Тавнеос: први орални селективни инхибитор Ц5а рецептора комплемента за лечење васкулитиса повезаног са АНЦА!

ЦхемоЦентрик је недавно објавио да је Америчка управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Тавнеос (авацопан), орални селективни инхибитор 5а рецептора (Ц5аР), као помоћни лек у комбинацији са стандардним терапијама. За одрасле пацијенте за лечење васкулитиса повезаног са тешко активним анти-неутрофилним цитоплазматским антителима (АНЦА), посебно: грануломатозни полиангиитис (ГПА) и микроскопски полиангиитис (МПА)). ГПА и МПА су два главна типа АНЦА васкулитиса.

АНЦА васкулитис је ретка и озбиљна системска аутоимуна болест. Прекомерна активација система комплемента додатно активира неутрофиле, што доводи до упале и на крају уништавања малих крвних судова. Болест може изазвати оштећење органа и отказ. Бубрег је главни циљни орган и често је фаталан ако се не лечи.

Вреди напоменути да је Тавнеос први орални инхибитор 5а рецептора комплемента (Ц5аР) који је одобрила америчка ФДА и први лек одобрен за лечење васкулитиса повезаног са АНЦА у последњих десет година.

Хемијска структура авакопана

Васкулитис повезан са АНЦА је разарајућа болест, а тренутни третмани често доводе до озбиљних или чак фаталних нежељених ефеката и смањују третмане који спасавају живот. Одобрење Тавнеоса на тржишту ће обезбедити преко потребну нову опцију лечења и донети светлију будућност за пацијенте.

Одобрење ФДА за Тавнеос је засновано на подацима из глобалног кључног клиничког испитивања фазе 3 АДВОЦАТЕ. Студија је достигла примарни циљ ремисије болести у 26. недељи и трајну ремисију у 52. недељи.

Подаци су показали да је према процени активности васкулитиса у Бирмингему (БВАС), у поређењу са групом која је примала преднизон, група која је примала авацопан имала статистичку предност у ремисији болести у 26. недељи и одрживој ремисији у 52. недељи. У овом испитивању, у поређењу са у групи која је лечена преднизоном, токсичност глукокортикоида у групи која је примала авакопан је значајно смањена, функција бубрега је значајно побољшана, а показатељи квалитета живота у вези са здрављем су такође значајно побољшани.

Авацопан (ЦЦКС168) механизам деловања

Авакопан је орални мали молекул и селективни инхибитор Ц5аР1 рецептора комплемента. Прецизним блокирањем рецептора за фрагмент проинфламаторног система комплемента Ц5а (Ц5аР) присутан на површини деструктивних инфламаторних ћелија као што су неутрофили, авацопан може спречити способност ових ћелија да оштете активацију Ц5а, што је АНЦА крвни суд. од упале. Лечење авацопаном је дизајнирано да ефикасно контролише процес инфламаторног васкулитиса, спречи рецидив и смањи ризик од оштећења повезаних са лечењем. Поред тога, авацопан само селективно инхибира Ц5аР1 како би омогућио Ц5а И путу да нормално ради кроз Ц5Л2 рецептор.

ЦхемоЦентрик је одговоран за откривање и развој авакопана и има право да комерцијализује лек у Сједињеним Државама. Кроз савез за здравље бубрега постигнут са ЦхемоЦентрик-ом, Вифор Пхарма је добила ексклузивно право да комерцијализује авацопан на тржиштима ван Сједињених Држава.

Поред Сједињених Држава, авацопан је такође одобрен у Јапану за лечење МПА и ГПА (два главна типа васкулитиса повезаних са АНЦА). Поред тога, авацопан такође прегледава Европска агенција за лекове (ЕМА) и очекује се да ће бити одобрен до краја 2021.

Тренутно, ЦхемиЦентрик такође развија авацопан за лечење пацијената са Ц3 гломеруларном болешћу (Ц3Г) и хидраденитисом суппуратива (ХС). Претходно је америчка ФДА доделила авакопану ознаку лека сироче за лечење васкулитиса повезаног са АНЦА, Ц3Г и атипичног хемолитичко-уремичког синдрома (аХУС). У Европској унији, ЕМА је доделила авакопану ознаку лека сирочад за лечење Ц3Г и 2 типа АНЦА васкулитиса (ГПА и МПА).