ЦХМП ЕУ одбацио Цонцорд Кирин Ноурианз: Сједињеним Државама је требало 11 година за објављивање

Киова Кирин недавно је објавила да је Одбор за лијекове за хуману употребу (ЦХМП) Европске агенције за лијекове (ЕМА) издао негативно мишљење о захтјеву за одобрење стављања у промет (МАА) Ноурианза (таблете истрадефилин). Симптом: Као помоћна терапија заснована на плану леводопе, користи се за одрасле пацијенте са Паркинсоновом болешћу (ПД) који имају [ГГ] искључено [ГГ]; догађаји (искључене епизоде). Лек пружа нову фармаколошку методу која не садржи допамин за лечење [ГГ]; ОФФ [ГГ] куот; догађаји код пацијената са ПД. Цонцорд Кирин је рекао да компанија остаје посвећена пацијентима Ноурианза и ПД-а и да тренутно преиспитује доступне опције, које могу укључивати поновно испитивање.

У Јапану је истрадефилин био на тржишту у мају 2013. под марком Ноуриаст. Погодан је за пацијенте са ПД који примају препарате који садрже леводопу за побољшање [ГГ]; истрошености [ГГ]; феномен. У Сједињеним Државама, лек је одобрила ФДА крајем августа 2019. године и рекламирала се под именом Ноурианз као додатна терапија леводопи/карбидопи за одрасле пацијенте са ПД који имају [ГГ] куот; ОФФ [ГГ] куот; догађај.

Вреди напоменути да је истрадефилин имао велико искуство у америчким прописима. Крајем фебруара 2008, ФДА је издала комплетно писмо одговора, одбијајући да одобри лек. Почетком марта 2019. године, Цонцорд Кирин је још једном поднео нову пријаву за лекове за истрадефилин ФДА -и, и коначно је добио подршку ФДА -е. Лек је у почетку једанаест година одбијен и одобрен од Сједињених Држава.

Абдул Муллицк, предсједник Цонцорд Килин Интернатионал, рекао је: [ГГ] куот; Разочарани смо ставовима ЦХМП -а. Међутим, и даље смо сигурни у корист и профил ризика истрадефилина и посвећени смо побољшању живота пацијената са Паркинсоновом болешћу. Ово поље једва да је виђено деценијама. Иновативне терапије. Тренутно је на располагању мало нових терапија за лечење моторних флуктуација на крају дозе код пацијената са Паркинсоновом болешћу. Верујемо да истрадефилин може пацијентима са Паркинсоновом болешћу пружити прилику да поврате Контролу сопственог [ГГ] "ОФФ [ГГ]"; време. И даље смо посвећени регистрацији истрадефилина у ЕУ. [ГГ] куот;

Професор Хеинз Реицхманн, директор Одељења за неурологију Универзитета у Дрездену, рекао је: „Паркинсонова болест је сложена болест која различито утиче на сваког пацијента. Одликује се широким спектром симптома који могу значајно утицати на животе пацијената. Квалитет. Постоји хитна потреба за пружањем иновативних третмана за пацијенте са Паркинсоновом болешћу, као што је истрадефилин, како би се пацијентима и њиховим породицама пружила подршка у смањењу времена за „искључење“ пацијената. Надам се да ће ЦХМП преиспитати свој научни став о истрадефилину. ”

Паркинсонова болест (ГГ) је хронична, прогресивна и неуродегенеративна болест. Главни моторички симптоми су тремор, укоченост и отежано кретање у мировању. Немоторички симптоми укључују когнитивне поремећаје и поремећаје расположења. Сматра се да је болест узрокована прогресивном дегенерацијом која је повезана са смањењем нивоа допамина у одређеним деловима мозга, попут супстанце нигра и стриатума. Тренутно је орална леводопа [ГГ] „златни стандард [ГГ]“; за лечење ПД, а удео пацијената који узимају лек је чак 75%. Међутим, како болест временом напредује, леводопа не може одиграти своју најбољу улогу, што доводи до поновног појављивања симптома ПД (вежбање и не вежбање). Ови периоди се зову ОФФ периоди.

ОФФ догађаји се могу појавити у било које доба дана, обично након јутарњег буђења, и редовно се јављају током дана. Искључени догађај карактерише тремор, укоченост или споро кретање, што може пореметити пацијентову способност обављања свакодневних активности и изазвати велико оптерећење за пацијента, чланове породице и неговатеље. Процењује се да ће чак 40% -60% пацијената са ПД доживети ОФФ догађаје, а учесталост и тежина њихових напада ће се погоршавати како болест напредује. Овим пацијентима је хитно потребан нови лек за ефикасну контролу почетка ОФФ догађаја.

Молекуларна структура истрадефилина

Истрадефилин је селективни антагонист аденозинских А2А рецептора за оралну примену, аденозин је неуромодулатор широко распрострањен у људском телу, а аденозин А2А рецептор припада рецепторима везаним за Г протеин. У мозгу се аденозин А2А рецептори налазе у базалним ганглијима. Базални ганглији играју важну улогу у контроли мотора. Код пацијената са Паркинсоновом болешћу, откривено је да су базални ганглији дегенерисани или абнормални.

Ефикасност Ноурианза у контроли [ГГ] куот; ОФФ [ГГ] куот; догађаји код пацијената са ПД који су примали леводопу/карбидопу потврђени су у 4 12-недељне плацебо контролисане клиничке студије, које су обухватиле 1143 пацијента. У све четири студије, у поређењу са пацијентима који су узимали плацебо, пацијенти који су узимали Ноурианз имали су значајно смањење дневног [ГГ]; ОФФ [ГГ]; време од почетних нивоа. У студији су најчешће нежељене реакције код пацијената који су узимали Ноурианз биле нехотично померање мишића (дискинезија), вртоглавица, затвор, мучнина, халуцинације и несаница.

Треба напоменути да приликом примене Ноурианз третмана пацијента треба пратити ради дискинезије или погоршања постојеће дискинезије. Ако се појаве халуцинације, психотично понашање или импулсивно/компулзивно понашање, размислите о смањењу дозе или прекиду узимања Ноурианза. Осим тога, не препоручује се употреба Ноурианза током трудноће. Пацијенткињама са репродуктивним потенцијалом препоручује се употреба контрацептивних средстава током лечења.