Европска унија одобрила је Финтепла (фенфлурамин) за лечење пацијената с Дравет синдромом старијим од 2 године!

Зогеник је фармацеутска компанија посвећена развоју лекова за лечење ретких болести. Недавно је компанија објавила да је Европска комисија (ЕЦ) одобрила Финтепла (фенфлурамин) орални раствор као додатну терапију другим антиепилептичним лековима за пацијенте старије од 2 године за лечење епилепсије повезане са нападом Драветовог синдрома.

У Сједињеним Државама, Финтепла је одобрена у јуну ове године за пацијенте старије од 2 године за лечење епилепсије повезане са Дравет синдромом. Лек је одобрен кроз поступак преиспитивања приоритета. Раније је ФДА доделио Финтепли ознаку за лекове без родитеља (ОДД) и пробојну ознаку лека (БТД) за лечење епилепсије повезане са Дравет синдромом.

Дравет синдром је ретка врста доживотне епилепсије која започиње у дојеначкој доби и карактерише се тешким нерешивим нападима, честим медицинским хитним случајевима, тешким когнитивним и бихевиоралним оштећењима и повећаним ризиком од изненадне неочекиване смрти (СУДЕП). Многи пацијенти са Дравет синдромом доживљавају честе тешке нападаје чак и када узимају један или више тренутно доступних антиепилептичних лекова. Смањивање учесталости напада је први и најважнији корак у лечењу све деце са Дравет синдромом.

Финтепла је течна формулација ниских доза фенфлурамина, која може смањити учесталост напада, регулишући активност серотонинског рецептора и сигма-1 рецептора (видети референцу: Фенфлурамин умањује нападе посредоване НМДА рецепторима својом мешовитом активношћу на серотонину 5ХТ2А и типу 1 сигма рецептор). Овај лек има другачији фармаколошки ефекат од осталих антиконвулзива. Подаци из два плацебо контролисана клиничка испитивања фазе ИИИ показали су да је код пацијената чији напади нису били адекватно контролисани другим лековима, Финтепла значајно смањила учесталост напада у поређењу са плацебом.

Фенфлурамин-молекуларна структура (извор слике: Википедиа.орг)

Одобрење ЕУ засновано је на подацима 2 рандомизирана, двоструко слепа, плацебо контролисана клиничка испитивања фазе ИИИ (спроведена на пацијентима старости 2-18 година, са резултатима објављеним у Ланцет и ЈАМА Неурологи, респективно) и дугорочним отвореним испитивање продужења налепнице (Многи пацијенти су примали Финтепла третман до 3 године) Подаци привремене анализе. Резултати су показали да је у студији пацијентима који су узимали један или више антиепилептичких лекова који нису могли адекватно да контролишу нападе, на основу постојећег плана лечења, Финтепла значајно смањио месечне конвулзивне нападаје (конвулзивне нападаје) у поређењу са плацебом. напади, ЦС) учесталост. Поред тога, већина пацијената у студији одговорила је у року од 3-4 недеље од почетка лечења Финтепла-ом и задржала конзистентне резултате током читавог периода лечења.

У овим студијама најчешћи нежељени догађаји су били: дијареја, грозница, умор, инфекција горњих дисајних путева, летаргија и бронхитис. Ниједан од пацијената није искусио нежељене кардиоваскуларне догађаје, укључујући валвуларну болест срца или плућну хипертензију.

Поред Дравет синдрома, Зогеник такође развија Финтепла за лечење напада повезаних са Леннок-Гастаут ​​синдромом (ЛГС). Дравет синдром и ЛГС су две ретке и често катастрофалне дечије епилепсије. Имају карактеристике раног почетка, различитих врста напада, велике учесталости напада, озбиљног оштећења интелигенције и потешкоћа у лечењу.