Амерички ФДА је дао предност прегледу Хетлиоза (агониста мелатонинског рецептора): првог лека Смит-Маггие синдрома (СМС)!

Ванда Пхармацеутицалс је недавно објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) прихватила две пријаве које је компанија поднела за Смит-Магенис синдром (Смитх-Магенис синдром, СМС) и одобрила приоритетну ревизију.

Апликација укључује додатну нову апликацију лека (сНДА) за Хетлиоз (тасимелтеон) капсуле и нову апликацију за лекове (НДА) за течне формулације Хетлиоз (тасимелтеон), који се користе за лечење СМС одраслих и деце. ФДА је одредио циљни датум Закона о накнадама за лекове на рецепт (ПДУФА) за 1. децембар 2020. године.

Михаел Х. Полимеропоулос, др.мед., Председник и генерални директор Ванда, рекао је: ГГ „прихваћање апликације Хетлиоз ФДА ГГ # 39 представља важну прекретницу која нас приближава пружању кључне терапије за СМС пацијенте. Тренутно није одобрено ниједно лечење. СМС лекови, који су ретка болест, погађају око 15.000 људи у Сједињеним Државама. ГГ куот;

Смитх-Маргилли синдром (СМС) је поремећај у развоју узрокован брисањем малог сегмента хуманог 17п хромозома. У реткијим случајевима СМС настаје услед мутације у РАИ1 гену, који је смештен у регији која недостаје.

Процењује се да је у Сједињеним Државама инциденција СМС-а код новорођенчади 1 / 15.000-25.000. СМС се обично не наслеђује, али због де-ново брисања. Људи са СМС-ом ће имати неке физичке, психолошке и проблеме у понашању. Најчешћи симптом СМС-а је озбиљна поремећаја сна, а живот пацијената и њихових породица је озбиљно поремећен.

Тасимелтеон молекуларна структура (извор слике: линк.спрингер.цом)

Хетлиоз (тасимелтеон) је агонист рецептора мелатонина. У Сједињеним Државама и Европској унији, Хетлиоз је одобрен за лечење поремећаја спавања који не проводи 24 сата (не-24 сата спавања-будности, ГГ "Нон-24 ГГ", ГГ ", 24 ГГ куот;) код пацијената са потпуном слепоћом, што је први лек који се користи за ову индикацију.

Тренутно Хетлиозу није одобрила ниједна регулаторна агенција за третман СМС-ом.