Вертекова иновативна трострука терапија Кафтрио ЕУ ускоро ће бити одобрена, а број пацијената који се могу лечити биће проширен на 90%!

Вертек Пхармацеутицалс је светски лидер у лечењу цистичне фиброзе (ЦФ). Недавно је саопштено да је компанија објавила да је Одбор за фармацеутске производе за хумани лек (ЦХМП) Европске агенције за лекове издао позитивно мишљење о прегледу, препоручујући одобрење Кафтрио (ивакафтор / тезакафтор / елексакафтор) и Калидецо (ивакафтор) заједнички програм лекова од 150 мг, За лечење оболелих од ЦФ са ≥12 година, посебно: пацијенти са мутацијом Ф508дел и минималном функционалном мутацијом (Ф / МФ) у гену за регулацију проводљивости цистичне фиброзе (трансформације трансмембране) (ЦФТР), или 2 Ф508дел пацијенти са мутацијама (Ф / Ф).

Сада ће коментари ЦХМП ГГ-а бити достављени на преглед Европској комисији (ЕК), која ће обично донети коначну одлуку о ревизији у року од два месеца. Ако буде одобрено, у Европи, до 10.000 оболелих од ЦФ са ≥12 година, који носе мутацију Ф508дел и минималну функционалну мутацију, први ће пут добити лечење због унутрашњег узрока болести; Поред тога, за пацијенте са ЦФ од 12 година са две мутације Ф508 такође ће бити подобан нови режим троструке терапије. Тренутно су ови пацијенти подобни за други лек против ЦФ који је одобрила Европска унија.

У Сједињеним Државама је ову троструку терапију одобрила ФДА у октобру 2019. Робна марка је Трикафта (елекацафтор / тезацафтор / ивацафтор + ивацафтор). Лек је погодан за: најмање једну мутацију Ф508дел у ЦФТР гену и за старосне болеснике са ≥12 година ЦФ, посебно за пацијенте који носе једну Ф508дел мутацију и једну минималну функционалну мутацију, или пацијенте који носе 2 Ф508дел мутације. Раније је ФДА доделио Трикафта приоритетну квалификациону квалификацију, брзу квалификацију и пробојну квалификацију лекова (БТД).

Мутација Ф508дел је најчешћа мутација која изазива ЦФ. У Сједињеним Државама, одобрење Трикафта ГГ-а на тржиште, по први пут, омогућило је отприлике 6 000 пацијената са ЦФ старом ≥12 година да носе мутацију Ф508дел и минималну функционалну мутацију (Ф / МФ) како би имали лечење за интринзични узрок болести. Поред тога, око 12.000 оболелих од ЦФ са једном или две мутације Ф508дел који испуњавају услове за Вертек ГГ # 39; три друга ЦФ лека одобрена од ФДА такође су подобни за лечење Трикафта.

Позитивно мишљење ЦХМП-а темељи се на резултатима две глобалне студије фазе ИИИ: једно је 24-недељно плацебо контролисано истраживање код болесника са ЦФ ≥12 година старости, који носе мутацију Ф508дел и минималну функционалну мутацију; други Ово је четвенедељна студија на челу спроведена код болесника са ЦФ ≥12 година старости и која носе 2 мутације Ф508дел, упоређујући троструку терапију (ивакафтор / тезакафтор / елексакафтор) са двоструком терапијом (тезакафтор / ивакафтор). Обе студије су показале статистички и клинички значајна побољшања у примарној крајњој тачки (плућна функција, ппФЕВ1) и свим кључним секундарним крајњим тачкама. У ове две студије, комбинација ивакафтор / тезакафтор / елексакафтор и ивакафтор била је добро толерисана.

Професор др Марцус А. Малл, директор Одељења за дечију пулмологију, имунологију и медицину критичне неге Медицинског центра Универзитета Цхарит у Берлину, рекао је: ГГ "Код болесника са ЦФ од 12 и више година са Ф / Ф или Ф / МФ генотипови, Клинички подаци режима комбинације ивакафтор / тезакафтор / елексакафтор + ивакафтор комбинације су без преседана. Поред побољшања функције плућа, подаци такође показују побољшање неколико важних прогностичких показатеља, укључујући квалитет живота мерено ЦФК-Р оценом респираторног домена. Клиничари и заједница пацијената су узбуђени јер ће више ЦФ оболелих имати користи од ЦФТР регулатора. ГГ куот;

Цармен Божић, др. Мед., Главна медицинска службеница Вертек-а и извршна потпредсједница за глобални развој лијекова и медицинска питања, изјавила је: ГГ куот; Изузетно нам је драго што смо добили позитивно мишљење ЦХМП-а. Ако буде одобрен, ово ће бити први који ће циљати на ношење мутације Ф508дел и минималне функције ЦФТР регулатора за мутиране болеснике с ЦФ и донијет ће додатне користи пацијентима с ЦФ који носе 2 мутације Ф508дел. Ова прекретница нас приближава пружању овог иновативног лека за ЦФ пацијентима који чекају на лечење. Наш крајњи циљ је корак даље: пружити могућности лечења за сваког пацијента са овом ретком и разорном болешћу. ГГ куот;

Цистична фиброза (ЦФ) је ретка генетска болест која скраћује живот и која погађа око 75.000 људи широм света. ЦФ је прогресивна мулти-системска болест која погађа плућа, јетру, гастроинтестинални тракт, синусе, знојне жлезде, панкреас и репродуктивни тракт. ЦФ је узрокован одређеним мутацијама у ЦФТР гену што доводи до функционалних оштећења или делеција протеина ЦФТР. Деца морају да наследе два неисправна гена ЦФТР (један за сваког родитеља) да би развили ЦФ.

Иако постоји много различитих врста ЦФТР мутација које могу изазвати болест, већина оболелих од ЦФ има најмање једну мутацију Ф508дел. Ове мутације могу се одредити генетским тестирањем или генотипизацијом. ЦФТР протеин обично регулише транспорт јона у ћелијским мембранама, а генске мутације могу довести до уништења или губитка функције протеинских производа. Када се прекине транспорт јона ћелијске мембране, вискозитет слузног слоја неких органа ће се згушњавати. Главна карактеристика болести је накупљање густе слузи у дисајним путевима, што доводи до диспнеје, хроничне рекурентне инфекције плућа и прогресивне повреде плућа, што на крају доводи до смрти. Средња старост смрти оболелих од ЦФ је била у раним 30-им.

Тренутно је Вертек набројао неколико лекова за ЦФ: Калидецо (ивацафтор), Оркаби (лумацафтор / ивацафтор) и Симкеви / Симдеко (тезацафтор / ивацафтор). Ова три лека могу да лече око 40.000 пацијената широм света, што чини око 50% свих оболелих од ЦФ. %. Нова трострука терапија Трикафта може проширити третман на 90% пацијената са ЦФ широм света.