3 године након једнократне администрације НБИб-1817: Континуирано скраћујте време ИСКЉУЧИВАЊА / продужавајте време УКЉУЧИВАЊА и побољшавајте функцију мотора!

Неуроцрине Биосциенцес и његов партнер Воиагер Тхерапеутицс недавно су најавили процену ефикасности и безбедности једнократне генске терапије НБИб-1817 (ВИ-ААДЦ) у лечењу Паркинсонове болести (ПД) на Међународној конференцији о Паркинсоновој болести и поремећајима кретања 2020. године. (МДС) Подаци виртуелне конференције са трогодишњег отвореног испитивања фазе Иб ПД-1101. Резултати су показали да је код пацијената са Паркинсоновом болешћу једнократно лечење НБИб-1817 показало континуирано побољшање моторичке функције, укључујући дуже ГГ "; ОН ГГ"; време без ометања моторичких симптома, Обједињена скала за оцену Паркинсонове болести (УПДРС)) Трећи део смањења резултата, смањење лекова против Паркинсонове болести ГГ.

Конкретно, у испитивању ПД-1101, три године након једнократне администрације, НБИб-1817 је скратио просечни ГГ „ОФФ ГГ“; време све три кохорте напредних пацијената са Паркинсон ГГ # 39; до -1,91 сат и просечни ГГ "ОН ГГ"; време Максимално продужење је било 2,23 сата и није било ометајућих поремећаја кретања. Поред тога, према модификованом појачивачу Хоехн ГГ; Процена Иахр скале, 14 од 15 пацијената лечених НБИб-1817 наставило је да се побољшава у погледу стадијума болести 3 године касније. Ови нови подаци и двогодишњи подаци из другог отвореног испитивања фазе Иб ПД-1102 објављени су на МДС виртуелној конференцији одржаној 12.-16.

Болест Паркинсон ГГ (ПД) је хронична, прогресивна и исцрпљујућа неуродегенеративна болест која погађа приближно 6 милиона људи широм света. Болест се одликује губитком допамина и неуронском дегенерацијом, праћеним губитком ароматичне декарбоксилазе Л-аминокиселине (ААДЦ) потребне за синтезу допамина у мозгу, што доводи до сродних оштећења моторичких, неуропсихијатријских и аутономних функција. Допамин је хемијска супстанца ГГ, мессенгер ГГ, која се производи у мозгу и учествује у контроли кретања. Ензим ААДЦ може претворити леводопу у допамин. Како болест Паркинсон ГГ напредује, ензим ААДЦ опада на месту где се леводопа у мозгу претвара у допамин.

НБИб-1817 је истраживани вектор рекомбинантног адено-повезаног вируса (ААВ) серотипа 2, који кодира хумани ААДЦ ген, дизајниран да помогне ћелијама мозга да производе ензим ААДЦ, који претвара леводопу у допамин у можданим ћелијама. НБИб-1817 олакшава циљану испоруку лекова у мозак путем интраоперативног надзора и снимања магнетном резонанцом (МРИ).

У трогодишњим подацима испитивања ПД-1101, једнократно лечење НБИб-1817 показало је да је код 15 пацијената са узнапредовалом Паркинсоновом болешћу време „искључења“ дневника смањено у просеку за -0,15 до -1,91 сата (почетна вредност: 4,28 до 4,93 сата). У недостатку досадних дискинезија, дневник ГГ куот; ОН ГГ куот; време се повећавало у просеку за 0,26 до 0,23 сата (основно стање: 10,32 до 10,46 сати). НБИб-1817 је такође показао континуирано побољшање моторичке функције након 3 године. Користећи УПДРС скор за прекид ИИИ дела, према процени клиничара, укупна кохорта се побољшала за -10,2 до -19,0 ​​поена (основно стање: 35,8 до 38,2 поена). Пацијенти у Кохорти 2 и Кохорти 3 такође су смањили потражњу за лековима против Паркинсон ГГ # 39 (дневна еквивалентна доза леводопе је смањена, са просечним вредностима од -322,0 и -441,2 мг / дан; почетна вредност била је 1507,0 и 1477,0 мг / дан, респективно).

Двогодишњи подаци испитивања ПД-1102 спроведеног на 7 пацијената показали су да је НБИб-1817 смањио време „искључења“ дневника у просеку за -3,2 сата и повећао време „укључења“ у просеку за .12,1 сата (основно стање био 9,3 и 6,6 сати). У овој студији, НБИб-1817 је показао да се моторичка функција наставља побољшавати након две године, оцена прекида третмана УПДРС-а побољшала се на -12,0 поена (основно стање 34,4), а потреба за лековима за болест Паркинсон ГГ # 39 такође се смањивала (дневно Л-рука Еквивалентна доза допе је смањена, са просеком од -439,5 мг / дан; основни ниво био је 1500,9 мг / дан).

Прелиминарни подаци о безбедности из две студије указали су да се НБИб-1817 добро подноси и да није било извештаја о озбиљним нежељеним догађајима (САЕ) у вези са испитиваним леком. Најчешће нежељене реакције су главобоља, хипестезија и мишићно-скелетни бол (ПД-1101), као и инфекције горњих дисајних путева, главобоља, мучнина и депресија (ПД-1102).

Главни истраживач студије, др. Цхад Цхристине, др. Мед., Професор неурологије на Веир институту за неуронауку на Универзитету у Калифорнији у Сан Франциску, рекао је: „Три године касније, једна доза једнократне генске терапије НБИб -1817 показали су да пацијенти са Паркинсоновом болешћу Тхе ГГ # 39; ОФФ ГГ # 39; време се наставља скраћивати и ГГ # 39; ОН ГГ # 39; време се побољшава без ометања дискинезија и других мерења моторичке функције. Очекује се да ће се моторичка функција пацијената са Паркинсон ГГ болешћу погоршати у року од 3 године, што ове резултате чини врло иритантним охрабрујућим. Деценијама се стандард лечења напредне Паркинсонове болести није значајно променио. Надамо се да НБИб-1817 има потенцијал да постане прва генска терапија за Паркинсон ГГ # 39; ГГ куот;

Еири Робертс, МД, главни медицински директор Неуроцрине Биосциенцес, рекао је: ГГ; Драго нам је што резултати ових студија показују да једнократни третман НБИб-1817 може помоћи у обнављању способности ГГ # 39 мозга да претвори леводопу у допамин. Надамо се да НБИб-1817 може помоћи пацијентима да смање ГГ „ОФФ ГГ“; време, повећајте ГГ куот; ОН ГГ куот; време и побољшати контролу моторичких симптома. Планирамо да ове године поново покренемо упис пацијената у клиничко испитивање за регистрацију НБИб-1817 РЕСТОРЕ-1 и радујемо се даљој процени НБИб-1817 у примени болести Паркинсон ГГ # 39 код пацијената. ГГ куот;