Рапамицин везан за албумин (наб-сиролимус) се пријављује за уврштавање у Сједињеним Државама!

Аади Биосциенце је биофармацеутска компанија у клиничкој фази која је основала др Неил Десаи, проналазач Абракане (паклитаксел за ињекције, везање албумина) и платформе албуминске технологије, а тренутно ради на развоју наб-сиролимуса (АБИ-009, запад (Суспензија наночестица које се веже за Ромосалбумин за убризгавање) користи се код болести које покрећу мТОР активацијом.

Недавно је компанија објавила да је иницирала подношење нове апликације за лек (НДА) за наб-сиролимус у Управи за храну и лекове Сједињених Држава (ФДА) за лечење узнапредовалих (метастатских или локално узнапредовалих) малигних периваскуларних тумора епителиоидних ћелија. (ПЕЦома), ово је ретки сарком потакнут мТОР активацијом, тренутно нема одобреног лечења. Компанија очекује да ће пријаву НДА завршити у четвртом кварталу 2020. године.

Периферни тумор васкуларне епителиоидне ћелије (ПЕЦома) је ретка подврста саркома меког ткива. Порекло ћелије је нејасно и може се појавити у готово било ком делу тела (обично матерници, ретроперитонеуму, плућима, бубрезима, јетри, урогениталном систему и гастроинтестиналном тракту). Роад), може имати инвазивни клинички процес, укључујући удаљене метастазе и могућу смрт. Цитотоксична хемотерапија која се обично користи за сарком показује врло малу терапијску корист за ПЕЦома, а тренутно није одобрен никакав лек за ову болест.

Малигни ПЕЦомаси често су праћени мутацијама у ТСЦ1 и / или ТСЦ2 генима, што доводи до активације мТОРЦ1 пута. Стога је трансдукција сигнала мТОРЦ1 ефикасна мета за лечење малигних ПЕЦомас.

Сиролимус (сиролимус), такође познат као рапамицин (рапамицин), је најчешће коришћени специфични мТОР инхибитор. Наб-сиролимус је врста наночестица које вежу албумин који се веже за хумани албумин, а који је показао значајно већу акумулацију тумора, инхибицију и ефикасност мТОР-а од сиролимуса у претклиничким моделима. У Сједињеним Америчким Државама наб-сиролимус је добио квалификацију за пробојне дроге (БТД), брзу праксу (ФТД) и квалификацију за лекове сирочад (ОДД).

Дугорочни подаци праћења АМПЕЦТ студије (НЦТ02494570) објављени на недавном АСЦО састанку показали су да 31 пацијент РЕЦИСТ који прима наб-сиролимус може оценити напредне пацијенте са ПЕЦома, а независна процена прегледа потврдила је да је укупна стопа одговора (ОРР) био је 39% (95% ЦИ: 22% -58%), укључујући 1 потпуни одговор (ЦР) и 11 делимични одговор (ПР). Медијан трајања ремисије још увек није достигнут (распон: 5,6-42,4 месеци или више). Трајање ремисије 50% испитаника било је ≥ 25,8 месеци, а већина испитаника је још увек примала лечење.

Међу пацијентима са метастатском болешћу ОРР је био 46% (12/26, 95% ЦИ: 27% -67%). Међу локално узнапредовалим и неоперабилним пацијентима, 2/5 (40%) је могло да се подвргне операцији после скупљања тумора и тренутно остају без болести дуже од 3 године. Медијан преживљавања без прогресије (ПФС) био је 8,9 месеци (95% ЦИ: 5,5 - није постигнуто), а једногодишња укупна стопа преживљавања била је 89%.

У истраживачкој анализи подскупине пацијената са ТСЦ2 мутацијама, ОРР независног прегледа био је 89% (95% ЦИ: 57% -99%). Сигурност наб-сиролимуса сматра се прихватљивом у овој популацији, а његова сигурност је у складу са сигурношћу мТОР инхибитора.

Др Неил Десаи, Извршни директор Аадија, рекао је: ГГ „Након добијања БТД, ФТД и ОДД сертификације, подношење НАБ наб-сиролимуса је важна прекретница за Аади и такође ка активирању лечења високо незадовољних треба болести кроз успостављени мТОР пут. Циљ је корак напред. Поносни смо што смо завршили студију АМПЕЦТ, која је прво перспективно клиничко испитивање за напредни ПЕЦома, и наставићемо брзо да довршимо предају НДА како бисмо ово потенцијално ново лечење донели пацијентима. ГГ куот;