Снажни инхибитор фарнезил-трансферазе типифарниб је одобрен од стране америчког ФДА Фаст Трацк-а, са укупном стопом ремисије од 70%

Кура Онцологи је биофармацеутска компанија клиничке фазе која се фокусирала на развој прецизне медицине у онкологији. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила свом главном кандидату лек типифарниб за брзо лечење (ФТД) за лечење одраслих релапсираних или ватросталних ангиоимунобластичних лимфома Т-ћелија (АИТЛ), фоликуларног лимфома Т-ћелија. (ФТЦЛ), периферни лимфом Т ћелијских лимфних чворова (ТФХ). У децембру {3}}, ФДА је такође одобрила типифарниб ФТД за лечење пацијената са карциномом плочастих ћелија главе и врата (ХНСЦЦ), који су напредовали након примања хемотерапије која садржи платину и носе мутације ХРАС.

Квалификација за брзе трагове (ФТД) дизајнирана је тако да убрза развој и брзи преглед лекова за озбиљне болести за решавање озбиљних незадовољних медицинских потреба у кључним областима. Добијање брзих квалификација за експерименталне лекове значи да фармацеутске компаније могу чешће комуницирати са ФДА током Р 0010010 амп; Д фаза. Након подношења маркетиншких пријава, испуњавају услове за убрзано одобрење и преглед приоритета ако испуњавају одговарајуће стандарде. Поред тога, они такође испуњавају услове за ваљани преглед.

типифарниб је моћан, високо селективни инхибитор фарнесил трансферазе, лиценциран од Јанссена у децембру 2014. Фарнезилација је кључни ћелијски сигнал сигнализације и повезан је са појавом и развојем рака. Тренутно је типифарниб у клиничком развоју за лечење различитих солидних тумора и хематолошких индикација. Претходно је лек проучаван на више од 5, 000 оболелих од карцинома и показао је убедљиву и дуготрајну активност против рака у специфичним подгрупама пацијената, укључујући сквамозне туморе који носе мутирани ХРАС и лимфне чворове који не носе мутирани ХРАС, Коштана срж и солидни тумори.

формула молекуларне структуре типифарниба (Извор слике: Википедиа)

У децембру 2019, Кура је известила најновије клиничке податке на Годишњем састанку Америчког друштва за хематологију (АСХ 2019), показујући да типифарниб има снажну и дуготрајну активност као монотерапију за рецидивирани или ватростални АИТЛ. Подаци показују да је у болесници која је претходно лечена од пацијента са медијаном 3 претходно примљених терапија, објективна стопа одговора (ОРР) била приближно 50%. Поред тога, код пацијената са мутацијама у имуноглобулинским рецепторима ћелија-убица (КИР, биомаркер везан за ЦКСЦЛ-пут) утврђено је да је типифарниб 0010010 # 39 побољшао антитуморско деловање. ОРР ових пацијената је био 70%, а укупна стопа одговора (ЦР) је 40%.

Крајем октобра 2019, Кура је објавила ажуриране податке ИИ фазе испитивања типифарниба фазе ИИ у третману ХРАС мутантног карцинома главе и врата (ХНСЦЦ). Резултати су показали да је код пацијената са ХРАС мутантним ХНСЦЦ-ом који су претходно примили вишеструку терапију (средња вредност: 2, распон: 0-6), али болест је напредовала, типифарниб је показао снажну и трајну антитуморску активност као монотерапија: укупни одговор стопа (ОРР) је била 56%, а средњи опстанак без прогресије (ПФС) је био 6. 1 месеци. Тренутно је укупна стопа одговора (ОРР) три терапије одобрена за друго лечење ХНСЦЦ-Кеитруда, Опдиво и Ербитук у распону од 13-16%, а ПФС је око {2}} месеца.

Бридгет Мартелл, др. Медицинска служба Кура, рекла је: 0010010 "; Два мјесеца након што је додијелила квалификацију за брзо лијечење ХРАС мутантног ХНСЦЦ-а, ФДА је додијелила квалификацију за брзи пут за типифарниб за Т-ћелију. лимфом. Огроман потенцијал ових разорних болести, сада се активно припремамо за започињање другог испитивања вођења регистрације типифарниба у лимфому напредног лимфног чвора лимфног чвора (укључујући АИТЛ). 0010010 куот;