Тешка тежина Капоси-јевог Сарцома (КС): Једини орални и први нови лек у 20 годинама, Бристол-Миерс Скуибб Помалист (Помалидомид) одобрен од Сједињених Држава!

Бристол-Миерс Скуибб (БМС) недавно је објавио да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Помалист (помалидомид), који је имуномодулатор са анти-туморским активностима за лечење Капоси саркома (Капоси сарком), КС), посебно: ({{2}}) Пацијенти с Кацомијевим саркомом повезаних са АИДС-ом чија је болест развила резистенцију на високо ефикасне антиретровирусне лекове (ХААРТ); (2) ХИВ-негативни пацијенти са саркомом Капосија

Вреди напоменути да је Помалист једини орални и први нови терапеутски лек одобрен за лечење саркома Капоси ГГ # 39; саркома (КС) више од 20 година. Треба истаћи да пацијенти са саркомом Капоси ГГ бр. 39; саркомом требају наставити да користе ХААРТ за лечење ХИВ у складу са препорукама лекара ГГ # 39;

Помалист је добио ФДА ГГ бр. 39 убрзано одобрење, пробојну квалификацију за лекове (БТД) или квалификацију за лечење сирочад (ОДД) за лечење горе наведене индикације саркома Капоси ГГ # {{}}}; Ово убрзано одобрење заснива се на подацима укупне стопе одговора (ОРР) из отвореног клиничког испитивања фазе И / ИИ, једнокраке руке (12-Ц-0047). Континуирано одобравање ових индикација зависиће од верификације и описа клиничких користи у потврдним испитивањима.

Капоси ГГ # 39 сарком је редак рак, који се обично манифестује као кожне лезије, али може се развити и у неколико других делова тела, укључујући плућа, лимфне чворове и пробавни систем. У Сједињеним Државама, годишња учесталост ове болести износи 6 дела на милион, а углавном погађа људе са слабом имунолошком функцијом. Помалист је орални лек и прво је ново лечење одобрено за лечење пацијената са саркомом Капоси ГГ # 39; у више од {3}} година.

Диане МцДовелл, потпредседница глобалних медицинских послова Бристол-Миерс Скуибб-а, рекла је: ГГ "Пацијенти са Капоси ГГ-ом 39; сарком има малу контролу над својом болешћу у последњих {2}} година. Драго нам је да су нам даљња истраживања Помалист на овом ретком подручју болести омогућила пацијентима пријеко потребне могућности оралног лијечења. ГГ куот;

Роберт Иарцхан, др. Мед., Директор Одељења за малигнитете против ХИВ-а и АИДС-а у Центру за истраживање рака (ЦЦР) Националног института за рак (НЦИ), рекао је: ГГ "Помалист је показао позитивне резултате код пацијената са Капоси ГГ # {{0} сарком, без обзира на њихов ХИВ статус. Поред тога, лек такође пружа оралну терапију са механизмом деловања различитим од цитотоксичних лекова за хемотерапију који се обично користе за лечење саркома Капоси ГГ # {0}}; ГГ куот;

Као што је наведено у црној кутији упозорења на информације о рецепту, Помалист може наштетити плоду и забрањен је трудницама. Помалист је доступан само преко Помалист РЕМС®, ограниченог плана дистрибуције. Код пацијената који примају Помалист могу се јавити тромбоза дубоких вена, плућна емболија, инфаркт миокарда и мождани удар и потребно је дати тромбопрофилаксу.

Ово одобрење заснива се на подацима из отворене етикете И / ИИ студије 12-Ц-0047 отворене етикете. Студија је процијенила сигурност, фармакокинетику и ефикасност Помалиста код ХИВ позитивних и ХИВ негативних симптома Капоси ГГ # {6}} с пацијената са саркомом, од којих већина има узнапредовалу болест.

Суђење је водио тим који је водио Роберт Иарцхоан у складу са Споразумом о колаборативном истраживању и развоју (ЦРАДА). Укупно 28 пацијената (18 ХИВ-позитивних и 10 негативних) примили су Помалист у дози 5 мг и узимали га орално једном дневно током {{5} } циклуси (циклус од 28 дана) до напредовања болести или неприхватљиве токсичности. Испитивање је искључило болеснике са симптоматским плућним или висцералним саркомом Капоси ГГ # {7}}; анамнезом венске или артеријске тромбоемболије и прокоагулантним болестима. Током целог курса лечења, пацијент је примао аспирин 81 мг тромбопрофилаксе једном дневно. Медијан времена од почетка лечења до појаве прве ремисије је био 1. 8 месеци (0,9-7. 6).

Примарна крајња тачка студије била је укупна стопа одговора (ОРР, укључујући потпуни одговор [ЦР], клинички потпуни одговор [цЦР], делимични одговор [ПР]), који је истраживао истраживач према Одбору за рак Клинике за АИДС. Испитна група (АЦТГ) против Капосија Оцењени су критеријуми одговора саркома.

Подаци су показали да је међу свим пацијентима ОРР био 71% (20 / 28; 95% ЦИ: {{4}}, {{5 }}), од којих су {{6}}% (4 / 28) пацијенти постигли ЦР и 57% (16 / {{2} }) пацијенти су постигли ПР. Медијан трајања ремисије (ДОР) за све пацијенте био је 12. 1 месеци (95% ЦИ: 7. 6, 16 8). Поред тога, међу пацијентима са ремисијом, 50% пацијената је одржавало ремисију током 12 месеца лечења Помалистом.

Најчешће нежељене реакције (≥ 30%), укључујући лабораторијске неправилности, су смањени број апсолутних неутрофила или белих крвних зрнаца, повећани креатинин или глукоза, осип, затвор, умор, хемоглобин, тромбоцити, фосфат, албумин или калцијум, смањена, повећана АЛТ, мучнина и пролив. 11% (3 / 28) пацијената су трајно прекинути због нежељених реакција. Нису пронађени нови сигурносни сигнали. Код саркома Капоси ГГ # {2}} 9; сигурност Помалиста је у складу са сигурношћу познатог Помалиста у одобреним индикацијама.

Капоси сарком (Капоси сарком, КС) је редак рак, који се обично манифестује као кожне лезије, али може се развити и на неколико других делова тела, укључујући плућа, лимфне чворове и пробавни систем. Сарком Капоси ГГ 39; узрокован је Капоси ГГ # 39 с саркомом повезаним саркомом (КСХВ, познат и као хумани херпес вирус 8 [ХХВ-8]) , а најчешће се примећује код ХИВ-а инфицираних људи са компромитованим имунолошким функцијама.

Иако је комбинована употреба антиретровирусне терапије (ЦАРТ или ХААРТ) смањила учесталост саркома Капоси ГГ # 39; у Сједињеним Државама, болест се и даље јавља брзином од око 6 случајева на милион људи. Капоси ГГ 39 сарком је чешћи у областима са мање лечења АИДС-а у свету. У субсахарској Африци и другим регионима, више људи је заражено вирусом херпеса повезаном с саркомом Капоси ГГ # {0}}; који је најчешћи међу мушкарцима у неким земљама Тумор.

Помалист је имуномодулатор са анти-туморским деловањем. Лек је талидомидни аналог који је одобрен за лечење одраслих пацијената: (1) комбинован са дексаметазоном за лечење мултиплог мијелома (ММ), тачније пацијенти који су претходно примали најмање {{{{ 4}}}} терапије (укључујући леналидомид и инхибиторе протеасома), показале су напредовање болести током последње терапије или у року од 60 дана након завршетка лечења; (2) Капоси ГГ # 39 пацијенти с саркомом (КС), посебно пацијенти који се баве АИДС-ом и болесници са КС-ом негативним КС који нису успели са ХААРТ лечењем.