ЦСтоне Пхармацеутицалс Ивосидениб објавио је резултате глобалне студије ИИИ фазе

У августу 2021. године, глобална студија ИИИ фазе која је имала за циљ да процени ефикасност и безбедност првог у класи циљаног лека ивосидениба у комбинацији са леком за хемотерапију азацитидина код новооткривених пацијената са АМЛ-ом који нису подобни за појачану хемотерапију, дала је јасне резултате. Позитивни подаци о ефикасности и безбедности значе да ивосидениб додатно проширује опсег примене на основу лечења монотерапијом ИДХ1 мутација код одраслих пацијената са повратном или рефракторном АМЛ, а од тога ће имати користи више пацијената са АМЛ.

Постојеће терапије за АМЛ имају ограничене користи, па је пацијентима хитно потребан иновативан третман

Акутна мијелоична леукемија (АМЛ) је рак крви и коштане сржи. То је најчешћа одрасла акутна леукемија. Процењује се да се у Сједињеним Државама годишње појави око 20.000 нових случајева, а у Кини више од 30.000 нових случајева годишње. Због брзог напредовања болести, већина пацијената ће на крају развити отпорност на лијечење или рецидив, те развити релапсну или рефракторну акутну мијелоичну леукемију, са петогодишњом стопом преживљавања од само 27%.

Тренутно се интензивно хемотерапија и хемотерапија са високим дозама обично користе клинички, а затим се комбинују са терапијом трансплантације хематопоетских матичних ћелија за свеобухватно лечење АМЛ. Међутим, због токсичности хемотерапије и биолошких разлога пацијената, неки старији (старији од 60 година) пацијенти нису применљиви. Пацијенти са интензивном хемотерапијом не могу имати користи од ове терапије, а овим пацијентима су хитно потребне сигурније и ефикасније могућности лечења.

Студије су показале да око 6% -10% пацијената са АМЛ има ИДХ1 мутације. Мутантни ензим ИДХ1 блокира диференцијацију нормалних хематопоетских матичних ћелија и промовише настанак акутне леукемије. Ово је важан разлог за појаву и развој СПН. Механизам такође указује на правац развоја сродних циљаних лекова.

Иновативни циљани лекови покривају ново дијагностиковану и рецидивирану и рефракторну АМЛ и више пацијената има користи од тога

Ивосидениб је моћан орални циљани инхибитор против карцинома мутације гена ИДХ1. Блокирањем активности ИДХ1 мутираних ензима, може промовисати диференцијацију АМЛ ћелија, чиме се испољавају антитуморски ефекти. У Сједињеним Државама, ивосидениб је одобрен за монотерапију код одраслих пацијената са ИДХ1 мутацијама са рецидивираном или рефракторном АМЛ, као и код новооткривених одраслих пацијената са ИДЛ1 мутацијом АМЛ који су старији од 75 година или не могу да користе интензивну индукциону хемотерапију због коморбидитета.

У јулу 2019. године у мојој земљи одобрено је клиничко испитивање ивосидениба за лечење пацијената са рецидивираном или рефракторном акутном мијелоичном леукемијом која носи мутације гена ИДХ1, а након тога је брзо завршена примена првог пацијента [ГГ] #39. На основу доброг лековитог ефекта ивосидениба, ивосидениб је успешно уписан у верзију [ГГ] за 2020. годину; ЦСЦО смернице за дијагностику и лечење хематолошких малигнитета [ГГ]; 2020. године, и уврштен је у [ГГ] „Клинички хитно потребна прекоморска листа нових лекова (трећа серија) [ГГ]“; од стране Центра за процену лекова Националне управе за храну и лекове моје земље. .

Позитивни резултати студије комбинованог лечења ивосидениба и азацитидина од великог су значаја за пацијенте са нездрављеном ИДХ1 мутантном акутном мијелоичном леукемијом. Овај план лечења не само да доноси нове могућности лечења за пацијенте са АМЛ-ом који нису погодни за интензивну хемотерапију, већ се очекује и да постане нова опција прве линије лечења за новооткривене пацијенте са АМЛ-ом, поред монотерапије ивосиденибом за рецидивирану или рефракторну мутацију ИДХ1 мутације Одрасли пацијенти са АМЛ, проширење корисничке популације.

Извештава се да је ЦСтоне Пхармацеутицалс постигао ексклузивну сарадњу са Сервиер -ом и стекао права на клинички развој и комерцијализацију ивосидениба у Великој Кини, укључујући континенталну Кину, Хонг Конг, Тајван и Макао и Сингапур. ЦСтоне Пхармацеутицалс, као комерцијални партнер ивосидениба у овој фази ИИИ клиничке студије новооткривених пацијената са АМЛ у Кини, одиграо је кључну улогу у промовисању истраживања.

Пре само неколико дана, ЦДЕ Пхармацеутицал [ГГ] #39; с апликација за маркетинг ивосидениба таблета планирала је да се укључи у ред приоритетних прегледа од стране ЦДЕ. Индикација је лечење релапса или рефракторне акутне мијелоичне леукемије код одраслих особа које су подложне ИДХ1 мутацијама. Објављивањем резултата ове студије, ивосидениб ће покрити и новооткривене и рецидивиране и рефракторне АМЛ код одраслих. Разуме се да компанија ЦСтоне Пхармацеутицалс планира да ојача комуникацију са ЦДЕ-ом у блиској будућности и активно промовише ивосидениб да постане третман прве линије за ову индикацију.

Вреди напоменути да је у мају ове године америчка Управа за храну и лекове прихватила допунску нову апликацију за навођење лекова ивосидениба као потенцијалну опцију лечења за претходно лечене ИДХ1 мутиране холангиокарциноме и стекла квалификације за приоритетни преглед. Очекује се да ће блиска будућност донети нове могућности пацијентима са узнапредовалим холангиокарциномом који имају ограничене постојеће могућности лечења. Осим тога, истраживања ивосидениба за лечење пацијената са глиомом су такође у пуном јеку и показала су значајан терапеутски потенцијал.

Вреди напоменути да, иако ивосидениб још није одобрен у Кини, учинио је велики напредак у димензији доступности лекова пре рока. Пре само неколико дана, ивосидениб, као један од 75 прекоморских специјалних лекова, укључен је у Пекиншко инклузивно здравствено осигурање. 2. августа ивосидениб је укључен у Хаинан Лецхенг глобално осигурање за специјалне лекове као један од 25 домаћих лекова, што значи да више пацијената може имати користи од тога, што значајно побољшава доступност лека.