У фебруару 2021, ФДА је одобрила прву серију од 7 нових лекова, четврту ЦАР-Т терапију Бреианзи

Према глобалној бази података о лековима Иаоду, у фебруару 2021. године, први пут у свету је одобрено 7 нових лекова који су одобрени од стране ФДА. Међу њима постоји 5 нових молекуларних целина, једно антитело и једна ћелијска терапија.

Четврта ЦАР-Т терапија на свету ГГ # 39; Лисоцабтагене маралеуцел (трговачко име: Бреианзи)

Нови лек против лимфома Умбралисиб (трговачко име: Уконик)

Трилациклиб, нови лек за заштиту коштане сржи у хемотерапији (трговачко име: ЦОСЕЛА)

Нови лек за снижавање липида Евинацумаб (трговачко име: ЕВКЕЕЗА)

Цасимерсен, нови лек за прогресивну мишићну дистрофију Дуцхенне ГГ # 39 (трговачко име: Амондис 45)

Нови лек за недостатак кофактора молибдена тип А: Фосденоптерин (трговачко име: Нулибри)

Нова терапија за миелом (пептид коњуговани лек) Мелфлуфен (трговачко име: Пепакто)

01Лисоцабтагене маралеуцел

Лисоцабтагене маралеуцел (Бреианзи) је ЦД19 циљани инхибиторни химерни антигени рецептор (иЦАР) Т ћелијска терапија коју је развио БМС и одобрио за употребу код одраслих пацијената са релапсом / ватросталним дифузним лечењем великих Б-ћелијских лимфома (ДЛБЦЛ).

Бреианзи је четврта одобрена ЦАР-Т терапија на свету. Претходно му је ФДА доделио пробојну терапију, ознаку за напредну терапију регенеративне медицине (РМАТ), дифузни велики Б-ћелијски лимфом и лимфом фоликуларног центра. 4 квалификације за лекове-сироче за примарни лимфом Б медијума ћелије и лимфом плашта. Посебност је да се однос ЦД8 позитивних и ЦД4 позитивних Т ћелија (1: 1) у терапији може ефикасно контролисати, како би се боље контролисали нежељени ефекти ћелијске терапије.

02Умбралисиб

Умбралисиб је развио ТГ Тхерапеутицс и одобрен је за лечење пацијената са релапсом / рефракторним лимфомом маргиналне зоне (МЗЛ) који су претходно примили најмање једну терапију засновану на анти-ЦД20, као и рецидивним / ватросталним пацијентима који су примили најмање трећа линија системске терапије у прошлости Одрасли пацијенти са фоликуларним лимфомом (ФЛ).

Умбралисиб је први одобрени орални инхибитор ПИ3Кδ / ЦК1ε. Претходно је стекао брзу квалификацију, квалификацију за лекове сироче, квалификацију за преглед приоритета и именовање пробојне терапије коју је одобрила америчка ФДА.

03Трилацицлиб

Трилациклиб је краткотрајни и реверзибилни ЦДК4 / 6 инхибитор који је развио Г1 Тхерапеутицс. Одобрено је за спречавање супресије коштане сржи изазване хемотерапијом код одраслих пацијената са ширењем ситноћелијског карцинома плућа.

Трилациклиб је први и једини ГГ-ов светски лек који се профилактички примењује током хемотерапије ради заштите коштане сржи и имуног система. Очекује се да се користи као додатак основним методама хемотерапије за покривање шире популације пацијената.

У августу 2020. године, Симцере Пхармацеутицалс је постигао ексклузивни уговор о лиценци са Г1 и добио права на развој и комерцијализацију Трилацицлиба за све индикације у региону Велике Кине.

04Евинацумаб

Евинацумаб је развио Регенерон и одобрен је за лечење деце старијих од 12 година или одраслих са породичном хомозиготном хиперхолестеролемијом (ХоФХ).

Евинакумаб је потпуно хумано ИгГ4κ моноклонско антитело које циља протеин сличан ангиопоиетину 3 (АНГПТЛ3). То је лек за снижавање липида са новим механизмом који индиректно убрзава разградњу телесне масти инхибицијом АНГПТЛ3. Пре тога, стекао је квалификацију за лекове-сироче, квалификацију за приоритетни преглед и именовање пробојне терапије коју је издала ФДА и први је инхибитор АНГПТЛ3 који се ставља на тржиште.

05Цасимерсен

Цасимерсен је антисенсе олигонуклеотидна терапија која циља на дистрогликан. Развио га је Сарепта Тхерапеутицс и одобрено му је за лечење прогресивне мишићне дистрофије Дуцхенне ГГ # 39; прескакање ексона 45 са мутацијом гена. То је први лек одобрен за ову врсту генетски мутираних ДМД пацијената.

Овог пута је Цасимерсену одобрено да користи убрзани канал одобрења. Лек је стекао брзу квалификацију коју је одобрила ФДА, квалификацију за приоритетни преглед и квалификацију за лекове сироче.

06Фосденоптерин

Фосденоптерин је развио Оригин Биосциенцес и одобрено му је да смањи ризик од смрти због недостатка кофактора молибдена типа А (МоЦД). То је први иновативни третман који је ФДА одобрила за лечење типа А МоЦД, а ФДА му је доделио пробој у терапију. Одобрењем ретких дечјих болести, компанији Оригин додељен је и ваучер за приоритетни преглед вредан преко 100 милиона издала ФДА.

МоЦД типа А је аутосомно рецесивна наследна болест узрокована прекидом синтезе кофактора молибдена, што је изузетно ретко. Пацијенти су обично новорођенчад са тешком енцефалопатијом и нерешивим нападима, са високим морталитетом и средњим временом преживљавања од 4 године. Раније је једина опција лечења била подржавајућа нега и лечење компликација изазваних болешћу.

Фосденоптерин је супстратна супституциона терапија која може заменити цПМП и омогућити наставак корака синтезе молибдена кофактора. Активира ензиме зависне од молибдена кофактора, истовремено елиминишући сулфите, смањујући симптоме централног нервног система, а затим смањујући смртност пацијената типа А код МоЦД.

07Мелфлуфен

Мелфлуфен (познат и као Мелфалан флуфенамид) развио је Онцопептидес. ФДА је 26. фебруара одобрила његову употребу у комбинацији са дексаметазоном за лечење одраслих пацијената са релапсом / ватросталним мултиплим мијеломом (ММ). Ово је први лек против коњугата против пептида против рака који је одобрила ФДА. ФДА му је претходно одобрила приоритетни преглед и статус лека-сироче.

Ово одобрење се заснива на резултатима кључног клиничког испитивања фазе 2 ХОРИЗОН. У овом клиничком испитивању 157 пацијената са релапсом / ватросталном ММ добило је комбиновану терапију Пепакто-ом и дексаметазоном. Резултати испитивања показали су да је комбинована терапија достигла укупну стопу ремисије од 23,7%, а средње трајање ремисије је било 4,2 месеца.

Мелфлуфен је ГГ; први у класи ГГ; пептид-коњуговани лек. Користи онкопептиде ГГ # 39; власничка платформа за коњугат пептида и лека (ПДЦ) за спајање алкилирајућег агенса фелфалан са пептидима који циљају аминопептидазу. заједно. ММ ћелије могу брзо да прихвате ММ ћелију због његове липофилности, а затим се брзо ћелијски хидролизују пептидазом унутарћелијски, ослобађајући тако хидрофилно алкилирајуће средство.

Аминопептидаза је прекомерно експримирана у ћелијама тумора, посебно у напредним карциномима или туморима са високим мутацијским комплексима. У експериментима ин витро, Мелфлуфен може повећати концентрацију алкилирајућег агенса у ћелијама, а његова способност да убија ММ ћелије је 50 пута већа од оне алкилирајућег агенса који носи.