БиоМаринов аналог натријууретичног пептида Ц-типа аналогни восоритид улази у преглед у ЕУ!

БиоМарин је глобална биотехнолошка компанија посвећена развоју и комерцијализацији иновативних терапија за пацијенте са озбиљним и по живот опасним ретким и ултра ретким генетским болестима. Његов портфолио производа укључује 6 комерцијалних производа и низ клиничких и предклиничких производа кандидата. Недавно је компанија објавила да је Европска агенција за лекове (ЕМА) прихватила захтев за одобрење за стављање у промет (МАА) за восоритид (Воколитиде, БМН111).

Восоритид је аналог натријууретског пептида типа Ц (ЦНП) који се убризгава једном дневно за лечење дечје ахондроплазије, која је најчешћи несразмеран низак раст код људи. У Европској унији, преглед МАА почео је 13. августа. Компанија и даље планира да поднесе нову пријаву лека (НДА) за восоритид америчкој администрацији за храну и лекове (ФДА) у трећем кварталу 2020. У Европској унији и у Сједињеним Државама, восоритид је добио ознаку лека без родитеља (ОДД) за лечење ахондроплазије.

Ако буде одобрен, восоритид ће постати први лек за лечење ахондроплазије. Лек може да лечи основни узрок болести и представља велико медицинско достигнуће са потенцијалним значајним утицајем на пацијенте ГГ # 39; живи.

Механизам дејства восоритида

Ахондроплазија је најчешћи несразмерно низак раст код људи. Карактерише га успорено ендохондрално окоштавање, што доводи до несразмерне краткоће и структурних поремећаја дугих костију, кичме, лица и базе лобање. Ово стање је узроковано мутацијама гена рецептора 3 фактора раста фибробласта (ФГФР3), који је негативан регулатор раста костију.

Поред несразмерно ниског раста, пацијенти са акондроплазијом могу доживети и озбиљне здравствене компликације, укључујући компресију форамена, апнеју у сну, савијене ноге, хипоплазију лица, трајне љуљашке у доњем делу леђа, кичмену стенозу и поновљене уши. Одељење инфекције. Неке од ових компликација могу резултирати потребом за инвазивном хирургијом, попут декомпресије кичмене мождине и исправљања савијених ногу. Поред тога, студије су показале да се стопе смртности повећавају за све старосне групе.

Восоритид је аналог натријууретског пептида (ЦНП) типа Ц изведен из природних хуманих пептида и ефикасан је стимулатор ендохондралне окошталости. Природни хумани пептид је позитиван регулатор раста костију. Восоритид се везује за одређене рецепторе и иницира унутарћелијске сигнале који инхибирају прекомерно активни ФГФР3 пут.

Регулаторна примена восоритида заснива се на резултатима глобалне рандомизиране, двоструко слепе, плацебо контролисане студије ИИИ фазе објављене у децембру 2019, и даље се добијају дугорочни подаци о безбедности и ефикасности текућег ширења фазе ИИ и ИИИ студије, Опсежни подаци о историји природних болести.

Глобална студија ИИИ фазе обухватила је 121 децу са ахондроплазијом која су имала 5-14 година и чије су плочице за раст још увек биле отворене, а процењивала се ефикасност и сигурност восоритида и плацеба. Ови пацијенти су завршили најмање 6 месеци почетне студије пре уласка у фазу ИИИ студије како би се утврдиле њихове одговарајуће стопе раста. У студији фазе ИИИ, пацијентима је насумично додељено да примају 52 недеље восоритида (15 уг / кг / дан) или плацеба. Примарна крајња тачка била је промена брзине раста од почетне вредности код деце лечене восоритидом током једногодишњег периода лечења у поређењу са плацебом.

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: након годину дана лечења, промена стопе раста третмана восоритидом од почетне вредности износила је 1,6 цм / годишње (п ГГ лт; 0,0001) након годину дана лечења. Овај резултат је у складу са резултатима у широкој проучаваној популацији пацијената. У студији се восоритид генерално добро подносио и није било клинички значајног пада крвног притиска.

Резултати отворене студије ИИ фазе откривања дозе објављене у новембру 2019. године показали су да се у поређењу са новим низом података о ахондроплазији из природе (н=619) деца која су добила 15 μг старости и пола поклапају у кохорти три (н=10) код пацијената лечених восоритидом / кг / дан, кумулативна просечна висина порасла је за 9,0 цм за 54 месеца, а подаци су били статистички значајни (п ГГ лт; 0,005). Са порастом од 2,2 цм у последњих 12 месеци, подаци даље илуструју благотворни ефекат континуираног третмана восоритидом на висину.