ЕУ је одобрила трећу индикацију Епидиолек-а: лечење епилепсије повезане са туберкулозном склерозом (ТСЦ)!

Британска фармацеутска компанија ГВ Пхарма глобални је лидер у истраживању и развоју канабиноидних терапијских производа биљног порекла и посвећена је откривању, развоју и комерцијализацији нових терапијских лекова из канабиса. Недавно је компанија објавила да је Европска комисија (ЕК) одобрила захтев за промену класе ИИ за оралне течне формулације Епидиолек (канабидиол, ЦБД) као помоћну терапију за пацијенте старије од 2 године. Лечење је интегрисано са туберкулозном склерозом. Напади повезани са синдромом (ТСЦ). Вреди напоменути да је ово трећа индикација Епидиолек ГГ # 39 у Европи. Раније је лек одобрен за употребу код пацијената старијих од 2 године за помоћ у лечењу напада повезаних са Леннок-Гастаут ​​синдромом (ЛГС) и Дравет синдромом (ДС).

У Сједињеним Државама, лек (америчко тржишно име: Епидиолек) такође је одобрен за три индикације: за пацијенте старије од 1 године, као помоћно лечење за нападе повезане са ЛГС, ДС и ТСЦ. У Сједињеним Државама и Европској унији, Епидиолек / Епидиолек је добио ознаку лека сирота за лечење напада ДС, ЛГС и ТСЦ. Свака болест је ретка, озбиљна и на детињство отпорна врста епилепсије.

У фебруару ове године, Јазз Пхарма је најавила преузимање ГВ Пхарма за 7,2 милијарде америчких долара, а одбори обе стране једногласно су одобрили трансакцију. Очекује се да ће аквизиција бити завршена у другом кварталу 2021. године, а комбинована компанија постаће лидер у пољу неуронауке.

Епидиолек / Епидиолек је први канабиноидни лек биљног порекла који су одобрили Сједињене Државе и Европа за лечење епилепсије. Лек је орални течни препарат екстракта ЦБД високе чистоће. ЦБД је непсихолошки састојак изведен из биљке конопље и има низ фармаколошких ефеката на нервни систем. Велики број студија показао је да ЦБД има очигледне антиепилептичке и антиконвулзивне активности и има мање нежељених ефеката од постојећих антиепилептичких лекова.

ТСЦ је ретка и озбиљна генетска болест која се јавља током детињства. Епилепсија је најчешћа неуролошка карактеристика ТСЦ. ТСЦ може изазвати епилепсију у до 85% пацијената, а чак 60% пацијената не реагује на стандардне антиепилептичке лекове и има нападаје отпорне на лекове. Постоји значајна потреба за новим третманима у решавању напада који су повезани са ТСЦ. Подаци клиничке студије фазе ИИИ показали су да је у поређењу са плацебом Епидиолек значајно смањио ватросталне нападе повезане са ТСЦ (укључујући фокалне и генерализоване) и побољшао целокупно стање пацијента. Епидиолек / Епидиолек ће пружити важну опцију лечења за популацију ТСЦ пацијената.

Одобрење нове индикације засновано је на резултатима рандомизиране, двоструко слепе, плацебо контролисане клиничке студије ИИИ фазе. Студија је обухватила 224 пацијента (старости 1-65 година) којима је дијагностиковано да су отпорни на лечење (ватростални). Овим пацијентима је насумично додељено да примају Епидиолек 25 мг / кг / дан (н=75), Епидиолек 50 мг / кг / дан (н=73), плацебо (н=76), лечење током 16 недеља (четвородељни период титрације, 12 -недељни период одржавања). Примарна крајња тачка била је процентуална промена учесталости фокалних и генерализованих напада повезаних са ТСЦ између Епидиолека и плацеба током лечења. Кључне секундарне крајње тачке укључују: удео пацијената са смањењем напада за ≥50%, удео пацијената са смањењем укупне учесталости напада (укључујући фокалну сензацију и нападаје) за ≥50% и укупан утисак о променама у целокупно стање субјекта / неговатеља (С / ЦГИЦ).

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку. У поређењу са плацебо групом, учесталост напада повезаних са ТСЦ у групи која је лечена Епидиолеком била је значајно смањена: Епидиолек 25 мг / кг / дан лечена група и 50 мг / кг / дан лечена група били су 49% нижи од почетне вредности. 48%, плацебо група се смањила за 27% (п=0,0009, п=0,00118).

Резултати за све кључне секундарне крајње тачке подржавају утицај на примарну крајњу тачку. Конкретно: (2) У поређењу са плацебо групом, већи проценат пацијената у групи која је лечила Епидиолек имао је 50% или више смањења напада (36% у групи од 25 мг / кг / дан и 36% у групи од 50 мг / дан) кг / дан у групи) 40%, 22% у плацебо групи, п=0,0692 и п=0,0245). (2) У поређењу са плацебо групом, 48% пацијената у групи која је примала две дозе Епидиолек-а искусило је веће смањење укупне учесталости напада (укључујући фокални осећај и нападаје), у поређењу са 27% у плацебо групи (п=0,0013 и п=0,0018). (3) Према резултатима укупног утиска пацијената / неговатеља (С / ЦГИЦ) упитника, пропорције Епидиолек-а од 25 мг / кг / дан и Епидиолек-а од 50 мг / кг / дан који су извештавали о укупном побољшању износили су 69%, 62%, и комфор, респективно. Дозна група је била 39% (п=0,0074 и п=0,0580). (4) Додатна анализа показала је да су у поређењу са пацијентима који су примали плацебо, код пацијената који су лечени Епидиолеком дошло до већег смањења жаришних напада једињења (удео пацијената у групи која је лечена од 25 мг / кг / дан, од 50 мг / кг / дан), односно 52%, 50%, удео плацебо групе износио је 32%, п=0,0076 и п=0,0116).

Сигурносни профил забележен у овој студији је у складу са резултатима претходних студија и нису откривени нови безбедносни ризици. Инциденција нежељених догађаја (АЕ) била је 93% у групи од 25 мг / кг / дан, 100% у групи од 50 мг / кг / дан и 95% у групи која је примала плацебо. Обе дозе имају прихватљиву сигурност, са нежељеним догађајима од 25 мг / кг / дан мање од 50 мг / кг / дан. Најчешће нежељене реакције су дијареја, смањени апетит и летаргија.