сазревање црвених крвних зрнаца (ЕМА), који се користи за одрасле пацијенте са β-таласемијом (β-таласемијом) који нису зависни од трансфузије (НТД) за лечење анемије. ФДА је одредила циљни датум за сБЛА-ов Закон о накнадама за лекове на рецепт (ПДУФА) као 27. март 2022. Поред тога, Европска агенција за лекове (ЕМА) је прихватила захтев за промену класе ИИ за Реблозил за лечење анемије код одраслих пацијенти са НТДβ таласемијом.

НТД бета таласемија је термин који се користи за описивање пацијената којима нису потребне редовне доживотне трансфузије црвених крвних зрнаца (РБЦ) да би одржале преживљавање, иако могу захтевати повремене или мало учестале трансфузије, обично унутар прописаног временског периода. Пацијенти са НТД бета таласемијом ће доживети хроничну анемију и преоптерећење гвожђем, што може довести до низа клиничких компликација и потребне су хитне опције лечења. Подаци из клиничких испитивања показују да код одраслих пацијената са НТД β таласемијом, без обзира на основни ниво хемоглобина, Реблозил може повећати ниво хемоглобина код пацијената [ГГ] #39 и побољшати квалитет живота пацијента [ГГ] #39.

Реблозил су првобитно развили БМС и Аццелерон Пхармацеутицалс. Након што је Мерцк недавно завршио куповину Аццелерона вредног 11,5 милијарди долара, Реблозил сада заједнички развијају и комерцијализују БМС и Мерцк. Реблозил је први агенс за сазревање црвених крвних зрнаца (ЕМА) који се користи за лечење β-таласемије и анемије повезане са мијелодиспластичним синдромом веома ниског/ниског/средњег ризика (МСД) уз одобрење регулатора. Међу групама пацијената који испуњавају услове, Реблозил представља важну категорију лечења. Треба истаћи да код пацијената којима је потребно хитно кориговати анемију, Реблозил није погодан као замена за трансфузију црвених крвних зрнаца.

Активни фармацеутски састојак Реблозила је луспатерцепт, који је први у класи агенс за сазревање црвених крвних зрнаца (ЕМА) који може регулисати сазревање касних црвених крвних зрнаца. Луспатерцепт је растворљиви фузиони протеин, који се формира фузијом Фц домена хуманог ИгГ1 и екстрацелуларног домена активин ИИБ рецептора (АцтРИИБ). Као замка лиганда, може регулисати касно сазревање еритроцита путем циљаног везивања. Трансформирајући фактор раста (ТГФ)-β суперфамилија специфичних лиганада смањује активацију Смад2/3 сигналног пута, побољшава стварање неважећих еритроцита, промовише сазревање касних црвених крвних зрнаца и повећава нивое хемоглобина.

Реблозил сБЛА и апликације за промену класе ИИ су засноване на резултатима безбедности и ефикасности кључне фазе 2 БЕИОНД студије. Студија је спроведена код одраслих пацијената са НТД бета таласемијом и проценила је Реблозил у комбинацији са најбољом потпорном негом (БСЦ). Подаци објављени у јуну 2021. показали су да је 77,1% пацијената у групи која је примала Реблозил+БСЦ постигла повишене нивое хемоглобина (≥1,0г/дЛ), док је плацебо+БСЦ група износила 0%. Поред тога, у поређењу са плацебо групом, пацијенти у групи Реблозил такође су пријавили побољшане резултате.

Др Ноах Берковитз, виши потпредседник развоја хематологије у Бристол-Миерс Скуибб, рекао је: „Пацијентима са бета таласемијом која није зависна од трансфузије можда неће требати доживотне трансфузије крви да би преживели, али су им потребне ефикасне опције лечења јер се суочавају са серија хроничне анемије и преоптерећења гвожђем. Клиничке компликације изазване Реблозилом. Реблозил је важан третман који су одобриле многе земље (укључујући Сједињене Државе и Европску унију) за лечење анемије повезане са β-таласемијом и мијелодиспластичним синдромом ниског ризика. Ми и Мерцк смо посвећени наставку унапређења клиничке праксе Реблозил пројекта, и радујемо се блиској сарадњи са ФДА током процеса прегледа како бисмо довели нову опцију лечења овој групи пацијената са недовољно услугом. [ГГ] куот;