Први инхибитор извоза нуклеарног извоза Ксповио поднио је нову апликацију за индикацију у Сједињене Државе, а Деки Пхармацеутицал је представљен у Кину ради развоја!

Кариопхарм Тхерапеутицс недавно је објавио да је поднио додатну нову апликацију лијека (сНДА) америчкој Агенцији за храну и лијекове (ФДА) тражећи одобрење за Ксповио (селинексор) као нову терапију за лијечење најмање једне терапије раније примљене од пацијената са мултипли мијелом (ММ). Компанија такође планира да поднесе апликацију Ксповио ГГ # 39 за дозволу за стављање у промет (МАА) за исту индикацију Европској агенцији за лекове (ЕМА) касније ове године.

Ксповио је првокласни селективни инхибитор извоза нуклеарног извоза (СИНЕ). У августу 2018, Деки Медицине и Кариопхарм Тхерапеутицс постигли су стратешку сарадњу како би заједнички развили 4 иновативне оралне лекове, укључујући 3 СИНЕ КСПО 1 антагонисте Ксповио (селинекор), елтанекор, вердинексор и ПАК 4 и НАМПТ двоструки циљни инхибитор КПТ -9274. У јануару 2019, АТГ-010 (Ксповио) је одобрен у Кини за клиничко лечење ватросталног и релапсираног мултиплог мијелома. Овај лек је уједно и први селективни инхибитор извоза нуклеарног извоза развијен за мултипли мијелом на кинеском тржишту (СИНЕ).

Ксповио је примио убрзано одобрење од америчке ФДА у јулу 2019, у комбинацији са дексаметазоном, за најмање 4 терапије и најмање 2 инхибиторе протеасома (ПИ), бар {{2} } имуносупресиви (ИМиД), један пацијент са анти-ЦД 38 моноклонским антителом ватросталним релапсираним рефракторним мултиплим мијеломом (РРММ). У Европској унији, Кариопхарм је претходно доставио Ксповио ГГ # 39 с МАА за ову индикацију на ЕМА.

Вреди напоменути да је Ксповио први и једини инхибитор нуклеарног извоза одобреног од ФДА, и да је први и једини агенс који је одобрио ФДА инхибиторе протеасома, имуномодулаторе и анти-ЦД 38 моноклонска антитела. Лијекови на рецепт за лијечење пацијената са мултиплим мијеломом (ММ). Поред тога, Ксповио је такође први одобрени лек за нову мету мијелома (КСПО 1) од 20 1 5.

Овај сНДА заснован је на позитивним врхунским резултатима студије фазе ИИИ БОСТОН. Испитивање је спроведено на пацијентима са релапсираним или ватросталним ММ-ом који су претходно примили 1-3 терапије и проценили недељну комбинацију Ксповио-а и недељну комбинацију Велцаде-а (бортезомиб, бортезомиб) и дексаметазон у малим дозама (СВд), ефикасност и сигурност комбинације Велцаде-а и ниских доза дексаметазона два пута недељно (Вд). Вд је стандардна терапија за клиничко лечење ММ-а.

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: у поређењу са Вд групом за лечење, преживљавање без прогресије (ПФС) групе за лечење СВд порасло је за 4. 47 месеци и пораст од { {1}} 7% (средња вредност ПФС: 13. 93 месеци вс {6}}. 46 месеци), а ризик од напредовања болести или смрти значајно је смањен за { {8}}% (ХР=0. 70, п=0. 0066). Раније, у поређењу са групом за лечење Вд, укупна стопа одговора (ОРР) групе за лечење СВд такође се значајно повећала. У овој студији нису примећени нови сигурносни сигнали у групи за лечење СВд и није било неравнотеже у смртности између две групе.

Комплетни врхунски подаци биће објављени на пројекту виртуалне науке Америчког друштва за клиничку онкологију (АСЦО) у 2020 маја 29 овог маја. Уколико буде одобрен, Ксповио ће пружити важан додатак моделу лечења за пацијенте са релапсом или ватросталном ММ.

Ксповио ГГ # 39; активни фармацеутски састојак је селинексор, једињење првог, класе, оралног, селективног инхибитора нуклеарног извоза (СИНЕ), које делује везањем и инхибицијом нуклеарног извозног протеина КСПО 1 (ака ЦРМ 1), што резултира протеинима супресорских тумора у језгру Акумулација, који ће се поново покренути и појачати њихову супресијску функцију тумора, што доводи до селективне апоптозе ћелија рака, а истовремено не узрокује значајне ефекте на нормалне ћелије.

Тренутно је још једна Ксповио допунска нова апликација лекова (сНДА) подвргнута прегледу приоритета од стране ФДА у САД са циљаним датумом акције јуна 23, 2020. СНДА тражи убрзано одобрење Ксповио-а за лечење пацијената са релапсираним или ватросталним дифузним дифузним великим Б-ћелијским лимфомом (Р / Р ДЛБЦЛ) који су претходно примили најмање 2 терапије. Уколико буде одобрен, Ксповио ће бити први орални режим лечења релапсираног или ватросталног ДЛБЦЛ. Раније је ФДА доделио Ксповио-у квалификацију за лекове сирочад и квалификацију за брзо поступање по овој индикацији.

У фази ИИб САДАЛ студије, укупна стопа одговора (ОРР) Ксповио пацијената са релапсираним или рефрактерним ДЛБЦЛ је била 28. 3%, укупна стопа одговора (ЦР) била је 11. 8%, а просечно трајање одговора (ДОР) било је више од 9 месеци. Ови подаци указују на потенцијал Ксповио-а као нове и прве оралне терапије у популацији пацијената са релапсираним или ватросталним ДЛБЦЛ-ом који су претходно примили најмање два режима више лекова, нису погодни за трансплантацију матичних ћелија и имају изузетно ограничен режим лечења. .

Тренутно, Кариопхарм процењује потенцијал селинексора у лечењу низа хематолошких малигних обољења и солидних тумора у вишеструким средњим и касним клиничким студијама, укључујући мултипли мијелом (ММ), дифузни велики Б-ћелијски лимфом (ДЛБЦЛ) и липосарком (Истраживање СЕАЛ), карцином ендометрија, понављајући глиобластом.