Први седмични хормон раста Скитрофа који ће бити лансиран у САД

Данска биофармацеутска компанија Асцендис Пхарма недавно је најавила лансирање Скитрофа (лонапегсоматропин-тцгд, ТрансЦон хГХ, Лонгпеи хормон раста) на америчком тржишту, дугоделујућег хормона раста који се убризгава једном недељно за лечење деце [ГГ] #39; недостатак хормона раста ГХД, посебно: педијатријски пацијенти од 1 године и више, тежине најмање 11,5 кг (25,4 фунти), и неуспех у расту због недовољног лучења ендогеног хормона раста (ГХ). ВИСЕН Пхармацеутицалс има ексклузивну лиценцу компаније Скитрофа у Великој Кини и тренутно спроводи фазу 3 клиничких испитивања производа.

Недостатак хормона раста у детињству (ГХД) је озбиљна и ретка болест узрокована недостатком хормона раста који лучи хипофиза. Деца са ГХД нису само ниског раста, већ имају и метаболичке абнормалности, психосоцијалне изазове, когнитивне дефиците и лош квалитет живота. Деценијама, стандард неге за ГХД је био да се хГХ убризгава субкутано једном дневно да би се побољшао раст и метаболички ефекти. За неговатеље и пацијенте, оптерећење дневним ињекцијама је велико, што може довести до лоше усклађености и смањити укупни ефекат лечења.

Скитрофа је одобрила америчка ФДА у августу ове године. То је први и једини недељни производ хормона раста за лечење ГХД код деце. ) Такође је први производ који је одобрила ФДА да користи ТрансЦон технологију. Одобрење укључује нове Скитрофа® ауто-ињекторе и кертриџе који омогућавају породицама да чувају лекове на собној температури до 6 месеци након што се први пут изваде из фрижидера. Преласком на ињекције једном недељно, очекује се да ће пацијенти који су раније давали ињекције једном дневно смањити број дана ињекције годишње за 86%.

Скитрофа је дугоделујући пролек хуманог хормона раста (хГХ), који се примењује једном недељно, а хормон раста (соматропин) који ослобађа исти је као хормон раста у производу хормона раста који се даје једном дневно. Клинички подаци показују да, у поређењу са производима хормона раста једном дневно, Скитрофа једном недељно показује већу годишњу стопу раста (АХВ) у недељи 52, и има сличну безбедност и подношљивост.

Што се тиче нових ГХД лекова, у септембру 2020. године, Ново Нордиск [ГГ] #39;с једном недељно дуго делујући дериват хормона раста Согроиа (сомапацитан-бецо) је одобрила америчка ФДА за лечење ГХД код одраслих . Согроиа је прва терапија хуманог хормона раста (хГХ) за лечење ГХД код одраслих која захтева само поткожне ињекције једном недељно, док други препарати хГХ које је одобрила ФДА морају да се убризгавају свакодневно. Согроиа је модификована од природног хГХ да би се побољшало његово везивање за албумин плазма протеина (албумин), што га чини погодним за дозирање једном недељно. Тренутно, Согроиа такође развија третман за ГХД код деце.

Скитрофа (ТрансЦон хГХ) је једини на свету [ГГ] #39;пролек за људски хормон раста дизајниран са патентираном технологијом [ГГ] куот;Транзиентна коњугација (Транзиентна коњугација, ТрансЦон) [ГГ] куот;. Механизам деловања лека [ГГ] #39 се разликује од аналога дуготрајног хормона раста друге технологије [ГГ] #39. Може да обезбеди ослобађање немодификованог и активног људског хормона раста у људском телу током 7 дана, обезбеђујући да је дистрибуција активног хуманог хормона раста у ткиву у складу са рекомбинантним хормоном раста који се даје једном дневно (рхГХ). У Сједињеним Државама и Европи, ТрансЦон хГХ је добио Ознаку за лек за сирочад (ОДД) за лечење ГХД.

резултати истраживања висине

ФДА је одобрила Скитрофа за лечење ГХД-а код деце, на основу резултата међународне фазе 3 ХеиГХт студије. Ово је рандомизована, отворена, позитивно контролисана студија на 161 новолеченој деци са ГХД, упоређујући Скитрофа једном недељно са соматропин производом (ГенотропинГХД) једном дневно.

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: у 52. недељи, Скитрофа није био инфериоран у односу на дневни хГХ и бољи од дневног хГХ у смислу годишње стопе раста (АХВ, јединица: цм/годишње), и имао је сличан безбедносни пол. Специфичан податак је да је коришћењем анализе коваријансе (АНЦОВА) у групи са намером да се лечи, АХВ у групи која је примала Скитрофа била 11,2 цм/годишње, а дневна хГХ група је била 10,3 цм/годишње (разлика између две групе : 0,9 цм/годишње, 95% ЦИ: 0,2-1,50).

Вреди напоменути да је при сваком праћењу АХВ групе која је примала Скитрофа била већа од оне у групи која је примала дневни хГХ, а разлика у третману је достигла статистички значај од 26. недеље (укључујући 26. недељу). Проценат пацијената са лошим одговором (АХВ [ГГ] лт; 8,0 цм/годишње) у групи која је примала Скитрофа и групи која је третирана дневно хГХ био је 4% и 11%, респективно. Све анализе осетљивости завршене у студији подржавају главне резултате, показујући робусност ових резултата.