Амерички ФДА одобрио је Финтепла (орални раствор фенфлурамин) за лечење Дравет синдрома!

Зогеник је фармацеутска компанија посвећена развоју лекова за лечење ретких болести. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила орални раствор ЦИВ Финтепла (фенфлурамин) за лечење епилепсије повезане са Драветовим синдромом за пацијенте старије од 2 године. Лек је одобрен кроз поступак приоритета прегледа. Пре тога, ФДА је доделио Финтепла квалификацију за сироче лекове (ОДД) и пробојну квалификацију лекова (БТД) за лечење епилепсије повезане са Драветовим синдромом.

Драветов синдром је ретка дечја епилепсија коју карактеришу чести и тешки напади отпорни на лекове, повезане хоспитализације и хитне медицинске помоћи, тешки поремећаји развоја и кретања и изненадна неочекивана смрт (СУДЕП) Повећани ризик.

Финтепла је течна формулација фенфлурамина у малим дозама, која може смањити учесталост нападаја модулацијом активности серотонинских рецептора и сигма-1 рецептора (види референцу: Фенфлурамин смањује нападе посредоване НМДА рецепторима захваљујући својој мешовитој активности на серотонину 5ХТ2А и врсти 1 сигма рецептора). Подаци из два плацебо контролирана клиничка испитивања фазе ИИИ показали су да је код пацијената који нису могли адекватно контролисати нападаје другим лековима, Финтепла значајно смањила учесталост конвулзивних напада у односу на плацебо.

Јосепх Сулливан, др. Мед., Главни истраживач клиничких истраживања на Финтепла-и и директор Центра за изврсност педијатријске епилепсије у Бениофф-овој дечјој болници на Калифорнијском универзитету у Сан Франциску, рекао је: „За многе пацијенте са Дравет-овим синдромом још увек постоји огроман незадовољна потреба, чак и ако су је узимали један или више тренутно доступних антиепилептичких лекова, још увек се често јављају озбиљни напади. С обзиром да је Финтепла значајно смањио учесталост конвулзивних напада у клиничким испитивањима, заједно са сталним и јаким надгледањем сигурности, мислим да ће Финтепла пружити изузетно важну могућност лечења пацијентима са Дравет синдромом. ГГ куот;

Фенфлураминско-молекуларна структурна формула (Извор слике: Википедиа.орг)

ФДА је одобрила Финтепла за лечење епилепсије повезане са Дравет синдромом на основу података из два рандомизована, двоструко слепа, плацебо-контролисана клиничка испитивања фазе ИИИ (код пацијената старих 2-18 година, резултати су објављени у Ланцет и ЈАМА Неурологи, респективно ), као и безбедносни подаци отвореног проширивог испитивања (многи пацијенти су примили Финтепла до 3 године). Подаци показују да је код пацијената који су узимали један или више антиепилептичких лекова који нису адекватно контролисали нападаје, Финтепла значајно смањила месечне конвулзивне месечне нападаје у поређењу са плацебом, на основу постојећих могућности лечења. нападаји, ЦС) учесталост. Поред тога, већина пацијената у испитивању реаговала је у року од 3-4 недеље од почетка лечења Финтепла-ом и одржавала је конзистентне резултате током периода лечења.

Вриједно је напоменути да наљепница лијека Финтепла ГГ # 39 садржи црну кутију која упозорава да је лијек повезан с болестима срчаних залистака (ВХД) и плућном хипертензијом (ПАХ). Због ових ризика пацијенти морају имати ехокардиографски надзор сваких шест месеци пре и током лечења, а ехокардиографски мониторинг три до шест месеци након лечења. Ако ехокардиограм покаже знакове валвуларне срчане болести, ПАХ или друге срчане абнормалности, здравствени радници морају размотрити предности и ризике наставка употребе Финтепла за лечење пацијената.

Због ВХД и ПАХ ризика, Финтепла се може користити само у оквиру процене ризика и стратегије ублажавања (РЕМС) кроз ограничени план дистрибуције лекова. Финтепла РЕМС захтева да здравствени радници који прописују Финтепла и апотеке које дистрибуирају Финтепла имају посебно сертификовање у Финтепла РЕМС и захтевају да се пацијенти региструју у РЕМС. Као део захтева РЕМС, лекари и пацијенти морају да се придржавају потребног ехокардиографског праћења срца да би добили лечење Финтепла.

У клиничким студијама, најчешћи нежељени ефекти Финтепла (инциденција ≥10% и већа од плацеба) укључују: губитак апетита, поспаност, седацију и поспаност, дијареју, затвор, ненормалну ехокардиографију, умор или умор, тоталну атаксију, поремећај равнотеже, поремећај хода, пораст крвног притиска, надувавање, прекомерно лучење слине, грозница, инфекција горњих дисајних путева, повраћање, губитак тежине, пад, епилептик.

Поред Драветовог синдрома, Зогеник такође развија Финтепла за лечење нападаја повезаних са Леннок-Гастаут ​​синдромом (ЛГС). Драветов синдром и ЛГС су два ретка и често катастрофална напада дечијих напада, која имају карактеристике ране старости напада, различите врсте напада, велика учесталост напада, озбиљна оштећења интелигенције и потешкоће у лечењу. У Сједињеним Државама Финтепла је добила квалификацију за пробијање лекова (БТД) за лечење синдромом Дравет, квалификацију за сироче лекове (ОДД) за лечење Дравет синдрома и ЛГС-а.