ЕУ одобрила моћни инхибитор транспортера жучне киселине илеалне киселине Билваи (одевикибат)

Албирео Пхарма је ретка компанија за обољење јетре која развија нове регулаторе жучних киселина. Недавно је компанија објавила да је Европска комисија (ЕК) одобрила Билваи (одевикибаткапсуле), први лек у свету који је одобрен за лечење свих подтипова прогресивне породичне интрахепатичне холестазе (ПФИЦ). ПФИЦ је ретка болест јетре. До сада је стандардна нега пацијената са ПФИЦ била ограничена на инвазивну хирургију, укључујући трансплантацију јетре. Као прва нехируршка опција лечења ове ретке болести, Билваи представља потпуну трансформацију ПФИЦ третмана.

Билваи је моћан, несистемски инхибитор транспорта илеалне жучне киселине илеалне киселине (ИБАТи) који не захтева хлађење. Као капсула једном дневно, лако се даје орално или посипа по мекој храни након отварања капсуле. Одобрење компаније Билваи за маркетинг потпуно ће променити модел лечења деце са ПФИЦ -ом свих подтипова (тип 1, 2 и 3). Као прва опција нехируршког лечења икада, ова терапија може смањити терет ПФИЦ-а за децу и њихове породице.

Тренутно, Билваи такође пролази кроз приоритетни преглед од стране америчке ФДА, а циљни датум Закона о накнадама за кориснике лекова на рецепт (ПДУФА) је 20. јул 2021. Ако буде одобрен, Албирео испуњава услове за ваучер за приоритетни преглед (ПРВ) за ретке педијатријске болести. У Европској унији, Билваи је једини ИБАТи који додељује ЕМА за убрзану евалуацију. Раније је ЕМА такође одобрила Билваиу ознаку лека сирочади и приоритетну ознаку лека (ПРИМЕ) за лечење ПФИЦ -а. Поред ПФИЦ -а, Билваи је такође добио ознаку лека сироче за лечење Алагиллеовог синдрома, билијарне атрезије и примарног холангитиса.

Рицхард Тхомпсон, водећи истраживач 2 фазе 3 испитивања клиничког пројекта Билваи и професор молекуларне болести јетре на Краљевском колеџу у Лондону, рекао је: „Године 1998. наша лабораторија је открила ген који узрокује ПФИЦ. Након више од 20 година истраживања, Билваи је постао први одобрен. Терапија лековима за децу са ПФИЦ. До сада је стандард неге пацијената са ПФИЦ -ом био ограничен на инвазивну хирургију, укључујући трансплантацију јетре. Као прва опција неоперативног лечења, Билваи представља фундаменталну промену у начину лечења ПФИЦ-а. [ГГ] куот;

одевикибатхемијска структура и механизам деловања (извор слике: медкоо.цом)

ПФИЦ је ретка, разарајућа и разорна болест која погађа малу децу и може довести до прогресивне, по живот опасне болести јетре. У многим случајевима, ПФИЦ може изазвати цирозу јетре и отказивање јетре током првих 10 година живота. Најистакнутија и узнемирујућа упорна манифестација ПФИЦ -а је интензиван свраб, који често доводи до озбиљног пада квалитета живота. Пре Билваи -а није било одобрених лекова за лечење ПФИЦ -а, већ само хируршке опције, укључујући билијарни шант (БДС) и трансплантацију јетре. Без операције, већина пацијената са ПФИЦ -ом не би могла да живи дуже од 30 година. Осим тога, тренутни стандард бриге о трансплантацији јетре суочава се са стварним изазовима, укључујући доживотну имуносупресију и изазов проналажења органа за малу децу.

Билваи [ГГ] #39; активни фармацеутски састојак јеодевикибат, који је пионирски, моћан и селективан, несистемски, инхибитор транспортера жучне киселине илеалне киселине (илеал), са минималном системском изложеношћу и делује локално у цревима. Тренутно се лек развија за лечење ретких холестатских обољења јетре у детињству, укључујући ПФИЦ, билијарну атрезију, Алагиллеов синдром итд .; међу њима, ПФИЦ је прва индикација циља. Тренутно су у току БОЛДВЕ испитивање фазе 3 БОЛД за лечење билијарне атрезије и глобално испитивање фазе 3 АССЕРТ за лечење Алагил синдрома.

Рон Цоопер, председник и извршни директор компаније Албирео, рекао је: [ГГ] куот; Европско одобрење Билваи -а означава први [39] светски лек [ГГ] #39; који је одобрен за лечење холестатске болести јетре у детињству у више земаља. Такође означава развој Албиреа као комерцијалне компаније. Ретко предузеће за обољење јетре у фази трансформације. Захваљујемо деци, породицама, истражитељима, адвокатима и запосленима у ПФИЦ -у на њиховом доприносу који је наде претворио у први избор лекова у историји заједнице ПФИЦ. Надамо се да ће Билваи ускоро бити доступан у Сједињеним Државама и другим земљама у свету како би се осигурало да људи са овом ретком болешћу могу да се лече. [ГГ] куот;

ПЕДФИЦ 1 [ГГ] амп; Подаци клиничког испитивања ПЕДФИЦ 2

Одобрење Билваи -а у ЕУ засновано је на подацима 2 клиничке студије (ПЕДФИЦ 1, ПЕДФИЦ 2), што је највеће глобално клиничко испитивање фазе 3 за ПФИЦ икада спроведено.

ПЕДФИЦ-1 је рандомизована, двоструко слепа, плацебо контролисана студија фазе 3, а резултати задовољавају примарну крајњу тачку регулаторних захтева САД и ЕУ: У поређењу са плацебом, Билваи је значајно побољшао свраб коже (п=0,004) и значајно смањио реакција жучне киселине (СБА, п=0,003), добро се подноси и врло ниска учесталост дијареје/честих покрета црева (9,5% у леченој групи и 5,0% у плацебо групи).

ПЕДФИЦ-2 је дугорочна, отворена студија проширења фазе 3. Подаци потврђују снажну ефикасност Билваи -а [ГГ] #39; показују да се код пацијената лечених до 48 недеља СБА континуирано и упорно смањује, процена свраба побољшава, јетра и раст Функционални показатељи су охрабрујући.

У ове две студије, Билваи се добро подносио, а дијареја/учестало пражњење црева били су најчешћи гастроинтестинални нежељени догађаји повезани са лечењем. Није било озбиљних нежељених догађаја повезаних са лечењем.

Све у свему, ове студије су потврдиле потенцијал Билваи -а као првог ПФИЦ третмана. ПФИЦ је разорна болест и тренутно се лечи операцијом, укључујући трансплантацију јетре. Билваи је сигуран и ефикасан лек за лечење који ће донети стварне промене пацијентима са ПФИЦ -ом и њиховим породицама