Санофи Цабливи је одобрена од Канаде за лечење стечене тромботичке тромбоцитопеничне пурпуре (аТТП)!

Санофи је недавно објавио да је Хеалтх Цанада одобрио лек Нанободи Цабливи (цаплацизумаб) кроз процес прегледа приоритета, у комбинацији са разменом плазме и имуносупресивном терапијом за лечење одраслих пацијената са тромботском тромбоцитопеничном пурпуром (аТТП). аТТП је ретка крвна болест која изазива тромбозу у крвним судовима широм тела, што може довести до оштећења виталних органа и може довести до фаталних компликација. Цабливи је први лек који је Канада одобрила за специјални третман аТТП-а.

Цабливи је први светски ГГ лек са Нанободи и први лек специјално за лечење аТТП. Кабливи могу спречити стварање микротромбија (крвних угрушака) у телу, учинити да се пацијенти брже опорављају, да смање неке од компликација повезаних са аТТП и да смање стопу рецидива болести.

Цабливи је развила белгијска биотехнологија Аблинк, а Санофи је купио Аблинк за 4,8 милијарди УСД у јануару 2018. Цабливи је одобрен у Европској унији у августу 2018., а у Сједињеним Државама у фебруару 2019. У Сједињеним Државама и Европској унији, Цабливи има добили су квалификацију за лечење сирочад за лечење аТТП-а, а у Сједињеним Државама су добили квалификовану квалификацију за брзо и редовно преиспитивање. Цабливи је сада део Санофиеве глобалне пословне јединице за професионалну негу сестара Санофи Гензан-а за ретке крвне болести франшизе.

Др Катерина Павенски, хематолог у Торонтовој болници Ст. Мицхаел, рекла је: "аТТП је поражавајућа болест која, ако се не лечи ефикасно, може довести до смрти. Иако су тренутне могућности лечења побољшале прогнозу пацијента, компликације се и даље воде као смрт. У клиничким студијама, Цабливи може убрзати опоравак тромбоцита и ублажавање болести и имати значајан утицај на компликације болести. Ово одобрење ће нам дати важну могућност лечења да помогнемо побољшању прогнозе пацијената са аТТП. ГГ куот;

аТТП је опасан по живот аутоимунски заснован поремећај коагулације окарактерисан формирањем велике количине крвних угрушака у малим крвним судовима у целом телу, што доводи до тешке тромбоцитопеније (врло низак број тромбоцита) и микроангиопатије хемолитичке анемије (губитак црвених крвних зрнаца услед хемолитичке деструкције), исхемија ткива (ограничена доток крви неким организмима) и велика оштећења органа, посебно мозга и срца. Упркос тренутним стандардним режимима неге, укључујући размену плазме једном дневно (ПЕКС) и имуносупресивну терапију, пацијенти се и даље суочавају са високоризичним тромботским компликацијама, рецидивом и смрћу, а епизоде ​​аТТП су и даље повезане са смртношћу до 20%, већином смртних случајева јављају се у року од 30 дана од дијагнозе.

Активни фармацеутски састојак Цабливи-а је каплацизумаб, који је снажно и селективно двовалентно антихемофилијско фактор (вВФ) нанотело, које може блокирати интеракцију између ултра великог вВФ мултимера (УЛвВФ) и тромбоцита, циљајући агрегацију тромбоцита и касније формирање и акумулацију микроклота има тренутно дејство. Код пацијената са аТТП, овај малени угрушак крви може изазвати озбиљну тромбоцитопенију, исхемију ткива и дисфункцију органа. Непосредни ефекат Цабливи ГГ-а (моментални ефекат), док демонтира основни процес болести, може заштитити аТТП пацијенте од клиничких манифестација болести.

Одобрење Цабливи-ја заснован је на подацима из клиничке студије фазе ИИИ ХЕРЦУЛЕС (НЦТ02553317). Студија је била рандомизирана, двоструко слепа, плацебо-контролисана студија, а укључено је 145 одраслих пацијената са аТТП-ом. У студији, пацијенти су насумично додељени Цабливи или плацебу док су примали стандардне режиме неге (размена плазме и имуносупресивна терапија).

Резултати студије су показали да: (1) У погледу примарне крајње тачке, Цабливи у комбинацији са стандардним режимима неге значајно скраћује време за нормализацију броја тромбоцита у поређењу са плацебом + стандардним режимима неге (п=0,01); у било које одређено време током периода испитивања, група која је третирала Цабливи имала је 1,55 пута већу вероватноћу да ће постићи нормалан број тромбоцита него плацебо група. (2) Током целог периода студије, Цабливи у комбинацији са стандардним режимима неге значајно је смањио смрт повезане са аТТП-ом, рецидив аТТП-а или бар један велики тромбоемболички догађај за 74% (п ГГ лт; 0,001) у поређењу са плацебом + стандардни режими неге (3) Током целог периода испитивања, у поређењу са стандардним режимом неге плацеба +, Цабливи у комбинацији са стандардним режимом неге значајно је смањио број рецидива аТТП за 67% (п ГГ лт; 0,001). (4) Током читавог периода испитивања дошло је до 0 ватросталних болести у групи за лечење Цабливи и 3 рефрактерне болести у плацебо групи, мада није постигнута статистички значајна разлика (п=0,06). (5) У поређењу са плацебо групом, пацијенти из групе за лечење Цабливи-ом раније су нормализовали три маркера оштећења органа (лактат дехидрогеназа, срчани тропонин И и креатинин у серуму) (због стратификованог статистичког теста, п није примећен значај). (6) У поређењу са плацебо групом, примјена плазме размене код пацијената из групе за лечење Цабливи-ом има клинички значајно смањење (просечно 5,8 дана у односу на 9,4 дана, смањење за 38%), а на одељењу интензивне неге (65% смањење) и болницама (смањење 31%) Вријеме боравка је краће. (7) Безбедност Цабливи-ја је у складу са претходним извештајима и у складу је са његовим механизмом деловања, укључујући повећани ризик од крварења; најчешћи нежељени догађаји повезани са крварењем су крварење из носа и крварење десни.