Вутрисиран у лечењу хАТТР амилоидозе са полинеуропатијом: значајно побољшано оштећење нерва --- 1/2

Алнилам је водећа компанија у индустрији РНАи терапије. Недавно је компанија објавила додатне позитивне резултате анализе подгрупе и истраживачке крајње тачке студије ХЕЛИОС-А вутрисиран фазе 3 на трећој европској АТТР конференцији о амилоидози. Вутрисиран је РНАи терапија у развоју која се развија за лечење амилоидозе транстиретина (АТТР).

ХЕЛИОС је студија пацијената са наследном АТТР амилоидозом са полинеуропатијом (хАТТР-ПН). Подаци објављени на састанку додатно подржавају и надограђују резултате примарних и секундарних крајњих тачака претходно пријављене студије ХЕЛИОС-А: побољшања су примећена у важним областима здравља и функције пацијената, укључујући оштећење неуропатије и квалитет живота (КоЛ ), дневне активности и способност друштвеног учешћа, нутритивни статус и срчани притисак.

Конкретно, анализа подгрупа и истраживачке крајње тачке показале су да је у 9 месеци, у поређењу са плацебом, вутрисиран побољшао важна подручја здравља и функције пацијената. Друге анализе су показале да је, без обзира на то да ли је пацијент претходно користио ТТР стабилизаторе, третман вутрисираном имао слична побољшања у прогресији неуропатије и квалитету живота у поређењу са плацебом.

Тренутно, нова примена лекова (НДА) вутрисирана за лечење одраслих наследних полинеуропатија транстиретин амилоидозе (хАТТР-ПН) поткожном ињекцијом свака 3 месеца пролази кроз приоритетну ревизију од стране ФДА, а [ГГ] „Лек на рецепт“ Закон о накнадама корисника [ГГ] куот; (ПДУФА) Циљни датум је 14. април 2022. Осим тога, на основу разговора са Европском агенцијом за лекове (ЕМА), Алнилам сада планира да унапред поднесе захтев за добијање дозволе за промет (МАА) за вутрисиран на основу резултата од 9 месеци студије ХЕЛИОС-А.

Вутрисиран је добио ознаку Орпхан Друг Десигнатион (ОДД) за лечење АТТР амилоидозе у Сједињеним Државама и Европској унији, и Фаст Трацк Десигнатион (ФТД) за лечење хАТТР-ПН у Сједињеним Државама. Ако се одобри, као нова поткожна ињекција свака 3 месеца, вутрисиран има потенцијал да преокрене полинеуропатијске манифестације болести.

Пусхкал Гарг, МД, главни медицински директор компаније Алнилам, рекао је: [ГГ] "хАТТР амилоидоза је вишесистемска, брзо напредујућа болест која има значајан утицај на свакодневни живот пацијената и која ће се временом погоршати без одговарајућег лечења. Ови додатни подаци из студије ХЕЛИОС-А показују да вутрисиран има потенцијал у лечењу пацијената са широким спектром хАТТР амилоидозе са полинеуропатијом (хАТТР-ПН), а постигао је охрабрујуће резултате у низу важних здравствених и функционалних мера. , без обзира на претходну употребу ТТР стабилизатора, побољшано је неуропатско оштећење пацијента и квалитет живота. [ГГ] куот;

сиРНА: Утишавање специфичних гена, смањење опсега експресије за 99%

Студија ХЕЛИОС-А обухватила је 164 пацијента са наследном АТТР амилоидозом са полинеуропатијом (хАТТР-ПН). Са 9 месеци вутрисиран је достигао примарне и све секундарне крајње тачке: у поређењу са плацебом, лечење вутрисираном је резултирало статистички значајним побољшањем неуропатских оштећења, квалитета живота и брзине хода. Анализа подгрупе и истраживачки подаци о ефикасности студије ХЕЛИОС-А пружају више увида у потенцијалне користи вутрисирана у важним аспектима здравља и добробити пацијената, на следећи начин:

—— Деветог месеца у свим унапред наведеним подгрупама пацијената (укључујући старост, пол, расу, географско подручје, основно неуропатско оштећење, генотип, претходну употребу стабилизатора ТТР, основну фазу породичне амилоидне полинеуропатије [ФАП]) и пре- наведена срчана подгрупа, у поређењу са плацебом, лечење вутрисираном резултирало је побољшањем скора оштећења неуропатије (мНИС+7) и оценом квалитета живота Норфолк-дијабетичке неуропатије (Норфолк КОЛ-ДН) Показало се доследно побољшање.