Ефгартигимод значајно побољшао снагу и квалитет живота, Заи Лаб представио Кини!

Партнер Заи Лаб -а аргенк недавно је објавио да су резултати кључног испитивања фазе 3 АДАПТ који процењује ефгартигимод у лечењу системске миастеније гравис (гМГ) објављени у часопису Тхе Ланцет Неурологи. Наслов чланка је: Сигурност, ефикасност и подношљивост ефгартигимода код пацијената са генерализованом миастенијом гравис (АДАПТ): мултицентрично, рандомизовано, плацебо контролисано испитивање, фаза 3.

Мијастенија гравис (МГ) је неуромишићна болест коју посредује патогени ИгГ и озбиљно утиче на квалитет живота. Симптоми болести и нежељени ефекти тренутних терапија могу нанети значајну штету животима пацијената. Резултати испитивања АДАПТ показују да лечење ефгартигимодом може значајно побољшати снагу и квалитет живота пацијената са гМГ. Тренутно, лечење гМГ -а ефгартигимодом [ГГ] прегледава америчка ФДА, а циљни датум Закона о накнадама за кориснике лекова на рецепт (ПДУФА) је 17. децембар 2021. Ако буде одобрен, ефгартигимод ће бити први и само антагонист ФцРн да добије регулаторно одобрење.

Јамес Ф Ховард Јр, водећи истражитељ суђења АДАПТ и професор неурологије на Универзитету Северна Каролина на Медицинском факултету Цхапел Хилл, рекао је: [ГГ] "Миастхениа гравис (МГ) може имати погубан утицај на живот и независност пацијената и може утицати на гутање, способност говора, ходања, па чак и дисања. Осим тога, сваки пацијент доживљава МГ у различитом процесу, што чини управљање болешћу непредвидивим. У испитивању АДАПТ приметили смо да је већина пацијената који су примали ефгартигимод лечена ефгартигимодом. У прве 2 недеље ће доћи до клинички значајних побољшања. Ови резултати су од великог значаја за МГ заједницу. Надам се да ће ефгартигимод пружити прву такву циљану терапију за лечење пацијената са овом хроничном аутоимуном болешћу на индивидуализован начин. [ГГ] куот;

АДАПТ испитивање је достигло примарну крајњу тачку. Подаци су показали да је код пацијената са гМГ позитивним на антитела на ацетилхолинске рецепторе (АЦхР Аб +), према резултатима мијастеније гравис свакодневног живота (МГ-АДЛ), у поређењу са плацебо групом, група лечена ефгартигимодом имала више А висок проценат пацијената је одговорио (67,7% наспрам 29,7%; п [ГГ] лт; 0,0001). Испитаници су дефинисани са побољшањем од најмање 2 бода у резултату МГ-АДЛ током 4 узастопне недеље или дуже. Осим тога, 40% пацијената у групи која је примала ефгартигимод постигло је минималну експресију симптома (дефинисану као МГ-АДЛ скор 0 [асимптоматски] или 1), док је удео пацијената у плацебо групи који је постигао овај циљ био само 11,1%. Међу одговорима на АЦхР-Аб +, 84,1% пацијената имало је клинички значајно побољшање резултата МГ-АДЛ у прве 2 недеље лечења. У овој студији, безбедност ефгартигимода била је упоредива са плацебом.

Након завршетка испитивања АДАПТ, 90% пацијената је приступило испитивању АДАПТ плус, отвореној продуженој студији која је трајала 3 године ради процене дугорочне безбедности и подношљивости ефгартигмода. У АДАПТ и АДАПТ плус, најмање 118 пацијената је примало ефгартигмод третман 12 месеци или дуже.

ефгартигимод механизам деловања

Ефгартигимод је фрагмент антитела у развоју, дизајниран да смањи патогена имуноглобулинска Г (ИгГ) антитела и блокира циркулацију ИгГ. Ефгартигимод се може везати за ФцРн, који је широко изражен у целом телу и игра централну улогу у спречавању разградње ИгГ антитела. Блокирање ФцРн може смањити ниво експресије ИгГ антитела и може лечити аутоимуне болести за које је познато да су узроковане патогеним ИгГ антителима, укључујући: миастенију гравис (МГ), хроничну болест која изазива слабост мишића; пемпхигус вулгарис (ПВ), хронична кожна болест коју карактерише јако стварање пликова на кожи; имунолошка тромбоцитопенија (ИТП), хронична болест која се манифестује екхимозом и крварењем; хронична инфламаторна демијелинизирајућа полинеуропатија (ЦИДП)), болест у којој оштећење нервног система изазива поремећаје кретања.

6. јануара 2021. године, Заи Лаб и аргенк објавили су да су две стране постигле искључиву овлашћену сарадњу. Заи Лаб ће бити одговорна за напредак у развоју и комерцијализацији ефгартигимода у региону Велике Кине (укључујући континенталну Кину, Хонг Конг, Тајван и Макао).

Др Рен Хаируи, главни медицински службеник у области аутоимуности и борбе против инфекција Заи Лаб-а, рекао је: Тренутно у Кини има око 200.000 пацијената са миастенијом гравис. Постојеће могућности лечења су веома ограничене и постоје огромне незадовољене клиничке потребе. На основу постојећих података о ефгартигимоду, очекује се да ће овај производ променити тренутно стање лечења системске миастеније гравис и других озбиљних аутоимуних болести након одобрења.

Према условима уговора, Заи Лаб ће добити ексклузивно право за развој и комерцијализацију ефгартигимода у Великој Кини. Заи Лаб ће бити одговорна за глобална регистрациона клиничка истраживања и развој ефгартигимода за више индикација у Кини. Осим тога, Заи Лаб ће такође бити одговоран за покретање 2. фазе потврдних студија за више нових индикација у Великој Кини како би се убрзао развој више аутоимуних индикација за ефгартигимод на глобалном нивоу.