Амерички ФДА је одобрио моћни инхибитор ФГФР киназе Инците Инците (пемигатиниб)!

Цинда Био Партнерс Инците недавно је објавио да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Пемазире (пемигатиниб), који је селективни инхибитор киназе фактора раста фибробласт (ФГФР) са назнакама: Користи се за лечење пацијената са локално узнапредовалим или Метастатски холангиокарциноми који су претходно лечени, имају ФГФР 2 фузију или преуређивање и не могу се хируршки уклонити. Пемазире се одобрава у оквиру убрзаних процедура одобравања и поступака приоритетног одобравања на основу података о укупној брзини одзива (ОРР) и трајању одговора (ДОР). Стално одобрење ове индикације зависиће од валидације и клиничке користи потврдног описа испитивања. Тренутно је Пемазире такође под надзором Европске агенције за лекове (ЕМА).

Вреди напоменути да је Пемазире први и једини ФДА одобрени лек за лечење холангиокарцинома, који може спречити раст и ширење туморских ћелија блокирајући ФГФР 2 у ћелијама тумора. Будући да је холангиокарцином разорни рак са озбиљним незадовољним медицинским потребама, Пемазиреу су раније додељене квалификације за лекове сироче, пробојне квалификације за лекове и квалификације за преиспитивање приоритета.

Ово одобрење је засновано на подацима из ФИГХТ-20 2 студије. Студија је спроведена на пацијентима са локално узнапредовалим или метастатским холангиокарциномом који су претходно лечени да би се проценила ефикасност и безбедност Пемазире-а. Резултати ове студије недавно су објављени на конференцији Европског друштва за медицинску онкологију (ЕСМО) 2019 . Подаци су показали да је код пацијената са ФГФР 2 фузијом или преуређивањем (кохорта А), медијан праћења био 15 месеца. Стопа одговора (ОРР) је била 36% (примарна крајња тачка), а средњо трајање одговора (ДоР) било је 9. 1 месеци (секундарна крајња тачка).

У овој студији, нежељени догађаји су били контролисани и у складу са механизмом деловања Пемазире-а 0010010 # 39; Код пацијената који су примали Пемазире, најчешће нежељене реакције које су се појавиле у ≥ 20% болесника биле су хиперфосфатемија и хипофосфатемија (поремећај електролита), губитак косе (алопеција ареата), пролив, токсичност нокта, умор, поремећај укуса, мучнина, затвор , стоматитис (бол или упала у устима), суво око, сува уста, губитак апетита, повраћање, артралгија, бол у трбуху, бол у леђима и сува кожа. Очна токсичност је такође ризик за Пемазире.

Др Гхассан Абоу-Алфа, Меморијални центар за рак Слоан-Кеттеринг, рекао је: 0010010 "; Иако се колангиокарцином сматра ретком болешћу, инциденција расте у последњих 30 година. За оне који су претходно примили хемотерапију или операцију првог реда За групу пацијената са ограниченим избором и високим стопама рецидива, нова циљна терапија је врло охрабрујућа и донијет ће пацијентима нову наду. 0010010 куот;

Колангиокарцином је редак карцином жучних канала, који се може класификовати према анатомском пореклу: интрахепатички холангиокарцином (иЦЦА) јавља се у интрахепатичким жучним каналима, а екстрахепатични холангиокарцином настаје у ванхепатичким жучним каналима. Пацијенти са холангиокарциномом обично су у касној или касној фази са лошом прогнозом у тренутку постављања дијагнозе. Учесталост холангиокарцинома варира од региона, а инциденција у Северној Америци и Европи износи 0,3-3. 4 / 100000. ФГФР 2 фузија или преуређивање се јављају готово искључиво код иЦЦА и примећују се код 10-16% пацијената.

Рецептор фактора раста фибробласта (ФГФР) игра важну улогу у пролиферацији туморских ћелија, преживљавању, миграцији и ангиогенези (неоваскуларизацији). Фузија, преуређивање, транслокација и амплификација гена у ФГФР уско су повезани са појавом и развојем различитих тумора.

Пемазире 0010010 # 39 активни фармацеутски састојак пемигатиниб је моћан, селективан, орални инхибитор малих молекула против ФГФР изомера 1, 2 и {{4} }. У претклиничким студијама показало се да пемигатиниб има моћно и селективно фармаколошко деловање према ћелијама рака које су претрпеле промене гена ФГФР.

пемигатиниб (ФГФР инхибитор, извор слике: медцхемекпресс.цн)

Тренутно се пемигатиниб процењује у више клиничких студија за лечење малигних тумора вођених мутацијама гена ФГФР, укључујући: холангиокарцином (фаза ИИ ФИГХТ-202, фаза ИИИ ФИГХТ-302), рак мокраћне бешике (стадиј ИИ ФИГХТ-201), пролиферацију коштане сржи тумор (8 п 11 МПН, Фигхт ИИ ФИГХТ-203), тумор агностички карцином (тумор-агностиц, Фигхт ИИ Фигхт-207), карцином мокраћне бешике (третман прве линије, ИИ фаза ФИГХТ-205 ), третман прве линије ФГФР 2 фузија или релапси Цхолангиоцарцинома (фаза ИИИ ФИГХТ-302).

У децембру 2018, Цинда Биотецхнологи и Инците постигли су стратешку сарадњу и ексклузивни споразум о лиценцирању како би промовисали клинички развој појединачних лекова или комбиновано лечење три лека (итацитиниб, парсацлисиб, пемигатиниб) у континенталној Кини и Хонг Конгу, Макауу и Тајван и комерцијализација. Према одредбама споразума о сарадњи, Инците ће примити авансно плаћање у износу од {1}} милиона од Цинда Биотецхнологи и други новчани износ 20 милиона УСД након прве пријаве за нови лек у Кини у 2019. Поред тога, Инците ће бити прихватљив до $ 129 милиона потенцијалних плаћања за развојни догађај, и до $ 202. 5 милион потенцијалних пословних прекретница. 0010010 нбсп;