Америчка ФДА одобрила је ЦСтонеов лек за прецизно лечење Авониб за лечење ИДХ1 мутираног холангиокарцинома

Дана 26. августа из иностранства су стигле вести да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила лек за прецизну терапију ивосидениб, који је на берзи у Хонг Конгу. Користи се за претходно лечене одрасле пацијенте са локално узнапредовалим или метастатским холангиокарциномом који имају ИДХ1 мутације откривене методом испитивања одобреном од ФДА. То значи да је Афниб постао први светски [ГГ] #39; лек који је одобрила америчка ФДА за циљану терапију пацијената са ИДХ1 мутираним холангиокарциномом.

Не само то, Допунска нова апликација лекова (сНДА) Афниба је добила приоритетни преглед, што је знатно скратило време за преглед. Преглед приоритета обично додељује лекове који су можда постигли значајан напредак у лечењу или пружају лечење у одсуству довољних средстава за лечење.

Подразумева се да је овог пута ФДА [ГГ] #39; додела квалификација за приоритетни преглед заснована на подацима из клиничког испитивања фазе 3 под називом ЦларИДХи. Ова студија је прво светско [ГГ] #39; клиничко испитивање фазе 3 за пацијенте са леченим холангиокарциномом са ИДХ1 мутацијама. Резултати испитивања показали су да је у поређењу са плацебо групом, група која је примала Авонибиб достигла примарну крајњу тачку преживљавања без прогресије болести (ПФС), што је у великој мери смањило ризик од прогресије болести или смрти код пацијената. Истовремено, Авниб је такође побољшао целокупно преживљавање (ОС) пацијената.

Холангиокарцином је редак малигни тумор који се јавља у жучним каналима унутар и изван јетре. Процењује се да се 8.000 људи у Сједињеним Државама годишње дијагностикује холангиокарцином. Пре него што је Авониб одобрен, није одобрена циљана терапија ИДХ1 мутантног холангиокарцинома, а у напредним случајевима постоје ограничене могућности хемотерапије.

ЦСтоне Пхармацеутицалс је стекла ексклузивну сарадњу и права на лиценцирање за развој и комерцијализацију Авниба у Великој Кини, укључујући континенталну Кину, Хонг Конг, Макао и Тајван, и Сингапур. Пре тога, Афниб је био укључен у [ГГ] Списак нових лекова хитно потребних у клиникама (трећа серија) [ГГ]; издао Центар за процену лекова Националне управе за медицинске производе (НМПА) из Кине.

Тренутно, ЦСтоне Пхармацеутицалс спроводи две регистроване клиничке студије о афнибу у континенталној Кини, углавном за индикације акутне мијелоичне леукемије (АМЛ). Међу њима, студија ЦС3010-101 је фаза И, мултицентрична студија са једном руком на одраслим пацијентима Р/Р АМЛ са осетљивим ИДХ1 мутацијама која се спроводи у Кини и служи као мост до кључне глобалне студије АГ120 -Ц-001 Истраживање. Кинеска Национална управа за медицинске производе (НМПА) прихватила је нову апликацију Авниб за маркетинг лекова за одрасле пацијенте са Р/Р АМЛ подложном ИДХ1 мутацијама и укључила је у приоритетни преглед.

Друга студија, АГИЛЕ, је глобална фаза ИИИ, мултицентрично, двоструко слепо, рандомизовано, плацебо контролисано клиничко испитивање, које има за циљ да процени комбинацију авониба у комбинацији са азацитидином и плацебом у комбинацији са азацитидином у прошлости. Ефикасност и безбедност код нелечених ИДХ1 мутираних пацијената са АМЛ. Сервиер је недавно објавио да је АГИЛЕ студија достигла примарну крајњу тачку преживљавања без догађаја (ЕФС).

Подразумева се да је поред две индикације акутне мијелоичне леукемије и холангиокарцинома, истраживање о лечењу пацијената са глиомом помоћу Афниба такође у пуном јеку и показало је значајан терапијски потенцијал.

Вреди напоменути да, иако Авониб још није одобрен у Кини, учинио је велики напредак у димензији доступности лекова унапред. Раније је Афниб био укључен у појачало Беијинг Пратт [ГГ]; Вхитнеи здравствено осигурање као један од 75 прекоморских специјалних лекова, и укључено је у Хаинан Боао Лецхенг Глобал Специал Инсуранце Друг Инсуранце као један од 25 домаћих лекова, што значи да више пацијената може имати користи од овога, што значајно побољшава доступност лекова.