Америчка ФДА је одобрила фексинидазол: Лек је потребно узимати само 10 дана, од Санофи/ДНДи!

Санофи је недавно објавио да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила фексинидазол као први потпуно орални терапијски лек за пацијенте од 6 година и старије и тежине најмање 20 кг. Трипаносомиасис бруцеи гамбиае болест спавања (људска афричка трипаносомијаза, ХАТ, људска афричка трипаносомијаза). Фексинидазол је дериват 5-нитроимидазола, који је инхибитор синтезе ДНК и први потпуно орални препарат за лечење афричке трипаносомијазе код људи (ХАТ или болест спавања).

Болест спавања је паразитска болест, смртоносно занемарена тропска болест која се преноси уједом заражене мухе це-це (мува це-це). Ова болест углавном погађа људе који живе у удаљеним руралним подручјима подсахарске Африке, где је приближно 65 милиона људи у опасности од инфекције. Ако се не лечи, болест спавања је скоро увек фатална. Болест спавања изазива неуропсихијатријске симптоме, укључујући: исцрпљујуће уништавање образаца спавања, неконтролисану агресију и психозу. Кроз Санофи -јеву сарадњу, број случајева болести спавања пријављених Светској здравственој организацији (СЗО) смањен је за приближно 97% између 2001. и 2020. ДНДи, Санофи и њихови партнери посвећени су томе да обезбеде да је фексинидазол доступан у свим земљама у којима спавају болест је ендемска.

Иако је тренутни третман болести спавања ефикасан, представља велико оптерећење за пацијенте и медицинске раднике због потребе за инфузијама или ињекцијама и хоспитализацијом, посебно за људе који живе у удаљеним подручјима.

Фексинидазол је погодан за: као 10-дневни, једном дневно лек за лечење Трипаносома бруцеи гамбиае болести спавања. Ово је најчешћи тип болести спавања и налази се у западној и централној Африци. Важно је напоменути да је фексинидазол први потпуни орални третман, који је погодан и за прву фазу (рану фазу) болести и за другу фазу болести у којој паразити прелазе крвно-мождану баријеру и изазивају неуропсихијатријске симптоме код пацијената. Стога, фексинидазол може уклонити уобичајену потребу за хоспитализацијом и потенцијално смањити број лумбалних пункција.

Хемијска структура фексинидазола

Фексинидазол је дериват 5-нитроимидазола, који је првобитно развио Хоецхст (претходник Санофи [ГГ] #39;) 1980-их, али је касније напуштен из стратешких разлога. Током потраге за једињењима са антипаразитским деловањем од стране непрофитне организације за истраживање и развој [ГГ] "Иницијатива за занемаривање лекова против болести (ДНДи) [ГГ" ", лек је утврђен 2005. године у сарадњи са Швајцарским институтом за тропска и Здравство. ДНДи је 2009. године сарађивао са компанијом Санофи, која има патент за фексинидазол, на поновном покретању истраживања о леку за лечење болести спавања. Међу њима, ДНДи је одговоран за претклинички, клинички и фармацеутски развој, а Санофи за индустријски развој, регистрацију, производњу и продају фармацеутских производа.

фексинидазол је развијен као део иновативног партнерства са ДНДи -јем, које је спровело кључна клиничка испитивања лека и сарађивало са Националним програмом за болест спавања Демократске Републике Конго (ДРК) и Централноафричком Републиком (ЦАР) и Санофи Цооператион.

16. новембра 2018. године, Комитет Европске агенције за лијекове (ЕМА) за лијекове за хуману употребу (ЦХМП) издао је позитивно научно мишљење о фексинидазолу. У клиничкој студији коју је спровео ДНДи, фексинидазол је показао високу ефикасност и безбедност и код педијатријских и код одраслих пацијената старијих од 6 година и тежине ≥ 20 кг за обе фазе болести.

Вреди напоменути да је ДНДи добио одобрење ваучера за преглед приоритета тропских болести (ПРВ) због одобрења ФДА. ПРВ пројекат ФДА за тропске болести основан је 2007. године како би подстакао развој нових третмана за занемарене тропске болести, укључујући и болест спавања. Санофи и ДНДи делиће све предности ПРВ -а, што ће обема странама омогућити да наставе да улажу у иновације и обезбедити приступ новим алатима за лечење болести спавања и других занемарених болести. Као део своје дугорочне сарадње са СЗО, Санофи је обећао да ће наставити да бесплатно испоручује лек СЗО за дистрибуцију погођеним земљама.

Др Бернард Пецоул, извршни директор ДНДи-а, рекао је: „За клиничаре прве линије, једноставан, потпуно орални третман за болест спавања сада је остварење сна. Лек је студија између нас и Санофија и земаља које су тешко погођене болешћу спавања. Поносни смо на ову последњу прекретницу у нашем дугорочном партнерству са Санофи-јем. [ГГ] куот;

Луц Куикенс, старији потпредседник Санофи-овог одељења за глобално здравље, рекао је: „Ово одобрење ФДА-е важна је прекретница у дугорочној посвећености Санофија спречавању болести спавања. Пре двадесет година компанија и СЗО су постигли амбициозан споразум. Партнерство за борбу против занемарених тропских болести. Након што је Европска агенција за лијекове (ЕМА) издала позитивна научна мишљења крајем 2018. године, одобрење ФДА -е важан је корак у поновном оснаживању напора да се подржи континуирано уклањање болести.