Инхибитор Ванфлита + Хемотерапија Прва линија лечења ФЛТ3-ИТД позитивне АМЛ значајно продужава преживљавање!

Даиицхи Санкио (Даиицхи Санкио) је недавно објавио позитивне врхунске резултате кључне глобалне фазе 3 испитивања КуАНТУМ-Фирста. Испитивање процењује орални циљани лек против рака Ванфлита (квизартиниб) за лечење новодијагностикованих одраслих пацијената са ФЛТ3-ИТД-позитивном акутном мијелоидном леукемијом (АМЛ). Ванфлита је високо ефикасан и селективан инхибитор ФЛТ3.

Резултати су показали да је КуАНТУМ-Фирст испитивање достигло примарни циљ: у поређењу са пацијентима који су примали само стандардни третман, пацијенти који су примали Ванфлита{1}} стандардну индукциону и консолидовану хемотерапију, а затим наставили да примају Ванфлита монотерапију, имали су статистички значајно укупно преживљавање (ОС) И побољшање клиничког значаја. У овој студији, безбедност лека Ванфлита је била контролисана и у складу са познатим безбедносним профилом лека.

АМЛ је једна од најчешћих леукемија код одраслих, која чини око једну трећину свих случајева. Петогодишња стопа преживљавања АМЛ је око 29%, а прогноза ФЛТ3-ИТД позитивних пацијената са АМЛ је посебно неповољна, укључујући повећан ризик од рецидива и скраћено укупно преживљавање. За већину пацијената са АМЛ, потреба за побољшањем преживљавања остаје велика.

Подаци из испитивања КуАНТУМ-Фирст биће објављени на предстојећој медицинској конференцији и биће подељени са регулаторним агенцијама. Кен Такесхита, шеф истраживања и развоја у Даиицхи Санкио, рекао је: [ГГ] куот;Резултати фазе 3 КуАНТУМ-Фирст испитивања показују да додавање снажног и селективног ФЛТ3 инхибитора Ванфлита хемотерапији може значајно продужити укупан опстанак новодијагностикованих ФЛТ3-ИТД-позитивни АМЛ пацијенти. Раздобље. Радујемо се што ћемо поделити податке КуАНТУМ-Фирст са хематолошком заједницом и разговараћемо о томе са глобалним регулаторним агенцијама. [ГГ] куот;

молекуларна структура квизартиниба

Активни фармацеутски састојак Ванфлите [ГГ] #39, квизартиниб, је инхибитор ФЛТ3 друге генерације, који је орални инхибитор тирозин киназе рецептора малих молекула који селективно циља и инхибира ФЛТ3. У Сједињеним Америчким Државама, квизартиниб је добио ознаку Бреактхроугх Друг Десигнатион (БТД) за лечење одраслих пацијената са релапсом/рефракторном ФЛТ3-ИТД АМЛ и Фаст Трацк Десигнатион (ФТД) за лечење релапсираног/рефракторног АМЛ од стране ФДА. Поред тога, квизартинибу је додељена ознака лека сирочад (ОДД) за лечење АМЛ-а у Сједињеним Државама и Европској унији, а додељена му је и ОДД за лечење ФЛТ3 мутантне АМЛ у Јапану.

Акутна мијелоична леукемија (АМЛ) је агресиван рак крви и коштане сржи који узрокује неконтролисану пролиферацију и акумулацију дисфункционалних канцерогених белих крвних зрнаца у телу пацијента [ГГ] #39 и утиче на производњу нормалних крвних зрнаца. ФЛТ3 (ФМС слична тирозин киназа 3) је протеин тирозин киназе трансмембранског рецептора који се обично експримира у хематопоетским матичним ћелијама. ФЛТ3 промовише опстанак, раст и диференцијацију ћелија кроз различите сигналне путеве и игра важну улогу у развоју ћелија.

Мутација гена ФЛТ3 може покретати онкогене сигнале и једна је од најчешћих генетских абнормалности у АМЛ. Око 30% пацијената са АМЛ има мутације гена ФЛТ3. Међу њима, ФЛТ3-ИТД је најчешћа мутација ФЛТ3, која погађа око 25% пацијената са АМЛ. ФЛТ3-ИТД је покретачка мутација са високим оптерећењем леукемије, лошом прогнозом и значајним утицајем на управљање болестима пацијената са АМЛ. У поређењу са пацијентима са АМЛ који не носе мутацију ФЛТ3-ИТД, пацијенти са ФЛТ3-ИТД АМЛ имају лошију укупну прогнозу, укључујући повећану стопу рецидива, повећан ризик од смрти након рецидива и већу вероватноћу рецидива након трансплантације хематопоетских матичних ћелија .

У јуну 2019. године, Ванфлита је добила прво светско [ГГ] #39; одобрење регулатора у Јапану за лечење одраслих пацијената са релапсом/рефракторном АМЛ позитивном на ФЛТ3-ИТД. Тренутно, Ванфлита није одобрен у другим земљама и регионима.