Епренетапопт + азацитидин је ефикасан! --- 1/2

Апреа Тхерапеутицс је недавно објавила позитивне резултате клиничког испитивања фазе 2 које процењује епренетапопт (АПР-246) у комбинацији са азацитидином (АЗА) за ТП53 мутантни мијелодиспластични синдром (МДС) и акутне мијелодиспластичне синдроме. Ефикасност и безбедност одржавања након трансплантације за пацијенте са АМЛ.

епренетапопт је лек малих молекула за који је доказано да враћа мутирани и инактивирани протеин п53 у конформацију и функцију п53 дивљег типа, реактивира га и изазива програмирану ћелијску смрт у ћелијама рака човека.

Међу 33 пацијената укључених у испитивање, једногодишња стопа преживљавања без рецидива (РФС) након трансплантације била је 58%, а медијан РФС времена је био 12,1 месец. Стопа једногодишњег укупног преживљавања (ОС) након трансплантације била је 79%, а средње време ОС 19,3 месеца. Бројна претходна клиничка испитивања за процену исхода ТП53 мутираних пацијената са МДС-ом и АМЛ-ом након трансплантације известила су да је једногодишња стопа РФС-а након трансплантације око 30%, а просечно време ОС око 5-8 месеци. У овом испитивању, пацијенти су толерисали протокол након трансплантације преренепопта и азацитидина.

Апреа планира да разговара о подацима овог клиничког испитивања друге фазе са америчком ФДА -ом у другој половини 2021. године и очекује да ће податке објавити на будућим научним или медицинским конференцијама. Асмита Мисхра, истраживачица у Центру за рак Х Лее Моффитт и Истраживачком институту у Сједињеним Државама, рекла је: [ГГ] куот; Подаци РФС и ОС епренетапопта и азацитидина за одржавање пацијената са ТП53 мутираним МДС и АМЛ након трансплантације је невероватно узбудљиво. Упркос трансплантацији То је тренутно једини потенцијални третман за пацијенте са ТП53 мутираним МДС -ом и АМЛ -ом, али према тренутном стандарду лечења, ризик од рецидива је и даље висок, а средњи ОС након трансплантације је веома ограничен, само 8 месеци или мање. Ако се добије одобрење за употребу епренетапопта и азацитидина за терапију одржавања након трансплантације, то може представљати нову парадигму лечења која може значајно побољшати исход пацијената са ограниченим могућностима лечења. [ГГ] куот;

Молекуларна структура АПР-426 (извор слике: селлецк.цн)

МДС је малигни тумор хематопоетских матичних ћелија. Коштана срж не може произвести довољан број здравих крвних зрнаца. Око 30-40% пацијената са МДС-ом ће напредовати до акутне мијелоичне леукемије (АМЛ), а сматра се да мутације у п53 туморском супресорском протеину директно доводе до прогресије болести. мутације п53 присутне су у до 20% пацијената са МДС -ом и АМЛ -ом и повезане су са лошом укупном прогнозом. Тренутно не постоји одобрена терапија посебно за ТП53 мутиране МДС или АМЛ пацијенте.