Баиеров циљани лек против рака Витракви се пријавио за уврштавање у Јапану

Баиер је недавно објавио да је поднио нову апликацију за стављање лијека у промет (НДА) за свој прецизни онколошки лијек Витракви (ларотректиниб) Министарству здравља, рада и социјалног старања (МХЛВ). Витракви је орални инхибитор ТРК-а посебно дизајниран за лечење деце и одраслих са узнапредовалим или метастатским чврстим туморима у којима тумори садрже фузију неуротрофичне тирозин рецепторске киназе (НТРК). Тренутно је Витракви одобрен у многим земљама и регионима широм света, укључујући Сједињене Државе, Бразил, Канаду и земље ЕУ. Пријаве у другим регионима су у току или планиране.

Сцотт З. Фиелдс, виши потпредседник и шеф развоја онкологије компаније Баиер Пхармацеутицалс, рекао је: ГГ "Овом предајом пружамо јапанским пацијентима и лекарима висок степен селективности посебно дизајниран за одрасли и педијатријски ТРК фузијски карцином. Терапија је корак ближе и има потенцијал да значајно побољша исход лечења без обзира на врсту тумора или старост пацијента. Раније су лекови против рака углавном коришћени за рак на одређеном делу тела, а Витракви је посебно развијен за лечење пацијената са ТРК фузионим карциномом, без обзира где тумор потиче из тела. Витракви је важно напредовање против овог ретког рака јер ће заменити скупе третмане који нису посебно намењени овој врсти рака и нису се показали ефикасним и безбедним у овој групи пацијената. ГГ куот;

У Јапану је подношење Витракви НДА засновано на агрегираним подацима од укупно 102 пацијента у испитивању фазе И за одрасле пацијенте, испитивању фазе ИИ НАВИГАТЕ за одрасле и адолесценте и фази И / ИИ СЦОУТ испитивању за педијатријске пацијенте . У тим испитивањима, Витракви је испитан да лечи више од 20 солидних тумора са различитом хистологијом, укључујући карцином плућа, карцином штитне жлезде, меланом, стромални гастроинтестинални тумор, карцином дебелог црева, холангиокарцином, сарком меког ткива, аденокарцином слине и новорођенчад Фибросарком, итд.

Од 102 пацијента, 93 је било из главне аналитичке групе, а 9 је било болесника са примарним туморима централног нервног система (ЦНС). Резултати су показали да је лечење Витракви-ом показало високу стопу ремисије, трајну и брзу ремисију. Специфични подаци су: Главни скуп анализа показује да је укупна стопа одговора (ОРР) 72% (95% ЦИ: 62,81), од чега је потпуна стопа одговора (ЦР) 16%, а стопа делимичног одговора (ПР ) је 55%. У другој додатној анализи, укључујући болеснике са примарним ЦНС-ом, ОРР је био 67% (95% ЦИ: 57,76), од чега је ЦР био 15%, а ПР 51%.

У време главне анализе, просечно време до првог одговора за пацијенте који су примали Виктарви било је 1,81 месеца. У време анализе, медијан трајања ремисије није достигнут (распон: 1.6+ до 38.7+ месеци), а 75% пацијената је имало трајање ремисије ≥12 месеци. Од пацијената који су били на лечењу, 88% (95% ИЗ: 81,95) је и даље било живо годину дана након почетка лечења. У време анализе, средњи опстанак без прогресије (ПФС) није достигнут. Процењена је безбедност 125 пацијената са фузијом гена НТРК. Већина нежељених догађаја (АЕ) била је степена 1 или 2 степена. Само 3% пацијената је морало трајно да прекине лечење због АЕ који су се појавили током лечења. Деветнаест (15%) пацијената пријавило је смањење дозе, од чега је 10 (8%) последица нежељених догађаја. Већина нежељених догађаја који су резултирали смањењем дозе догодила се током прва три месеца лечења.

Виктарви третман одраслих и деце оболелих од карцинома ТРК-а има клинички значајно побољшање квалитета живота пацијената (КоЛ). У два глобална мултицентрична клиничка испитивања 60% одраслих пацијената пријавило је побољшање глобалног здравственог резултата ЕОРТЦ КЛК-Ц30. За педијатријске пацијенте, 76% пацијената је пријавило побољшање укупног ПедсКЛ резултата.

ТРК фузијски карцином је углавном реткост, може захватити децу и одрасле и јавља се различитим фреквенцијама код различитих врста тумора. Када се НТРК ген кондензује са другим неповезаним геном за производњу измењеног ТРК протеина, појавиће се ТРК фузиони карцином. Измењени протеин, или ТРК фузиони протеин, постаје конститутивно активан или прекомерно изражен, што изазива активацију сигналних каскада између ћелија. Ови ТРК фузиони протеини, као покретачи онкогена, могу поспешити ширење и раст тумора без обзира одакле тумор потиче.

Витракви је пионирски инхибитор оралне ТРК. Његов активни фармацеутски састојак ларотректиниб је моћан, орални и селективни инхибитор киназе рецептора тропомиозинске киселине (ТРК) дизајниран да директно циља ТРК (укључујући ТРКБ, ТРКБ и ТРКЦ), заустави сигнални пут који доводи до раста тумора фузије ТРК. ТРК фузионирани тумори се могу појавити у разним деловима тела, а конвенционалне шеме лечења (као што су хирургија, хемотерапија, радиотерапија итд.) Обично не могу постићи задовољавајуће резултате лечења.

Витракви је хистолошка независна метода лечења, специјално развијена за лечење тумора који носе фузију гена НТРК, без обзира на то где је тумор настао у телу. Код деце и одраслих са ТРК фузионим туморима, Витракви има снажну ефикасност, укључујући за туморе примарног централног нервног система (ЦНС) и метастазе на мозгу, који обезбеђују високу стопу ремисије и трајне ремисије, без обзира на старост пацијента и хистологију тумора.

Крајем новембра 2018. године, Витракви је примио прву серију светских ГГ-а у Сједињеним Државама, постајући први орални инхибитор ТРК-а одобрен у историји и први ГГ „неограничени врста рака, ГГ широког спектра“; циљани антиканцерогени лек који није повезан са типом тумора. Тренутно је Витракви одобрен у многим земљама и регионима широм света, укључујући Европску унију.