Америчка ФДА је доделила занделисиб ознаку сирочади: укупна стопа одговора (ОРР) од 93%!

МЕИ Пхарма и њен глобални партнер Кјова Кирин недавно су објавили да је Америчка управа за храну и лекове (ФДА) одобрила орални селективни инхибитор фосфатидилинозитол-3-киназе делта (ПИ3К делта) занделисиб (МЕ-401) за лечење квалификације за лек за сирочад (ОДД) за Фоликуларни лимфом (ФЛ). У марту 2020. године, ФДА је такође доделила занделисиб Фаст Трацк ознаку (ФТД): користи се за лечење одраслих пацијената са релапсом или рефракторном ФЛ који су претходно примили најмање два системска лечења.

Лек сирочад се односи на лекове који се користе за превенцију, лечење и дијагнозу ретких болести, а ретке болести су општи термин за класу болести са веома ниском инциденцом, такође познате као [ГГ] болести сирочади. [ГГ] куот; У Сједињеним Државама, ретке болести се односе на болести са мање од 200.000 пацијената. Подстицаји за развој лекова за ретке болести укључују различите подстицаје за клинички развој, као што су порески кредити који се односе на трошкове клиничког испитивања, смањење трошкова ФДА корисника и клиничка испитивања. Помоћ ФДА [ГГ] #39 у дизајну испитивања и 7-годишњем периоду тржишне ексклузивности за одобрене индикације након што се лек стави на тржиште.

Фаст Трацк Куалифицатион (ФТД) има за циљ да убрза развој лекова и брзу ревизију озбиљних болести како би се одговорило на озбиљне незадовољене медицинске потребе у кључним областима. Добијање брзих квалификација за лекове у развоју значи да фармацеутске компаније могу чешће да комуницирају са ФДА током фазе истраживања и развоја. Након подношења маркетиншке пријаве, испуњавају услове за убрзано одобрење и приоритетну ревизију ако испуњавају релевантне стандарде. Поред тога, они такође испуњавају услове за стални преглед.

занделисиб молекуларна структура

Фоликуларни лимфом (ФЛ) је најчешћи индолентни лимфом, који чини око 20-30% свих не-Ходгкинових лимфома (НХЛ). Ова болест се развија и на Б ћелијама, хронична је у већини случајева и споро напредује. Већина пацијената са дијагнозом ФЛ је старија од 65 година. Понекад се ФЛ може трансформисати у дифузни велики Б-ћелијски лимфом (ДБЛЦЛ), који је брзо растући (инвазивни) НХЛ.

Занделисиб (МЕ-401) је орални инхибитор фосфатидилинозитол 3-киназе (ПИ3К) делта који се истражује. ПИ3Кδ инхибитори су обично прекомерно изражени у ћелијама рака и играју кључну улогу у пролиферацији и преживљавању хематолошких тумора. Занделисиб показује високу селективност за подтипове ПИ3Кδ и има другачија својства лека од других инхибитора ПИ3Кδ. Овај лек има потенцијал да постане најбољи инхибитор ПИ3Кδ у класи. Његове клиничке карактеристике указују да као терапија појединачним лековима или у комбинацији са другим лековима против рака има могућност да реши низ малигнитета Б-ћелија. Тренутно, МЕИ процењује занделисиб за лечење пацијената са различитим малигнитетима Б-ћелија.

У априлу 2020., МЕИ и Цонцорд Кирин потписали су глобални уговор о лиценцирању, развоју и комерцијализацији за даљи развој и комерцијализацију занделисиба. МЕИ и Цонцорд Кирин ће заједно развијати и промовисати занделисиб у Сједињеним Државама, а МЕИ ће бележити све приходе од продаје у Сједињеним Државама. Цонцорд Килин има ексклузивна права на комерцијализацију ван Сједињених Држава и платиће МЕИ постепено повећање тантијема на основу продаје ван Сједињених Држава.

У мају ове године, МЕИ Пхарма и Цонцорд Кирин објавили су податке кохорте пацијената са интермитентним распоредом (ИС) клиничке студије фазе 1б занделисиба у лечењу релапсираног или рефракторног ФЛ (р/р ФЛ). Резултати су показали да је међу пацијентима са р/р ФЛ који су имали прогресију болести (ПОД24) у року од 24 месеца од примања прве линије хемотерапије, укупна стопа одговора (ОРР) занделисиба (са и без ритуксимаба) била 82%, а ОРР је достигао 93% код пацијената који нису ПОД24.