Јакави/Јакафи је ефикасан у лечењу стероидне рефракторне хроничне болести трансплантата против домаћина (ГвХД)!-1/2

Новартис и његов партнер Инците недавно су заједно објавили процену позитивних резултата кључне фазе 3 РЕАЦХ3 студије (НЦТ03112603) оралног инхибитора ЈАК1/2 Јакави/Јакафи (руксолитиниб) у лечењу хроничне болести трансплантата против домаћина (ГвХД) отпорне на стероиде (ГвХД) Објављено је у врхунском међународном медицинском часопису [ГГ]; Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине [ГГ] куот; (НЕЈМ), са насловом чланка: Руксолитиниб за глукокортикоидно-рефракторну хроничну болест трансплантат-против-домаћина.

РЕАЦХ3 заједнички спонзоришу Новартис и Инците. Ово је рандомизована, отворена, мултицентрична студија фазе 3 за децу која су развила хроничну болест трансплантата против домаћина (ГвХД) резистентну на стероиде или зависну од стероида (ГвХД) након што су примила алогену трансплантацију матичних ћелија. (Старији од 12 година) и одрасли пацијенти. Подаци показују да у поређењу са најбољом доступном терапијом (БАТ), руксолитиниб значајно побољшава прогнозу пацијената са стероидно-рефракторном/зависном хроничном ГвХД, укључујући побољшање преживљавања без грешака (ФФС) и симптоме које пријављују пацијенти. Анализа нове подгрупе показала је да је у 24. недељи лечења руксолитиниб показао већу укупну стопу одговора (ОРР) у свим већим подгрупама (укључујући укљученост основних органа) у поређењу са БАТ.

Хронични ГвХД је животно опасна болест. То је дуготрајна компликација трансплантације матичних ћелија која може захватити више органа. Око половине пацијената који примају прву линију стероидних лекова развиће стероидну рефракторност/зависност. Вреди напоменути да је руксолитиниб први лек који је показао ефикасност у лечењу стероидно рефракторне/зависне хроничне ГвХД у великим рандомизираним клиничким испитивањима.

руксолитинибје пионирски инхибитор ЈАК1/ЈАК2, који продаје Инците у Сједињеним Државама (трговачки назив Јакафи), а Новартис је овлашћен да га продаје ван Сједињених Држава (трговачки назив Јакави). Према резултатима РЕАЦХ3 студије, Инците је доставио Допунску нову апликацију за лекове (сНДА) од Јакафија америчкој ФДА за лечење деце (≥12 година) и одраслих пацијената са хронично ГвХД отпорном на стероиде. Тренутно је овај сНДА у прегледу од стране ФДА, а циљни датум акције је 22. септембар 2021. За Новартис су у току регулаторни поднесци за Јакави за лечење акутног и хроничног ГвХД -а изван Сједињених Држава.

Др Роберт Зеисер, Одељење за хематологију, онкологију и трансплантацију матичних ћелија Универзитетске болнице у Фрајбургу, Немачка, рекао је: „Пацијенти са хроничном ГВХД доживљавају тешке и по живот опасне симптоме у различитим органима тела, што отежава болест лечи и повећава лошу прогнозу. Кроз ове нове резултате РЕАЦХ3 студије, можемо јасније сагледати терапијске користи одруксолитинибкао потенцијални нови стандард неге код пацијената са хроничном ГвХД који не реагују на стероиде прве линије. [ГГ] куот;