ЕУ је одобрила убрзану процену ганаксолона: лечење епилептичних напада повезаних са недостатком ЦДКЛ5 (ЦДД)!

Маринус Пхарма је фармацеутска компанија посвећена развоју иновативних терапија за лечење епилепсије. Недавно је компанија објавила да је Комитет за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) Европске агенције за лекове (ЕМА) одобрио захтев за убрзану процену његовог кандидата за водећи лек ганаксолон за лечење епилептичних напада повезаних са недостатком ЦДКЛ5 (ЦДД). То је ретка наследна епилепсија.

Када се очекује да фармацеутски производ има значајне здравствене користи и терапијске иновације, ЦХМП ће одобрити убрзану евалуацију. Након подношења и верификације Захтјева за издавање одобрења за промет (МАА), убрзана евалуација може скратити вријеме прегледа са 210 дана на 150 дана.

Почетком августа, Маринус је поднио Нову пријаву за лијекове (НДА) америчкој Управи за храну и лијекове (ФДА) за употребу ганаксолона за лијечење нападаја повезаних са ЦДД-ом. Маринус је затражио од ФДА да изврши приоритетни преглед. ФДА ће издати писмо са обавештењем НДА пре краја трећег квартала 2021.

Недостатак ЦДКЛ5 (ЦДД) је озбиљна и ретка генетска болест узрокована мутацијама у гену сличном кинази 5 (ЦДКЛ5) зависном од циклина који се налази на Кс хромозому. ЦДД карактерише рани почетак, напади који се тешко контролишу и озбиљно поремећен неуроразвој. Тренутно не постоји одобрен третман посебно за ЦДД.

Хемијска структура ганаксолона

Ганаксолон је позитиван алостерички модулатор ГАБАА рецептора. Тренутно се развијају интравенозни и орални препарати како би се повећао распон третмана одраслих и педијатријских пацијената у акутним и хроничним установама. Ганаксолон делује против епилепсије и анксиозности делујући на синапсе и екстра-синаптичке ГАБАА рецепторе. Више од 2 године, ганаксолон је проучавао различите индикације, нивое доза повезаних са лечењем и планове лечења код више од 1.800 деце и одраслих испитаника.

Апликација за добијање дозволе за промет (МАА) за ганаксолон за лечење нападаја повезаних са ЦДД-ом биће подржана подацима из фазе 3 невена. Ово је двоструко слепо плацебо контролисано испитивање спроведено на 101 пацијенту. У испитивању је средња учесталост великих моторних напада у групи која је примала ганаксолон смањена за 30,7% током 28 дана, док је плацебо група смањена за 6,9%, достигавши примарну крајњу тачку испитивања (п=0,0036). У отвореној продуженој студији Мариголд, пацијенти који су примали ганаксолон најмање 12 месеци (н=48) смањили су средњу учесталост великих моторних напада за 49,6%. У овом испитивању фазе 3, ганаксолон се генерално добро подносио, а његова безбедност је била у складу са претходним клиничким испитивањима. Најчешћи нежељени догађај била је поспаност.

Кимберли МцЦормицк, Маринусов виши потпредседник и шеф регулаторних послова, рекла је: „Верујемо да убрзана процена ЕМА -е наглашава потенцијал ганаксолона у решавању неиспуњених медицинских потреба пацијената и породица са ЦДД -ом. Планирамо да до краја трећег квартала предамо захтев за добијање дозволе за промет (МАА). ) И радујемо се сарадњи са ЕМА -ом током прегледа апликације од стране ЕМА -е. Ако буде одобрена, наша сарадња са Орионом ће нас подржати у што бржем увођењу ганаксолона на европско тржиште у корист пацијената са ЦДД -ом. [ГГ] куот;