Поџурнал о природи: поправити срце? Лекови са малим молекулима који циљају РНК доносе наду

Инфаркт миокарда често оставља много ожиљака на срцу, узрокујући разне здравствене проблеме, а може довести и до затајења срца. Научници су развалили мозак како би покушали да поправе оштећена срчана ткива како би их обновили, али они често имају мало ефекта.

Добра вест је да је, према истраживачком раду који је недавно објављен у часопису Натуре Цхемистри, истраживачки тим који је водио професор Маттхев Диснеи, хемичар са Истраживачког института Сцриппс, пронашао једињење малог молекула које може циљати важне биомолекуле чији се ниво експресије повећао оштро у неуспелом миокарду, доводећи зору лечења до оштећених срчаних ткива.

Претходне студије су откриле да васкуларни ендотелни фактор раста А (ВЕГФА) може да се користи као сигнал матичним ћелијама за обнову крвних судова и мишића у оштећеном срчаном ткиву и побољшање протока крви. Повећавање експресије ВЕГФА може бити начин лечења срчане инсуфицијенције.

У овој студији, истраживачки тим је открио да је микроРНК (микроРНК) прекурсор назван пре-миР-377 повећао експресију у неуспелом миокарду и да може инхибирати производњу ВЕГФА. Према томе, ако овај микроРНК прекурсор може бити инхибиран, могуће је поново покренути ВЕГФА ГГ; производна линија ГГ ;.

Будући да су молекули РНК мали и недовољно стабилни, људи већ дуго верују да РНК није идеална мета за лекове са малим молекулима. Ипак, непрекидним напорима, професор Диснеи и други развили су низ рачунарских / хемијских алата који могу превазићи ове препреке, па су циљали пре-миР-377.

Користећи ове алате развијене, у комбинацији са разним једињењима која је сакупила АстраЗенеца, истраживачки тим је почео да тражи ГГ „хемијски партнери ГГ“; који могу селективно да вежу кључне очуване структурне карактеристике пре-миР-377 ГГ # 39; Труд се исплатио и коначно су пронашли једињење малог молекула по имену ТГП-377.

До сада су тестови на ТГП-377 у експериментима са људским васкуларним епителним ћелијама показали да ово мало молекулско једињење може циљати пре-миР-377, тачније да регулише ниво експресије ВЕГФА и да донесе користи у лечењу оштећеног срчаног ткива. надати се. Међутим, професор Дизни је истакао да, пошто није тестиран на животињским моделима срчане инсуфицијенције, још увек треба обавити много посла како би се ТГП-377 трансформисао у потенцијални лек и донео корист већини пацијената.