Вертекова иновативна трострука терапија Трикафта успешно третира децу узраста од 6 до 11 година у Фази 3 глобалне студије!

Вертек Пхармацеутицалс је светски лидер у лечењу цистичне фиброзе (ЦФ). Недавно је компанија објавила да је успешно завршена студија ИИИ фазе која процењује троструку терапију Трикафта (елексакафтор / тезакафтор / ивакафтор и ивакафтор) за лечење деце са ЦФ од 6 до 11 година. Према резултатима, компанија ће америчкој ФДА поднети допунску нову пријаву лека (сНДА) у четвртом кварталу 2020. године, а потом ће поднети пријаве другим регулаторним агенцијама широм света.

У октобру 2019. године америчка ФДА одобрила је Трикафту за лечење болесника са ЦФ са најмање једном мутацијом Ф508дел у гену регулатора трансмембранске проводљивости цистичне фиброзе (ЦФТР) и старости ≥12 година, тачније: постоје 2 мутације Ф508дел (Ф / Ф) пацијенти или пацијенти са једном мутацијом Ф508дел и једном минималном функционалном мутацијом (Ф / МФ). Мутација Ф508дел је најчешћа мутација која узрокује ЦФ. Пре овога, ФДА је одобрила Трикафта квалификацију за приоритетни преглед, брзу квалификацију и пробојну дрогу (БТД).

Др Цармен Божић, главна медицинска служба компаније Вертек и извршна потпредседница за глобални развој лекова и медицинска питања, рекла је: ГГ; Наш циљ је проширити квалификације лечења на све пацијенте који могу имати користи од овог трансформативног лека, међу децом узраста 6 година. -11 година. Позитивни резултати постигнути у фази 3 студије омогућавају нам да тај циљ учинимо корак даље. Радујемо се што ћемо у наредним месецима поднети сНДА и представити Трикафту млађим пацијентима са ЦФ ГГ;

Најава је 24-недељна отворена студија глобалне фазе 3, спроведена на 66 деце ЦФ узраста од 6 до 11 година, како би се проценила ефикасност и безбедност Трикафте. Код пацијената укључених у студију постоје две мутације Ф508дел или једна мутација Ф508дел и једна минимална функционална мутација (Ф / МФ) у гену ЦФТР. Главне крајње тачке студије су сигурност и подношљивост.

Резултати су показали да се Трикафта генерално добро подноси након 24 недеље третмана, а подаци о безбедности су у складу са подацима уоченим у претходној студији фазе 3. Поред тога, током 24 недеље лечења, примећена су клинички значајна побољшања у више крајњих тачака секундарне ефикасности, укључујући: предвиђену процентуалну промену запремине издвојеног издисаја у секунди (ппФЕВ1), хлорид зноја и верзију упитника о цистичној фибрози (ЦФК-Р) резултат респираторног домена, индекс телесне масе (БМИ) и други показатељи мерења.

Студија је показала да је профил користи и ризика Трикафте код деце од 6-11 година старости сличан профилу ризика и користи из фазе 3 студије која подржава одобравање лека за пацијенте са ЦФ од 12 година и више.

Цистична фиброза (ЦФ) је ретка генетска болест која скраћује живот и која погађа приближно 75.000 људи широм света. ЦФ је прогресивна, мулти-системска болест која погађа плућа, јетру, гастроинтестинални тракт, синусе, знојне жлезде, панкреас и репродуктивни тракт. ЦФ је узрокован неким мутацијама у гену ЦФТР које узрокују недостатке или брисање функције протеина ЦФТР. Деца морају наследити 2 оштећена ЦФТР гена (по један за сваког родитеља) да би развила ЦФ.

Иако постоји много различитих типова ЦФТР мутација које могу изазвати болест, већина пацијената са ЦФ има најмање једну Ф508дел мутацију. Ове мутације могу се утврдити генетским испитивањем или генотипизацијом. ЦФТР протеин обично регулише транспорт јона у ћелијској мембрани, а мутације гена могу проузроковати уништавање или губитак функције протеинског производа. Када се прекине транспорт јона у ћелијској мембрани, вискозност слузне облоге на одређеним органима ће се згуснути. Једна од главних карактеристика болести је накупљање густе слузи у респираторном тракту, што доводи до отежаног дисања, хроничних рекурентних инфекција плућа и прогресивног оштећења плућа, што на крају доводи до смрти. Средња старост смрти за пацијенте са ЦФ је у раним 30-има.

До сада је Вертек набројао 4 ЦФ лека: Калидецо (ивацафтор), Оркаби (лумацафтор / ивацафтор), Симдеко (тезацафтор / ивацафтор и ивацафтор), Трикафта (елекацафтор / тезацафтор / ивацафтор и ивацафтор), прва 3 лека могу су око 40 000 пацијената широм света, што чини око 50% свих пацијената са ЦФ. Ново одобрена трострука терапија Трикафта може проширити опсег лечења на 90% ЦФ пацијената широм света.

У јуну ове године, агенција за истраживање фармацеутског тржишта ЕвалуатеПхамра објавила је извештај у којем предвиђа да ће Трикафта 2026. године постати један од најпродаванијих лекова ТОП10 у свету, чија ће продаја достићи 8,739 милијарди америчких долара, и сложену годишњу стопу раста од 54,3% током 2019-2026. .