Менарини Елзонрис одобрена у ЕУ: Лечење бластичног плазмоцитоидног дендритичног ћелијског тумора (БПДЦН)!

Менарини Гроуп је приватна италијанска фармацеутска и дијагностичка компанија. Недавно је компанија објавила да је Европска комисија (ЕЦ) одобрила Елзонрис (тагракофусп) као додатну терапију за прву линију лечења одраслих пацијената са бластичним плазмацитоидним тумором дендритичних ћелија (БПДЦН). БПДЦН је хематолошки малигни тумор са врло лошом прогнозом. Одобрење се заснива на највећем проспективном клиничком испитивању које је икада спроведено код пацијената са БПДЦН који претходно нису били на лечењу (наивни) и који су претходно лечени (лечени).

Вреди напоменути да је Елзонрис први и једини лек за лечење БПДЦН одобрен у Европи и прва циљана терапија ЦД123 одобрена у Европи. Раније је Елзонрису у Европи додељен лек сироче, а одобрење лека одговориће на крајње незадовољене медицинске потребе у овој области. БПДЦН је редак и агресиван малигни тумор и раније у ЕУ није одобрено лечење.

Генерални директор Менарини Гроуп Елцин Баркер Ергун рекао је: ГГ; Ово одобрење је важна прекретница за пацијенте са БПДЦН у Европи. Ови пацијенти ће имати прву прилику да се окористе лечењем Елзонрис. Одобрење овог лека чини велику промену у лечењу БПДЦН, јер пружа клиничарима циљану терапију за помоћ пацијентима. Напорно радимо на покретању Елзонрис-а у Европи у најкраћем могућем року. ГГ куот;

Елзонрис је циљана терапија за ЦД123, коју је Стемлине Тхерапеутицс први комерцијализовао у Сједињеним Државама. Компанија је сада део Менарини Групе. Према условима стицања, акционари Стемлине-а добили су право на трговање или вредновање (ЦВР). Након одобрења Европске комисије, након завршетка прве продаје Елзонриса у било којој земљи ЕУ-5, сваки акционар ће добити 1,00 долара у готовини по акцији.

Америчка ФДА одобрила је Елзонрис у децембру 2018. године за лечење БПДЦН деце и одраслих старих 2 године и више, укључујући пацијенте са БПДНЦ који нису добили лечење (наивно) и који су лечени (лечени). Вреди напоменути да ово одобрење чини Елзонрис првим леком одобреним за лечење БПДЦН и првим одобреним ЦД123 леком.

БПДЦН је агресиван и редак хематолошки малигни тумор са лошом прогнозом. Ово је поље лечења са незадовољеним медицинским потребама. Карактеристике БПДЦН могу бити сличне неким болестима или се могу погрешно дијагностиковати као неке болести, укључујући акутну мијелоичну леукемију (АМЛ), не-Ходгкинов лимфом (НХЛ), акутну лимфоцитну леукемију (АЛЛ) и болест миелодиспластичног синдрома, хронична мијелогена леукемија (ЦМЛ) и други малигни тумори са кожним манифестацијама. БПДЦН се обично налази у коштаној сржи и / или кожи, а може такође да захвати лимфне чворове и унутрашње органе. Дијагноза БПДЦН заснива се на имунодијагностичкој тријади ЦД123, ЦД4 и ЦД56. ЦД123 (ИЛ-3Р) је кључни маркер за идентификацију БПДЦН и мета која се брзо развија у разним истраживањима лечења карцинома.

Елзонрис је цитотоксин усмерен на ЦД123, специјално дизајниран за циљ ЦД123. Лек је рекомбинантна фузија хуманог ИЛ-3 и окрњеног дифтеријског токсина (ДТ). Домен ИЛ-3 може претворити цитотоксичне ДТ фрагменте. Водич за туморске ћелије које експримирају ЦД123. Након интернализације туморских ћелија, Елзонрис може неповратно инхибирати синтезу протеина и индуковати апоптозу циљне ћелије.

Тренутно се Елзонрис такође процењује у другим клиничким испитивањима за лечење других ЦД123 позитивних индикација, укључујући: хроничну мијеломоноцитну леукемију (ЦММЛ), мијелофиброзу (МФ) и друге планиране индикације.