УС ФДА одобрила Вивет/Пфизер ВТКС-801 брзу квалификацију: Лечење Вилсонове болести

Пфизер и Вивет Тхерапеутицс, биотехнолошка компанија у клиничкој фази, недавно су објавиле да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Виветову генску терапију ВТКС-801 Фаст Трацк Куалифицатион (ФТД) за лечење Вилсонове болести (ВД). ). Раније је ВТКС-801 америчка ФДА и ЕУ ЕМА одобрила ознаку за сирочад (ОДД). ВД, такође познат као хепатолентикуларна дегенерација, је аутосомно рецесивни поремећај метаболизма бакра. Болест је ретка генетска болест која смањује способност јетре и других ткива да регулишу ниво бакра. Може изазвати озбиљна оштећења јетре, неуролошке симптоме и потенцијалну смрт.

Фаст Трацк Куалифицатион (ФТД) има за циљ да убрза развој лекова и брзи преглед озбиљних болести ради решавања озбиљних неиспуњених медицинских потреба у кључним областима. Стицање брзих квалификација за лекове у развоју значи да фармацеутске компаније могу чешће комуницирати са ФДА-ом током фазе истраживања и развоја. Након подношења маркетиншке пријаве, они испуњавају услове за убрзано одобрење и преглед приоритета ако испуњавају релевантне стандарде. Осим тога, они такође испуњавају услове за стални преглед.

ВТКС-801 је нова врста истраживачке генске терапије, која ће бити процењена у испитивању фазе 1/2 ГАТЕВАИ (НЦТ04537377) ради утврђивања безбедности, подношљивости и фармаколошке активности једне интравенске инфузије за лечење одраслих са Вилсоновом болешћу. Пфизер ради са Виветом на обезбеђивању ВТКС-801 за клиничка испитивања фазе 1/2.

Сенг Цхенг, старији потпредседник и главни научни директор Пфизеровог одељења за истраживање ретких болести, рекао је: „Одлука ФДА-е да одобри статус ВТКС-801 Фаст Трацк наглашава хитну потребу за новим опцијама лечења за решавање ове разорне болести. Болест може бити фатална. Веома смо срећни што сарађујемо са Виветом на овом важном развојном пројекту. Верујемо да ће, ако буде успешан, то имати значајан утицај на животе пацијената са Вилсоновом болешћу. [ГГ] куот;

Др Мицхаел Сцхилски, главни истраживач на Медицинском факултету Универзитета Јејл, рекао је: [ГГ] куот; Част нам је учествовати у овом важном клиничком испитивању. Ако се ВТКС-801 успешно развије, има потенцијал да постане заиста иновативан лек који се може опоравити након једне интравенозне ињекције. Метаболизам бакра задовољава значајне незадовољене медицинске потребе пацијената са Вилсоновом болешћу. [ГГ] куот;

Вилсонова болест (ВД) је ретка генетска болест узрокована мутацијама у гену који кодира протеин АТП7Б, што смањује способност јетре и других ткива да регулишу ниво бакра, што доводи до озбиљног оштећења јетре, неуролошких симптома и потенцијалне смрти . КФ прстен (Каисер-Флеисцхер прстен, наиме, прстен пигмента рожњаче) је најважнија карактеристика Вилсонове [ГГ] болести, виђена у 95-98% пацијената, од којих је већина бинокуларна.

ВТКС-801 је нова врста вектора генске терапије за истраживање заснована на рекомбинантном адено-придруженом вирусу (рААВ). Његов циљ је да обезбеди минијатуризовани протеин кодиран трансгеном АТП7Б. Доказано је да овај функционални протеин обнавља хомеостазу бакра и поништава патологију јетре и смањује акумулацију бакра у мозгу модела миша Вилсонове болести. РААВ серотип ВТКС-801 одабран је на основу његове склоности трансдукцији хуманих хепатоцита.

ГАТЕВАИ испитивање (НЦТ04537377) је мултицентрично, не-рандомизирано, отворено клиничко испитивање фазе 1/2, осмишљено за процену безбедности појединачне интравенозне инфузије ВТКС-801 код одраслих са Вилсоновом болешћу пре и после повлачења позадинског ВД третмана. , Толеранција и фармаколошка активност.

Испитивање ће се спровести у шест водећих клиничких центара у Сједињеним Државама и Европи, а очекује се да ће бити уписано до 16 одраслих пацијената са Вилсоновом болешћу. Пацијент ће учествовати у периоду посматрања пре дозе и добиће профилактички режим стероида. Примарни крајњи циљ испитивања је процена безбедности и подношљивости ВТКС-801 након једне интравенозне инфузије у трајању од 52 недеље. Остале крајње тачке укључују промене у биомаркерима повезаним са болестима, укључујући активност слободног серумског бакра и серумског церулоплазмина, и радиоактивност Промене параметара везаних за бакар и статуса испитаника ВТКС-801.