Билваи (одевикибат) ће ускоро бити одобрен у САД-у и ЕУ!

Албирео Пхарма је ретка компанија за обољење јетре која развија нове регулаторе жучне киселине. Недавно је компанија објавила да је Комисија за медицинске производе за хуману употребу (ЦХМП) Европске агенције за лекове (ЕМА) издала мишљење позитивног прегледа препоручујући одобрење компаније Билваи (одевикибат) за лечење прогресивне породичне интрахепатичне холестазе (ПФИЦ). ). Билваи је моћан несистемски инхибитор транспорта илиалне жучне киселине једном у дану (ИБАТи), који има потенцијал да постане први нехируршки третман ове ретке болести и промениће ПФИЦ типове 1, 2 и 3 Модел третмана за децу.

Сада ће се ЦХМП-ова мишљења предати Европској комисији (ЕК) на увид, која ће обично донети одлуку о одобрењу у наредна 2 месеца. У Сједињеним Државама, Билваи пролази кроз приоритетни преглед од стране ФДА, а циљни датум Закона о накнадама за лекове на рецепт (ПДУФА) је 20. јул 2021. У Европској унији, Билваи је једини ИБАТи који је ЕМА додијелила за убрзани евалуација. Претходно је ЕМА такође доделила Билваи-у ознаку лека-сироче и приоритетну ознаку лека (ПРИМЕ) за лечење ПФИЦ. Поред ПФИЦ-а, Билваи је такође добио ознаку лека сироче за лечење Алагилле-овог синдрома, билијарне атрезије и примарног холангитиса.

ПФИЦ је ретка, разарајућа и разарајућа болест која погађа малу децу и може довести до прогресивне, по живот опасне болести јетре. У многим случајевима ПФИЦ може да изазове цирозу јетре и отказивање јетре у првих 10 година живота. Најистакнутија и најтежа упорна манифестација ПФИЦ је интензиван свраб, који често доводи до озбиљног пада квалитета живота. Тренутно не постоје лекови за лечење ПФИЦ-а, а једина опција за многе пацијенте је трансплантација јетре или друга инвазивна операција. Тренутна стандардна брига о трансплантацији јетре суочава се са стварним изазовима, укључујући доживотну имуносупресију и изазов проналажења органа за малу децу.

У Сједињеним Државама и Европској унији, Билваи има потенцијал да постане први лек који је добио регулаторно одобрење за лечење ПФИЦ. У Сједињеним Државама, након што Билваи буде одобрен, Албирео ће испуњавати услове за ваучер за преглед приоритетних ретких болести деце (ПРВ), а Билваи ће се продавати у другој половини 2021. Тренутно, фаза 3 БОЛД испитивање Билваи-а за лечење билијарне атрезије и у току је глобално испитивање АССЕРТ фазе 3 за лечење Алагиллеовог синдрома.

Хемијска структураодевикибат(извор слике: медкоо.цом)

Активни фармацеутски састојак Билваи [ГГ] # 39 је одевиксибат, пионирски, моћан и селективан, несистемски инхибитор илеалног транспортера жучне киселине (ИБАТ), са минималном системском изложеношћу и делује локално у цревима. Тренутно се лек развија за лечење ретких дечијих холестатских болести јетре, укључујући ПФИЦ, билијарну атрезију, Алагиллеов синдром итд .; међу њима је ПФИЦ прва циљна индикација.

Рон Цоопер, председник и извршни директор компаније Албирео, рекао је: „Данашње позитивно мишљење ЦХМП-а о Билваиу приближава нас кораку ка циљу покретања првог нехируршког лечења у историји. Овај третман може смањити утицај ПФИЦ-а на породице и децу. Терет. Лансирањем здравила Билваи надамо се да ћемо деци пружити краткотрајно ублажавање симптома попут свраба и дугорочно побољшање важних параметара као што је раст. [ГГ] куот;

ЦХМП-ов позитиван преглед здравила Билваи заснован је на подацима из 2 клиничке студије (ПЕДФИЦ 1, ПЕДФИЦ 2), што је највеће глобално клиничко испитивање фазе 3 за ПФИЦ икада спроведено.

ПЕДФИЦ-1 је рандомизирана, двоструко слепа, плацебо контролисана студија фазе 3, а резултати задовољавају примарну крајњу тачку регулаторних захтева САД-а и ЕУ: У поређењу са плацебом, Билваи је значајно побољшао свраб коже (п=0,004) и значајно смањио реакција жучне киселине (СБА, п=0,003), добро се подноси, и врло ниска учесталост дијареје / честих црева (9,5% у леченој групи и 5,0% у плацебо групи).

ПЕДФИЦ-2 је дугорочна, отворена, продужена студија за фазу 3. Подаци потврђују снажну ефикасност Билваи [ГГ] 39, показујући да се код пацијената лечених до 48 недеља СБА континуирано и упорно смањује, процена свраба побољшава, јетра и раст Функционални показатељи су охрабрујући.

У ове две студије, Билваи се добро подносио, а дијареја / учестало пражњење црева били су најчешћи гастроинтестинални нежељени догађаји повезани са лечењем. Није дошло до озбиљних нежељених догађаја повезаних са лечењем.

Све у свему, ове студије су потврдиле потенцијал Билваи [ГГ] # 39 као првог ПФИЦ третмана. ПФИЦ је разарајућа болест и тренутно се лечи операцијом, укључујући трансплантацију јетре. Билваи је сигуран и ефикасан лек за лечење који потенцијално може да донесе стварне промене пацијентима са ПФИЦ-ом и њиховим породицама. Након добијања регулаторног одобрења, Албирео планира да изведе Билваи на тржиште у другој половини 2021. године.